Essai clinique de phase III visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du FNP122 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
28-02-2022
Ferrer mène un essai de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament expérimental FNP122 dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La SLA est une maladie neurodégénérative rare et progressive qui affecte les neurones moteurs du cerveau. La maladie se caractérise par une dégénérescence axonale et une perte progressive des neurones moteurs supérieurs et inférieurs dans tous les nerfs, y compris le système nerveux central (SNC).
FNP122
Dans la SLA, on pense que le stress oxydatif contribue à la mort des cellules nerveuses, provoquant une atrophie et une paralysie musculaire ultérieure qui initie la progression de la maladie. FNP122 est une formulation orale d'edaravone, un composé qui prévient le stress oxydatif au niveau cellulaire. La réduction du stress oxydatif pourrait donc ralentir la progression de la SLA.
Plan de l'étude
Il s'agit d'une étude internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo.
Les participants seront répartis au hasard pour recevoir soit le FNP122 soit un placebo dans un rapport de 2:1.
Comme il s'agit d'une étude en double aveugle, ni le participant ni l'équipe d'étude ne sauront dans quel groupe ils se trouvent avant la fin de l'étude.
Dans cette étude, les participants qui recevaient un traitement au riluzole avant leur inscription (à une dose stable 30 jours avant le début de l'étude) pourront poursuivre leur traitement au riluzole pendant l'étude.
L'étude a une durée de traitement allant jusqu'à 72 semaines et, à son terme, les participants auront la possibilité de participer à une étude d'extension dans laquelle ils recevront tous le FNP122.
Une fois que les sujets auront donné leur consentement pour participer à l'étude, ils devront effectuer un certain nombre de visites personnelles dans des centres médicaux :
- Évaluer et vérifier les critères de sélection (inclusion et exclusion).
- Pour confirmer la participation à l'étude ; première visite
- A la semaine 4
- En semaine 12
- Par la suite, toutes les 12 semaines
Il y aura également des consultations téléphoniques mensuelles pendant l'étude, entre les visites personnelles à l'hôpital et jusqu'à la semaine 48.
Les critères d'éligibilité pour la participation à l'étude sont les suivants :
1. Âge compris entre 18 et 80 ans ;
2. Diagnostic de la SLA ;
3. Premiers symptômes de la maladie au cours des 24 derniers mois
4. SVC égale ou supérieure à 70 % lors de la visite de dépistage ;
5. Changement du score ALSFRS-R entre 0,35 et 1,5 point par mois (les deux inclus) dans la période entre l'apparition des premiers symptômes et la visite de dépistage ;
6. Les patients prenant du riluzole doivent avoir atteint une dose stable ≥30 jours avant la première visite, et maintenir cette dose tout au long de l'étude.
7. Les participantes ne doivent pas être (ou avoir le potentiel de l'être) enceintes ou allaitantes.
Le médicament à l'étude, tant le placebo que le FNP122, se présente sous forme de sachets unidoses, à dissoudre dans de l'eau et à prendre quotidiennement.
L'étude vise à inclure 300 patients de plusieurs pays européens.
L'étude est actuellement en phase active en Belgique, en Pologne, en Italie, en Allemagne, en Espagne, aux Pays-Bas et au Royaume-Uni ; d'autres pays d'Europe devraient bientôt commencer l'étude.
Pour plus d'informations sur l'étude, voir :
Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'efficacité et la sécurité de FAB122 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (ADORE). ClinicalTrials.gov [Internet].
5 janvier 2022
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810
Essai ADORE de phase 3 et centres participants. TRICALS [Internet]. 7 décembre 2021. https://www.tricals.org/en/trials/adore-als-deceleration-with-oral-edaravone-trial/
