Amylyx Pharmaceuticals annonce l'approbation par la FDA de RELYVRIO™ pour le traitement de la SLA

04-10-2022

UPDATE: Link =>  Amylyx Pharmaceuticals reçoit un avis négatif du CHMP sur sa demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché d'AMX0035 pour le traitement de la SLA dans l'Union européenne

 

- RELYVRIO (précédemment connu sous le nom d'AMX0035 aux États-Unis) est une association thérapeutique orale à dose fixe pour le traitement des adultes atteints de SLA.

- RELYVRIO a significativement ralenti la perte de fonction physique dans un essai clinique randomisé, contrôlé par placebo, sur la SLA.

- Les données détaillées de l'essai clinique CENTAUR ont été publiées dans le New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, et le Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé RELYVRIO™ (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). RELYVRIO (précédemment connu sous le nom d'AMX0035 aux États-Unis) a ralenti de manière significative la perte de fonction physique chez les personnes atteintes de SLA lors d'un essai clinique randomisé, contrôlé par placebo. RELYVRIO peut être pris en monothérapie ou avec les traitements approuvés existants.

"L'approbation de RELYVRIO par la FDA est une étape passionnante pour la communauté de la SLA et un pas important vers la réalisation de notre mission, qui est de mettre un jour un terme aux souffrances causées par les maladies neurodégénératives ", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-PDG d'Amylyx. "Nous tenons à remercier chaleureusement la communauté SLA dans son ensemble, y compris les professionnels de la santé et les personnes vivant avec la SLA, pour leurs conseils, leur soutien à nos programmes cliniques et pour avoir partagé leurs expériences avec nous. Leurs histoires nous ont inspirés et ont aidé notre équipe à mieux comprendre l'horloge de la SLA, en nous insufflant un profond sentiment d'urgence qui continuera à nous faire avancer. Ce n'est qu'un début et il y a encore beaucoup à faire".

La SLA est une maladie neurodégénérative mortelle qui progresse inexorablement et qui est causée par la mort des motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière. La perte de motoneurones dans la SLA entraîne une détérioration de la fonction musculaire, l'incapacité de bouger et de parler, une paralysie respiratoire et, finalement, la mort. Plus de 90% des personnes atteintes de SLA ont une maladie sporadique, sans antécédents familiaux clairs. La SLA touche environ 29.000 personnes aux États-Unis.

Les organisations de défense de la SLA ont déclaré dans un communiqué : "Nos organisations se sont donné pour mission de créer un monde sans SLA. Avec l'approbation d'aujourd'hui, nous sommes encouragés par le fait que RELYVRIO peut offrir aux personnes vivant avec la SLA et à leurs familles la possibilité de passer plus de temps avec une indépendance fonctionnelle. Ceci est particulièrement important pour une maladie qui évolue rapidement et dont la durée médiane de survie à partir du diagnostic n'est que de deux à trois ans. C'est significatif pour les personnes vivant avec la SLA, leurs proches, les soignants, les cliniciens, les chercheurs et les défenseurs des droits, car nous disposons désormais d'une nouvelle option thérapeutique qui pourrait constituer un grand pas en avant pour l'avenir des soins de la SLA."

L’approbation de RELYVRIO repose sur les données de CENTAUR, un essai clinique multicentrique de phase 2 mené auprès de 137 participants atteints de SLA, comprenant une phase de 6 mois randomisée et contrôlée contre placebo et une phase de suivi à long terme avec extension ouverte (OLE). Les données détaillées de CENTAUR ont été publiées dans le New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, et le Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.

Les effets indésirables les plus fréquents survenus avec RELYVRIO (au moins 15% et au moins 5% de plus qu'avec le placebo) ont été la diarrhée, les douleurs abdominales, les nausées et les infections des voies respiratoires supérieures. Les effets indésirables liés au système gastro-intestinal sont survenus tout au long de l'étude, mais étaient plus fréquents au cours des trois premières semaines de traitement.

"Chaque fois que nous disposons d'un nouvel outil pour ralentir la progression de cette maladie, cela représente une étape importante dans notre lutte contre la SLA. Les données publiées sur la fonction et la survie dans le cadre d'un essai randomisé - et ce que cela signifie pour les personnes vivant avec la SLA - constituent une avancée pour la communauté de la SLA", a déclaré Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l'essai CENTAUR, investigatrice au Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, et professeur associé de médecine physique et de réadaptation à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital.

