Amylyx krijgt in Canada de eerste goedkeuring voor een ALS-medicijn

13-06-2022

13 juni (Reuters) - Canada heeft de behandeling goedgekeurd van Amylyx Pharmaceuticals (AMLX.O) voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), een neurodegeneratieve ziekte. Dit zei de producent op maandag, het is de eerste dergelijke goedkeuring voor het orale geneesmiddel.

De beslissing werd genomen onder bepaalde voorwaarden, waaronder de vrijgave van de gegevens, verwacht in 2024,  van de wereldwijde laat-stadium studie met ongeveer 600 patiënten, evenals aanvullende studies.

De goedkeuring voor het geneesmiddel, dat in Canada onder de merknaam Albrioza zal worden verkocht, is gebaseerd op een tussentijdse studie bij 137 patiënten en een follow-upfase op lange termijn, waaruit bleek dat het de achteruitgang van het fysiek functioneren bij de patiënten vertraagde.
ALS, waarvan de oorzaak grotendeels onbekend is, veroorzaakt de afbraak van zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg, waardoor fysieke functies worden aangetast met ernstige invaliditeit en de dood tot gevolg.

Ongeveer 3.000 Canadezen leven momenteel met ALS, waarbij de gemiddelde levensverwachting vanaf het begin van de symptomen twee tot vijf jaar bedraagt, aldus het bedrijf.

De goedkeuring van Health Canada loopt vooruit op een beslissing van de U.S. Food and Drug Administration, die op 29 september wordt verwacht.

Een panel van externe adviseurs van deze Amerikaanse regelgevende instantie had in maart met 6-4 tegen de goedkeuring van het geneesmiddel voor ALS, AMX0035, gestemd, zeggende dat de klinische studiegegevens niet aantoonden dat het effectief was tegen de ziekte. 
ALS, beter bekend als de ziekte van Lou Gehrig, kwam in 2014 in de schijnwerpers te staan door de "Ice Bucket Challenge", waarbij mensen zichzelf filmden terwijl ze ijskoud water over hun hoofd goten om aandacht te vragen voor de ziekte.
 

Share