L'EMEA recommande la désignation du médicament orphelin AX200 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

SYGNIS Pharma AG (Frankfurt: ITO; ISIN DE0005043509; Prime Standard), a annoncé aujourd'hui qu'elle a reçu une recommandation favorable du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMEA) pour l'AX200 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

SLA est une maladie neurodégénérative progressive causée par la dégénérescence des cellules nerveuses innervant les muscles squelettiques, qui touche environ 50000 à 100000 personnes dans les pays industrialisés. Les patients atteints de SLA souffrent d'atrophie musculaire progressive tout au long de leur corps, causant une augmentation des incapacités et une durée de vie écourtée. Le décès des patients SLA se produit normalement dans quelques années seulement après le diagnostic et il n'existe actuellement aucune thérapie adéquate.

L'équipe de recherche SYGNIS a démontré dans des essais précliniques que AX200 diminue la mort des cellules neuronales et ralentit donc l'évolution de la maladie. Dans le laboratoire, la protection des neurones moteurs a conduit à une réduction de la dégénérescence des muscles tout en maintenant la force musculaire plus longtemps. En outre, AX200 stimule les processus régénérateurs en stimulant les cellules souches neuronales. Ce double mécanisme de AX200 est une approche unique dans le développement de médicaments pour la SLA.

Dr Alfred Bach, chef de la direction de SYGNIS Pharma AG, a déclaré: "Nos données précliniques ont convaincu les experts de l'EMEA que AX200 est un médicament-candidat prometteur pour le traitement de la SLA. L'opinion positive de l'EMEA valide le grandes potentiel de la AX200 pour le traitement d'une indication tellement difficile et nous soutient dans nos efforts pour développer une thérapie efficace pour la SLA, qui est l'une des maladies neurologiques les plus dévastatrices. Nous prendrons de nouvelles mesures, en étroite coopération avec l'EMEA et nous espérons de lancer des essais cliniques dans les douze prochains mois. De plus, c'est certainement un signal important pour le développement futur de l'AX200 dans son ensemble.

A propos de la désignation de médicaments orphelins

Le programme EMEA pour la désignation de médicaments orphelins est dédié à stimuler et soutenir le développement de produits pharmaceutiques pour le traitement de maladies mortelles ou très graves et les maladies rares, qui ne peuvent pas être traités (au fond). Pour les entreprises qui font face aux défis de la recherche pour de telles affections, EMEA offre de l'aide en ce qui concerne la conception des plans de développement (conseil scientifique) et donne des réductions sur les frais d'homologation. Après l'homologation les produits soi-disant "médicaments orphelins" (les orphelins parmi les produits pharmaceutiques) reçoivent l'exclusivité commerciale pour 10 ans.

A propos AX200

AX200 est une protéine pharmaceutique, développée par SYGNIS pour le traitement de maladies neurodégénératives. En ce qui concerne les accidents vasculaires cérébraux, il est le candidat-médicament le plus avancé dans les produits de SYGNIS. En été 2007, la Phase IIa du développement clinique a été mené à bien. AX200 est une protéine endogène. A cause du méchanisme de défense propre au corps, la production de AX200 est renforcée après des lésions cérébrales. Si la molécule est donnée comme un médicament, elle augmente l’existante réaction endogène au dommage. SYGNIS poursuit une double approche neurothérapeutique dans le développement de l'AX200 pour le traitement des maladies neurodégénératives: AX200 arrête la mort des cellules neuronales dans la phase aiguë de la maladie, tout en stimulant la régénération des CNS déjà endommagés en stimulant la neurogenèse, l’artériogenèse et la réorganisation des réseaux neuronaux. A part les accidents vasculaires cérébraux, AX200 est actuellement testé précliniquement pour de nouvelles indications neurodégénératives comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et les lésions à la moelle épinière (SCI).

A propos SYGNIS Pharma

SYGNIS Pharma AG, dont le siège social est à Heidelberg, est une société pharmaceutique spécialisée qui est cotée au Prime Standard de la bourse allemande. La société se concentre sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies innovatrices pour le traitement de maladies neurodégénératives. Il s'agit notamment de l'AVC, de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), de la maladie de Huntington et des troubles neurologiques résultant de lésions du cerveau ou de la moelle épinière. Toutes ces maladies sont caractérisées par le fait que, à mesure que la maladie progresse, les cellules nerveuses sont endommagées et meurent. Bien qu'il existe une grande demande médicale, il n'existe actuellement aucun ou trop peu de traitements adéquats.

Responsabilité

Certaines déclarations dans ce communiqué de presse, qui ne sont relatives ni aux résultats financiers ni à d'autres données historiques, doivent être considérées comme prospectives, c'est-à-dire non définitives. Ces déclarations sont essentiellement les prévisions de résultats futurs, tendances, plans ou objectifs. Ces déclarations ne devraient pas être considérées comme des garanties totales puisqu’elles sont assujetties à des risques connus et inconnus et impondérables et elles peuvent être affectées par d'autres facteurs causant la défaillance des résultats réels, des plans et des objectifs de SYGNIS Pharma AG des conclusions ou des prévisions implicites dans ces déclarations. SYGNIS ne s'engage pas à mettre à jour publiquement ou de réviser ces déclarations à la lumière de nouvelles informations ou des résultats futurs ou pour toute autre raison.

Traduire: ALS Liga