"L'approbation d'un nouveau traitement qui aide à ralentir la progression de la SLA, à préserver la fonction physique et à potentiellement prolonger la survie a le potentiel d'avoir un impact considérable sur les centaines de personnes vivant avec la SLA que je traite actuellement", a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., co-investigatrice principale de l'essai CENTAUR et co-fondatrice du Northeast ALS Consortium, chef du service de neurologie et directrice du Healey & AMG Center for ALS et chef du service de neurologie du Massachusetts General Hospital, et professeur de neurologie Julieanne Dorne à la Harvard Medical School. "Il existe trop peu d'options pour cibler cette maladie uniformément fatale et rapide, et je suis encouragée par ce résultat et ce qu'il représente pour mes patients et leurs familles."

"Notre priorité est maintenant de veiller à ce que les adultes vivant avec la SLA aux États-Unis et dont les médecins ont prescrit RELYVRIO puissent y avoir accès le plus rapidement possible", a déclaré Margaret Olinger, Global Head of Commercial et Chief Commercial Officer d'Amylyx. "Les médecins pourront prescrire immédiatement, et nous prévoyons que les pharmacies spécialisées pourront commencer à remplir les ordonnances et à expédier RELYVRIO aux personnes atteintes de SLA dans les quatre à six prochaines semaines."

Après avoir pris en compte l'avis de nombreuses parties prenantes de la communauté SLA aux États-Unis, Amylyx a pris la décision de fixer le prix de RELYVRIO en dessous du dernier produit approuvé par la FDA disponible pour les personnes atteintes de SLA. Afin de s'assurer que chaque personne éligible pouvant bénéficier de RELYVRIO y ait accès, Amylyx apportera son soutien aux professionnels de la santé, aux personnes atteintes de SLA et à leurs proches par le biais du programme de soutien Amylyx Care Team (ACT). L'ACT fournit aux personnes atteintes de SLA à qui RELYVRIO a été prescrit, ainsi qu'à leurs proches, un point de contact unique et dédié pour les guider dans leur parcours thérapeutique. Le programme ACT travaille sans relâche pour aider les patients à s'orienter vers les assurances afin de surmonter les obstacles potentiels à l'accès au traitement. ACT aide à confirmer la couverture et propose des options d'aide financière aux personnes éligibles pour les frais à leur charge. ACT fournit également des informations, un soutien et des ressources pour aider les adultes atteints de SLA à commencer et à poursuivre le traitement par RELYVRIO, tel que prescrit par leur médecin. 

À propos de l'essai CENTAUR

CENTAUR était un essai clinique multicentrique de phase 2 mené auprès de 137 participants atteints de SLA, comprenant une phase randomisée de 6 mois contre placebo et une phase de suivi à long terme avec extension ouverte (OLE). L'essai a satisfait à son critère principal d'efficacité.

Des données détaillées sur la sécurité et l'efficacité fonctionnelle de CENTAUR ont été publiées dans le New England Journal of Medicine. Les données issues d'analyses supplémentaires de l'essai CENTAUR ont été publiées dans Muscle & Nerve en 2020 et 2022, et dans le Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry en 2022.

À propos de RELYVRIO™ (précédemment connu sous le nom d'AMX0035 aux États-Unis)

RELYVRIO™ (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) est un médicament oral à dose fixe approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes aux États-Unis et approuvé avec conditions sous le nom d'ALBRIOZA™ pour le traitement de la SLA au Canada. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 par la société pour le traitement de la SLA en Europe. L'AMX0035 est en cours d'étude pour le traitement potentiel d'autres maladies neurodégénératives.

 

Link => Déclaration de TRICALS La Food and Drug Administration (FDA) approuve l'AMX0035 (Amylyx) pour le marché américain

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                          
Source: site web Amylyx

Note de l'éditeur : 

En attendant une éventuelle approbation similaire par l'EMA, l'accès à l'AMX0035 en Europe n'est possible que par la participation à l'étude clinique de phase 3 PHOENIX. En Belgique, cette étude est menée à l'UZ Leuven par le professeur Philip Van Damme. Nous nous ferons un plaisir de vous mettre en contact par onderzoek@als.be

 

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