L'essai adaptatif HEALEY ALS Platform espère apporter plus rapidement de nouveaux traitements aux patients

La conception de cet essai, le premier du genre, accélère les tests de médicaments et élargit l'accès des patients à de nouveaux produits expérimentaux.

Un nouvel article paru dans Annals of Neurology décrit l'approche, la structure et le lancement de l'essai HEALEY ALS Platform Trial - le premier essai en plateforme pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) conçu pour accélérer le développement de traitements efficaces et révolutionnaires pour les personnes atteintes de la maladie.

"Cette étude est vraiment la première plateforme complète pour le développement de médicaments contre la SLA, où une infrastructure centrale est partagée entre une variété de produits expérimentaux, chacun étant testé selon un protocole commun et comparé à une cohorte placebo partagée", explique la première auteure et co-investigatrice principale Prof Sabrina Paganoni, co-directrice de l'Institut de recherche clinique neurologique (NCRI) du Massachusetts General Hospital (MGH), médecin scientifique au Healey and AMG Center for ALS du Mass General, et professeure adjointe de médecine et de réadaptation à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. "Grâce à cette conception, les personnes atteintes de SLA qui participent à cet essai ont plus de chances de recevoir un traitement actif."

Sous la direction de la Prof Paganoni et de l'investigatrice principale Prof Merit Cudkowicz, directrice du Healey and AMG Center for ALS, cheffe du service de neurologie du MGH et Julieanne Dorn, professeure de neurologie à la Harvard Medical School, l'essai HEALEY ALS Platform inscrit les patients dans un réseau de plus de 50 sites coordonnés du consortium NEALS à l'échelle nationale. L'essai évalue simultanément plusieurs traitements de manière continue.

"L'essai a plusieurs objectifs scientifiques importants : nous recueillons un certain nombre de nouveaux biomarqueurs et de mesures de résultats qui pourraient fournir des données plus efficaces, non seulement pour cet essai, mais aussi pour l'ensemble des essais cliniques sur la SLA", explique Prof Cudkowicz. "De plus, nous créons une approche qui assure le partage des données et des échantillons de la cohorte placebo croissante, nous espérons ainsi pouvoir contribuer à la compréhension de la science de la SLA et partager les apprentissages d'une manière collaborative."

Actuellement, l'essai HEALEY ALS Platform a terminé le recrutement de ses quatre premières parties d'essai et le test d'un cinquième produit expérimental a déjà commencé. "Une caractéristique importante de l'essai est qu'il sera permanent, ce qui signifie que nous avons l'intention de toujours avoir plusieurs produits expérimentaux à la disposition des nouveaux participants", explique la Prof Paganoni. L'équipe travaille avec d'autres collaborateurs de l'industrie pour créer de nouveaux traitements en 2022 et prévoit d'en créer encore beaucoup d'autres par la suite.

Depuis son lancement à l'été 2020, plus de 800 patients se sont inscrits à l'essai HEALEY ALS Platform, avec environ 160 participants affectés aux quatre premières parties de l'essai. Les résultats de ces quatre premières études sont attendus au plus tard en 2022. "En raison de la nature de plateforme de l'étude et de l'utilisation d'un groupe placebo partagé, le ratio actif/placebo est très favorable aux participants, trois contre un en faveur de la réception d'un médicament actif", explique la Prof Paganoni. "Cela n'est tout simplement pas possible avec les essais autonomes traditionnels", ajoute-t-elle. 

La conception de l'essai permet à tous les participants de recevoir un traitement actif dans le cadre d'une extension ouverte à long terme (Open Label Extention) après six mois de participation à un essai randomisé contrôlé par placebo. En plus de donner accès au médicament actif, l'OLE fournira des données scientifiques importantes sur la sécurité et l'efficacité à long terme des produits expérimentaux testés lors de l'essai.

L'essai HEALEY ALS Platform a revigoré le domaine des essais cliniques sur la SLA, et la communauté des patients lui a apporté un soutien retentissant. Le nombre d'inscriptions a dépassé les attentes, ce qui est remarquable si l'on considère que le lancement de l'essai a coïncidé avec la pandémie de COVID-19.

"Nous sommes reconnaissants aux membres de notre comité consultatif de patients qui ont travaillé avec nous pour concevoir un essai centré sur les patients et offrant davantage de possibilités d'accès", déclare la Prof Paganoni. "Cet essai ne serait pas possible sans les contributions généreuses de centaines de personnes atteintes de SLA, de leurs familles et de leurs sympathisants qui ont décidé de consacrer leur temps et leurs efforts à la recherche sur la SLA afin de bénéficier à l'ensemble de la famille scientifique et des patients atteints de SLA pendant cette période de pandémie difficile."

Traduction: Fabien

Source : Massachusetts General Hospital