TRICALS rekruteert zijn eerste deelnemers voor het fase 3 MAGNET-platformonderzoek naar ALS

Contact: info@tricals.org    website: www.tricals.org

     TRICALS, dat wordt ondersteund door Europese en Australische ALS-verenigingen en sponsoren, lanceert het MAGNET-platformonderzoek (fase 3).

     De eerste deelnemers aan het MAGNET-platformonderzoek zijn nu ingeschreven.

     Het eerste behandelingsonderdeel van het MAGNET-onderzoek bestudeert de veiligheid en efficiëntie van lithiumcarbonaat bij ALS-patiënten die drager zijn van UNC13a-mutaties.

TRICALS (het Treatment Research Initiative to Cure ALS (een ‘onderzoeksinitiatief ter behandeling van ALS’)) heeft in samenwerking met een aantal ALS-verenigingen en sponsoren uit Europa en Australië zijn klinisch platformonderzoek voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) gelanceerd. Het MAGNET-onderzoek (Multi-arm, Adaptive, Group-sequential trial NETwork (een ‘adaptief, groepssequentieel onderzoeksnetwerk dat uit meerdere onderdelen bestaat’)) is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere ALS-behandelingen tegelijkertijd worden onderzocht. Dit internationale platformonderzoek wil voor zijn eerste behandelingsonderdeel 171 patiënten uit Europa en Australië rekruteren. De eerste inschrijvingen zijn nu een feit.

Het platformonderzoek is ‘adaptief’, wat betekent dat behandelingen in onderzoeksfase naar behoefte kunnen worden toegevoegd aan of verwijderd uit het platform. De duur van de studie wordt automatisch bijgewerkt naargelang het aantal deelnemers en de efficiëntie van de onderzochte behandeling. Bovendien reduceert het MAGNET-onderzoekontwerp het gebruik van placebo. Dit betekent dat je als deelnemer meer kans hebt het experimentele geneesmiddel toegediend te krijgen in plaats van een placebo, en dat er zo min mogelijk tijd wordt verspild aan placebo. Globaal genomen worden op die manier nieuwe kandidaat-behandelingen sneller gescreend, rust er minder last op de schouders van de deelnemers en kunnen we sneller een remedie vinden voor ALS.

Voor dit MAGNET-onderzoek werkt TRICALS samen met acht ALS-verenigingen in zeven verschillende landen: de Motor Neurone Disease Association en de My Name’5 Doddie Foundation (beide in het Verenigd Koninkrijk), FightMND (Australië), de Stichting ALS Nederland (Nederland), FWO met de steun van de ALS Liga (België), Ulla-Carin Lindquist stiftelse för ALS-forskning (Zweden), de Fondation Thierry Latran (Frankrijk) en de Fundación Luzón (Spanje). “TRICALS dankt het grote aantal ALS-verenigingen dat deelneemt aan dit unieke onderzoek”, zegt dr. Michael van Es, geassocieerd professor en hoofd van de Neuromusculaire Afdeling van het Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht in Nederland. “We zijn ervan overtuigd dat samenwerking cruciaal is om behandelingen tegen ALS te vinden. Het MAGNET-onderzoek bundelt internationale, en meer bepaald Europese en Australische expertise op het gebied van klinisch ALS-onderzoek. We geloven dat dit een belangrijke mijlpaal zal vormen voor onze missie om nieuwe therapieën voor ALS te ontdekken.”

De MAGNET-studie zal worden verricht door in totaal 15 klinische sites voor ALS uit zeven landen: Nederland, België, het Verenigd Koninkrijk, Ierland, Zweden, Spanje en Australië. De eerste deelnemers zijn nu gerekruteerd. “ALS is een genadeloze ziekte die een immense fysieke en emotionele impact heeft op de patiënten en hun dierbaren. Daarom is het heel belangrijk zo snel mogelijk efficiëntere behandelingen te ontwikkelen. De lancering van het MAGNET-platformonderzoek vormt een significante mijlpaal in het klinisch onderzoek naar ALS. We zijn dan ook verheugd dat we met dit onderzoek kunnen starten en we zijn ervan overtuigd dat het onze zoektocht naar nieuwe therapieën voort zal stuwen”, zegt professor Leonard van den Berg, voorzitter van TRICALS en professor Experimentele Neurologie aan het UMC Utrecht.

