Adaptieve HEALEY ALS-platformstudie hoopt nieuwe behandelingen sneller beschikbaar te maken voor patiënten

04-04-2022

Dit proefopzet, eerste in zijn soort, versnelt het testen van geneesmiddelen en verruimt de toegang van patiënten tot nieuwe experimentele producten.

Een nieuw artikel in Annals of Neurology beschrijft de aanpak, de structuur en de lancering van de HEALEY ALS Platform Trial - de eerste platform studie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) die is ontworpen om de ontwikkeling van effectieve en baanbrekende behandelingen voor mensen met de ziekte te versnellen.

"Deze studie is echt het eerste allesomvattende platform voor de ontwikkeling van ALS-geneesmiddelen, waarbij een centrale infrastructuur wordt gedeeld tussen verscheidene experimentele producten, die elk worden getest volgens een gemeenschappelijk protocol en worden vergeleken met een gedeeld placebo-cohort" zegt eerste auteur en mede-hoofdonderzoekster Prof Sabrina Paganoni, co-directrice van het Massachusetts General Hospital (MGH) Neurologisch Klinisch Onderzoeksinstituut (NCRI), arts-wetenschapster bij het Healey & AMG Centrum voor ALS in Mass General, en assistent-professor PM&R aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital. "Door deze opzet hebben mensen met ALS die deelnemen aan deze proef een grotere kans om een actieve behandeling te krijgen."

Onder leiding van Prof Paganoni en hoofdonderzoekster Prof Merit Cudkowicz, directrice van het Sean M. Healey en AMG Centrum voor ALS, hoofd Neurologie van MGH en de Julieanne Dorn, professor neurologie in de Harvard Medical School, worden in de HEALEY ALS Platform Trial patiënten ingeschreven in een netwerk van meer dan 50 gecoördineerde locaties van het NEALS Consortium in het hele land. De studie evalueert tegelijkertijd verschillende behandelingen op een continue basis.

"De studie heeft verschillende belangrijke wetenschappelijke doelen: het verzamelen van een aantal nieuwe biomarkers en resultaatmetingen die een efficiëntere lezing kunnen bieden, niet alleen voor deze studie, maar voor het hele ALS klinische onderzoeksdomein" zegt Prof Cudkowicz. "Verder creëren we een aanpak die het delen van gegevens en het delen van monsters uit het groeiende placebo-cohort verzekert, waarbij we hopen dat we kunnen bijdragen aan de wetenschap achter ALS en de lessen kunnen delen op een collaboratieve manier."

Op dit moment heeft de HEALEY ALS Platform Trial de inschrijving voor de eerste vier onderzoeksdoelen afgerond en is het testen van een vijfde experimenteel geneesmiddel al begonnen. "Een belangrijk kenmerk van de proef is dat deze permanent zal zijn, wat betekent dat we van plan zijn om altijd meerdere experimentele producten beschikbaar te hebben voor nieuwe deelnemers", zegt Prof Paganoni. Het team werkt samen met meer industriële partners om nieuwe behandelingen te creëren in 2022 met een plan om dit later nog op te voeren.

Sinds de start in de zomer van 2020 hebben meer dan 800 patiënten zich ingeschreven voor de HEALEY ALS Platform-studie, waarbij ongeveer 160 deelnemers zijn toegewezen aan de eerste vier onderzoeksdoelen. De resultaten van deze eerste vier studies worden later in 2022 verwacht. "Vanwege het platformkarakter van de studie en het gebruik van een gedeelde placebogroep, is de verhouding tussen actief en placebo zeer gunstig voor de deelnemers, drie tegen één in het voordeel van het ontvangen van een actief geneesmiddel" zegt Prof Paganoni. "Dat is gewoon niet mogelijk met de traditionele geïsoleerde onderzoeken," zegt ze.

 De proefopzet biedt alle deelnemers de mogelijkheid om een actieve behandeling te krijgen als onderdeel van een langdurige Open Label Extension (OLE) na zes maanden gerandomiseerde, placebogecontroleerde proefdeelname. De OLE geeft niet alleen toegang tot het actieve geneesmiddel, maar levert ook belangrijke wetenschappelijke gegevens over de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de experimentele producten die in de proef worden getest.

De HEALEY ALS Platform Studie heeft het klinische onderzoek naar ALS nieuw leven ingeblazen en de steun van de patiëntengemeenschap is overweldigend. Het aantal inschrijvingen overtreft alle verwachtingen, wat opmerkelijk is ook gezien dat de start van de studie samenviel met de COVID-19 pandemie.

"We zijn dankbaar voor de leden van ons Patiënten Advies Comité die met ons hebben samengewerkt om een patiëntgerichte studie te ontwerpen met meer toegangsmogelijkheden" zegt Prof Paganoni. "Deze proef zou niet mogelijk zijn zonder de genereuze bijdragen van honderden mensen met ALS en hun families en helpers die besloten hebben om hun tijd en inspanningen te wijden aan ALS-onderzoek ten behoeve van de hele ALS-wetenschappelijke en patiëntenfamilie tijdens deze uitdagende pandemische tijden."
 

Vertaling: Fabien

Bron: Massachusetts General Hospital

Share