Des médicaments fabriqués sur base de gènes pour des maladies inguérissables

Travaillant dans un parc de bureaux tranquille face à un terminus de train à Richmond, Californie, des rechercheurs de Sangamo Biosciences ont compilé un grand nombre de candidats de médicaments par l’emploi des protéines liantes du DNA au zinc qui peuvent manipuler les gènes précisément ou les supprimer.

Sungamo Biosciences cherche des conditions et des maladies pour lesquelles pas de traitement par un médicament est disponible, entr’autres le SLA ( la maladie de Lou Gehrig ) et des lésions de la moelle épinière.

L’activation des gènes spécifiques pourrait, par exemple, mettre en route la régénération des nerfs ou la croissance des vaisseaux sanguins par des méthodes que des médicaments n’ont pas pu réaliser jusqu’à maintenant. La correction des gènes qui fonctionnent mal pourrait guérir des maladies liées à un seul gène comme une anémie sickle-cellule.

Jusqu’à maintenant Sangamo a un médicament dans des tests cliniques mi-phase pour 2 maladies différentes. Le médicament le plus développé est un traitement pour le dégât causé par le diabète aux nerfs des jambes basses. La neuropathie diabétique concerne 10 millions de gens aux Etats Unis et est la cause d’au moins 70% de 100.000 amputations qui sont menées chaque année.

Des options actuelles de traitement sont des sédatifs et des antidépressifs  : aucun médicament n’est approuvé pour réparer le dégât des nerfs qui apparaît quand les niveaux de glucose de sang sont trop élevés pour une période plus longue. (cette condition peut être retournée quand les patients peuvent contrôler leur niveau de glucose de sang)

Des données d’une phase antérieure de tests de 20 personnes suggéraient que le médicament Sangamo, nommé SB-509, ne pourrait pas protéger uniquement les nerfs contre plus de dégât mais aussi aider dans la régénération des nerfs. Le médicament active le gène qui stimule la production du facteur de croissance endothéliale vasculaire. Ce facteur montrait qu’il promeut la croissance des vaisseaux sanguins , protège les nerfs et promeut la recroissance des nerfs.

Des résultats d’un test clinique plus grand à échelle moyenne sont attendus dans la deuxième moitié de 2008. La fondation « Juvenile Diabetes Research »h donne 32 million de dollars à Sangamo pour soutenir un test du médicament chez des patients souffrant de diabète.

Des efforts passés dans des tests académiques pour refréner la thérapie des gènes ont eu parfois des conséquences désastreuses. Dans un test en 1999, un patient de 18 ans a décédé. Dans un autre test en France, un enfant a développé la leucémie. Dans les deux cas le virus, qui donnait normalement la gène, fournissait la réaction contraire. Les médicaments de Sangamo ne sont pas livrés jusqu’à maintenant contre des virus et probablement il est plus sûr de travailler de cette manière.

Puisque le PDG de Sangamo, Edward Lanphier, recevait des licences exclusives de quelques académiciens qui cherchent des protéines liantes au zinc, Sangamo a lié une serrure étroite aux patients. Il a 65 patents américains ( dont 15 sont des licences des chercheurs, les autres ont été générés par Sangamo ), 117 patents étrangers ( dont 17 sont des licences ) et encore 89 patents qui sont demandés en Amérique.

Aucune autre entreprise ne nous fait concurrence avec la même technologie. « Celle-ci est la première nouvelle plateforme du développement des médicaments dans l’ère post génome », brille Lanphier.

Le temps nous racontera s’il tient sa grande promesse.

Traduction : Axel Massart

Source : ALS Independence