L'essai HEALEY ALS Platform Trial atteint l'objectif de recrutement pour son quatrième régime (pridopidine)

L'achèvement du recrutement pour le quatrième régime dans l'essai de la plate-forme donne un nouvel espoir de découvrir des traitements pour les personnes vivant avec la SLA en utilisant cette nouvelle approche du développement de la thérapie dans la maladie.

Merit Cudkowicz, MD, MSc
Directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, Massachusetts General Hospital
 

BOSTON - L'essai HEALEY ALS Platform Trial mené par le Northeast ALS Consortium (NEALS) et le Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital ouvre la voie à des tests rapides de traitements potentiels pour les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative affectant le cerveau et la moelle épinière.

Les médicaments candidats qui entrent dans l'essai de la plate-forme sont sélectionnés par un groupe d'experts scientifiques de la SLA et par les membres du Healey and AMG Center Therapy Evaluation Committee (comité d'évaluation des thérapies du centre Healey & AMG). Le recrutement est maintenant terminé pour le quatrième traitement expérimental (pridopidine) de l'étude en cours.

L'essai HEALEY ALS Platform Trial, le premier essai plateforme pour cette maladie, est conçu pour évaluer simultanément plusieurs traitements expérimentaux, accélérant ainsi le développement de traitements efficaces et révolutionnaires pour les personnes atteintes de SLA. Il utilise actuellement le Mass General Brigham central IRB (l'IRB central de Mass General Brigham) pour plus d'efficacité et inclut 52 sites de NEALS et continuera à ajouter des sites cliniques, des participants et des traitements expérimentaux sur le plan géographique jusqu'à ce que des approches efficaces pour la SLA soient découvertes.

La pridopidine, le quatrième régime de traitement, est un candidat médicament oral, agissant comme un agoniste hautement sélectif du récepteur Sigma-1 (S1R). Le S1R est une protéine qui régule divers processus cellulaires pertinents pour les maladies neurodégénératives. Les études précliniques ont démontré le potentiel de la pridopidine comme traitement pour les patients atteints de SLA.

"L'achèvement du recrutement pour le quatrième régime de l'essai de la plate-forme donne un nouvel espoir de découvrir des traitements pour les personnes atteintes de SLA en utilisant cette nouvelle approche du développement de la thérapie dans cette maladie", déclare Merit Cudkowicz, MD, MSc, investigatrice principale et sponsor de l'essai de la plate-forme HEALEY ALS, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS et chef du département de neurologie du MGH, et de Julieanne Dorn  Professor of Neurology à la Harvard Medical School. "Nous sommes reconnaissants de nos partenariats avec les personnes atteintes de SLA qui nous donnent des conseils et des avis et sans la participation desquelles nous ne pourrions pas développer des traitements efficaces contre la SLA." 

Les trois premiers traitements expérimentaux comprennent a) le zilucoplan, un petit peptide macrocyclique inhibiteur du composant 5 du complément [C5], b) le verdiperstat, un inhibiteur oral de la myéloperoxydase, et c) le CNM-Au8, un nanothérapeutique énergétique cellulaire. Le recrutement des trois premiers traitements expérimentaux est déjà terminé.

"L'essai HEALEY ALS Platform Trial* perturbe le rythme de développement des médicaments en testant plusieurs produits expérimentaux en étroite collaboration avec la communauté des patients et avec plusieurs sites d'essais cliniques, partenaires industriels et universitaires. Les taux d'inscription exceptionnels que nous observons témoignent de la puissance de l'approche de la plateforme. Nous sommes reconnaissants pour le soutien de Tackle ALS, The ALS Association, ALS Finding A Cure®, ALS One, The Muscular Dystrophy Association, I AM ALS et Tambourine ALS Collaborative. Nous continuerons à ajouter des traitements expérimentaux jusqu'à ce que nous trouvions des remèdes pour toutes les personnes vivant avec la SLA", déclare Sabrina Paganoni, MD, PhD, médecin-scientifique au Healey & AMG Center et co-investigatrice principale de l'essai.

                                                                                        
Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source : Massachusetts General Hospital