Professor Ammar Al-Chalabi, lid van het uitvoerend comité van TRICALS en professor Neurologie en Genetica van Complexe Ziektes aan King’s College Londen: “TRICALS is al zijn partners en de ALS-gemeenschap zeer erkentelijk. Samen hebben we veel inspanningen en enthousiasme geïnvesteerd in het ontwerpen van dit platformonderzoek. We willen samen een nieuw en opwindend hoofdstuk schrijven in het verhaal van de zoektocht naar nieuwe therapieën.”

Het eerste geneesmiddel dat zal worden bestudeerd in het MAGNET-platformonderzoek is lithiumcarbonaat. In de toekomst zullen nog andere behandelingen worden onderzocht. Uit een eerdere analyse van mensen met ALS die werden behandeld met lithiumcarbonaat bleek dat patiënten die drager waren van homozygote UNC13a-mutaties mogelijk baat hebben bij deze behandeling. We weten dat het UNC13a-gen verband houdt met de prognose en de symptomen van ALS-patiënten. Tot dusver heeft een aantal studies ook aangetoond dat lithiumcarbonaat veilig is voor ALS-patiënten.

De toetredingscriteria voor deelname aan de MAGNET-studie verschillen van die van andere klinische studies. Het is de bedoeling dat meer ALS-patiënten kunnen deelnemen. “Momenteel zijn de toetredingscriteria voor klinische studies naar ALS vaak strikt. Daardoor vallen de meeste ALS-patiënten uit de boot. Dat is niet alleen onnodig, het zorgt er ook voor dat het patiëntcohort dat uiteindelijk deelneemt vaak niet representatief is voor de eigenlijke patiëntpopulatie. TRICALS maakt daarom gebruik van een computermodel om te bepalen of iemand kan deelnemen”, zegt dr. Ruben van Eijk, assistent-professor en medisch statisticus aan het UMC Utrecht. Het computermodel gebruikt klinische variabelen zoals leeftijd, duur van de ziekte, longfunctie en maatstaven van dagelijks functioneren om iemands ziekteverloop te voorspellen. In juni 2020 kreeg het model bijval van het Europees Geneesmiddelenbureau. “In sommige gevallen zorgt het computermodel van TRICALS ervoor dat vijf keer meer mensen in aanmerking komen. Een bijkomend voordeel is dat we de geneesmiddelen bij een meer diverse patiëntpopulatie kunnen onderzoeken. We willen uiteindelijk elke ALS-patiënt de kans bieden deel te nemen aan klinische studies”, voegt dr. Ruben van Eijk hier nog aan toe.

Over TRICALS

TRICALS is het grootste Europese onderzoeksinitiatief dat een remedie voor ALS zoekt. 47 uitmuntende onderzoekscentra uit 15 landen, patiëntenorganisaties en sponsoren werken samen met één doel voor ogen: effectieve behandelingen vinden voor ALS. Bezoek voor meer informatie onze website www.tricals.org en volg ons op LinkedIn en Twitter.

Sponsoring

Zonder de volgende sponsoren was het MAGNET-platformonderzoek niet mogelijk geweest:

Over ALS

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve en dodelijke ziekte die de hersenen en het ruggenmerg treft.

ALS treft de zenuwcellen die de vrijwillige spieren controleren. Dit leidt tot verminderde spierkracht en tot verlamming. Hierdoor kan men op den duur niet meer praten, bewegen, eten en ademen.

De gemiddelde levensverwachting voor een ALS-patiënt bedraagt zo’n drie tot vijf jaar na het intreden van de symptomen. Een derde van de ALS-patiënten sterft binnen het jaar na de diagnose en meer dan de helft binnen de twee jaar na de diagnose.

Wereldwijd leven naar schatting 450.000 mensen met ALS. Er bestaat geen remedie tegen ALS.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Tricals.org