Les critères Gold Coast pour la SLA peuvent-ils contribuer à augmenter la participation aux essais cliniques ?

La caractérisation des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) selon les critères de la Gold Coast (GCC) peut permettre à un plus grand nombre de patients de participer à des essais cliniques, mais elle ne se traduit pas nécessairement par une population étudiée plus homogène. Telles sont les conclusions d'une étude publiée dans le Journal of Neurology, Neurosurgery, & Psychiatry.

Les patients atteints de SLA présentent des symptômes hétérogènes, ce qui complique le processus de développement des médicaments. La plupart des essais cliniques sur la SLA utilisent les critères révisés d'El Escorial (rEEC) pour stratifier et recruter les patients. Dans cette étude, la catégorisation des patients avec le CCG a été évaluée pour une utilisation potentielle dans le recrutement des essais cliniques.

Les données de cette étude proviennent de 2 registres prospectifs basés sur la population aux Pays-Bas et en Belgique, collectés entre 2006 et 2020. Les patients ont été évalués par le rEEC et le GCC et classés dans les catégories suivantes: SLA certaine, SLA probable, SLA probable soutenue par un laboratoire, SLA possible, SLA Gold Coast et SLA non Gold Coast. La SLA Gold Coast a été définie comme l'absence de dysfonctionnement des motoneurones supérieurs avec un dysfonctionnement progressif des motoneurones inférieurs dans 2 ou plusieurs régions du corps. La SLA non Gold Coast était définie comme un dysfonctionnement des motoneurones supérieurs uniquement. Les résultats, la durée de survie et la progression selon l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) ont été comparés aux catégories diagnostiques.

La population étudiée comprenait 5957 patients dont 98,4% répondaient au GCC et 90,0% au rEEC, y compris 10,1% des patients catégorisés comme Gold Coast ALS et 1,6% catégorisés comme non Gold Coast ALS.

Par rapport à la cohorte non Gold Coast, la cohorte Gold Coast ALS avait un début presque exclusivement spinal, un long délai de diagnostic, et était principalement composée d'hommes, tandis que la cohorte non Gold Coast ALS était plus jeune (tous les P < 0,001).

Stratifié par catégorie de diagnostic, le déclin du score mensuel ALSFRS-R était le plus rapide chez les patients atteints de SLA certaine (moyenne, -1,01 points), suivis des patients atteints de SLA probable (moyenne, -0,85 points), des patients atteints de SLA probable en laboratoire (moyenne, -0,86 points), des patients atteints de SLA possible (moyenne, -0,72 points), des patients atteints de SLA de la Gold Coast (moyenne, -0,48 points) et des patients atteints de SLA non Gold Coast (moyenne, -0,39 points).

La catégorie de diagnostic était fortement liée à la durée de survie (P < 0,001). La durée de survie après le diagnostic était la plus courte pour la SLA certaine (médiane, 12,8 mois), suivie de la SLA probable (médiane, 17,5 mois), de la SLA probable en laboratoire (médiane, 19,4 mois), de la SLA possible (médiane, 22,8 mois), de la SLA Gold Coast (médiane, 34,7 mois) et de la SLA non Gold Coast (médiane, 69,6 mois).

Au sein de chaque catégorie de diagnostic, on observe une variabilité considérable entre les patients en ce qui concerne les écarts-types pour l'ALSFRS-R (intervalle, 0,32-0,48), la capacité vitale forcée (intervalle, 1,1-1,6) et le risque du Réseau européen pour la guérison de la SLA (intervalle, 1,4-2,3). Ces fourchettes se chevauchaient largement, ce qui indique un manque d'homogénéité dans les groupes.

Cette étude peut avoir été limitée par le processus complexe d'application du rEEC et par le fait que le GCC a été appliqué rétrospectivement.

Ces données indiquent que l'application du GCC a permis de recruter davantage de patients dans un essai et que les tendances en matière de progression et de survie différaient significativement entre les groupes. Cependant, "étant donné la grande variabilité par catégorie de diagnostic, le fait de sélectionner uniquement des catégories spécifiques pour les essais peut ne pas aboutir à une population d'étude plus homogène", ont conclu les chercheurs.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: NeurologyAdvisor