Neuraltus Pharmaceuticals bereidt tweede Fase 2-studie van mogelijke ALS-behandeling voor

Neuraltus Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat het zal beginnen aan een tweede Fase 2-studie van zijn te onderzoeken kandidaat-geneesmiddel NP001 voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), om eerdere positieve bevindingen bij patiënten met verhoogde basiswaarden voor ontsteking te kunnen bevestigen en om de doeltreffendheid van het medicijn verder te onderzoeken.

Men gaat ervan uit dat ontsteking bijdraagt tot de ziekteprogressie van ALS en vermoedelijk vermindert NP001 de neuro-inflammatie door macrofage witte bloedcellen in het centrale zenuwstelsel te reguleren.

Resultaten van het eerste Fase 2-onderzoek (gepubliceerd in Neurology : Neuroimmunology & Neuroinflammation) gaven aan dat behandeling met NP001 een klinisch betekenisvolle vertraging van de ziekteprogressie teweegbrengt bij ALS-patiënten met hogere basiswaarden voor ontsteking. Op basis van die gegevens werkt Neuraltus aan een protocol voor het tweede onderzoek om de positieve resultaten te kunnen bevestigen, met basiswaarden voor ontsteking die worden gemeten via de niveaus van C-recreatie proteïne (CRP).

Neuraltus gaat ervan uit dat deze analyse, in combinatie met andere onafhankelijke onderzoeken met ALS-patiënten, van CRP een betrouwbare biomarker maakt voor de patiëntenselectie in toekomstige NP001-onderzoeken. Via een persmededeling liet het bedrijf weten dat de patiënten waarschijnlijk deze zomer worden ingeschreven voor het tweede onderzoek en dat de studie zal gesubsidieerd worden door recente aandelenfinanciering van bestaande aandeelhouders.

 “De recent gegarandeerde aandelenfinanciering biedt ons de mogelijkheid om verder te gaan met de klinische ontwikkeling van NP001 in ALS”, zegt Rich Casey, CEO van Neuraltus. “Progressieve neurologische aandoeningen en stoornissen van de hersenen zijn vaak complexe, levensbedreigende aandoeningen waarvoor meestal maar weinig of helemaal geen behandelingsmogelijkheden bestaan. We verwachten dat deze tweede Fase 2-studie bijkomende gegevens over de veiligheid en doeltreffendheid van NP001 zal opleveren, waarmee een duidelijk klinisch en regelgevend beeld wordt geschetst voor de te volgen koers van deze potentiële ALS-behandeling.”

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), is een progressieve en dodelijke neuromusculaire aandoening waar nog geen behandeling voor werd gevonden. Hoewel ALS geen gekende doorslaggevende oorzaak heeft, komt familiale ALS (een erfelijke vorm) voor bij 5 tot 10 procent van alle patiënten.

Vertaling: Barbara Bastiaansen

Bron: ALS News Today