Grondige analyses gepresenteerd op het Internationaal Symposium ALS/MND suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn®; bewijs van stopzetting van progressie van de ziekte

HACKENSACK, NJ en PETACH TIKVAH, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, kondigde aan dat nieuwe data van de fase 2 studie met NurOwn ^® in ALS werden gepresenteerd door hoofdonderzoeker Dr. James Berry op het 27^ste Internationale Symposium over ALS/MND in Dublin, Ierland.

In deze fase 2 studie, werden de niveaus van neurotrofe factoren en inflammatoire merkers gemeten in de stalen met de cerebrale-spinale vloeistof (CSF) verzameld van patiënten. In de stalen van deze patiënten behandeld met NurOwn, werd een statistisch significante toename in niveaus van neurotrofe factoren VEGF, HGF en LIF waargenomen tussen voor en na de transplantatie. Er was ook een statistisch significante afname van de inflammatoire merkers (MCP-1 en SDF-1) in deze periode, bij patiënten behandeld met NurOwn^® en dit werd niet waargenomen in de placebogroep.

Dr. Berry heeft ook de vooraf gespecificeerde, responder analyses van de fase 2 studie gepresenteerd die het percentage verbeteringen na behandeling met de Amyotrofische laterale sclerose functionele Rating schaal (ALSFRS-R) aan de hand van de helling onderzocht ten opzichte van voor de behandeling. Uit deze analyses is gebleken dat in de met NurOwn^® behandelde groep, een groter aantal patiënten de hoge drempel van 100% verbetering bereikt in de helling na de behandeling ten opzichte van voor de behandeling vergeleken met de placebogroep. De definitie van deze responders is dat de symptomen van hun ziekte voor de periode van het effect van de behandeling feitelijk werd gestopt of dat ze een positieve verbetering op hun ALSFRS-R-score hadden bereikt. Bovendien was, in de vooraf gespecificeerde doelgroep gedefinieerd zonder patiënten wiens ziekte langzaam vordert, dit effect nog duidelijker.

"Deze fase 2 trial toonde klinisch zinvolle verbeteringen aan in ziekte symptomen zoals gemeten met de standaard ALSFRS-R schaal", verklaarde Dr. James Berry, hoofd van de eenheid ALS multidisciplinaire kliniek van het MGH. "Belangrijk is dat er bewijs is dat NurOwn^® progressie van de ziekte zou kunnen stoppen of symptomen verbeteren bij sommige patiënten. De CSF biomerker profielen waren ook bemoedigend. De aanzienlijke stijging van de neurotrofe factoren en de afname van de inflammatoire merkers waargenomen in de behandelde groep na transplantatie bieden een biologisch mechanisme ter ondersteuning van het waargenomen klinische effect."

De fase-2-studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde multicenter studie ter evaluatie van de veiligheid en de werkzaamheid van NurOwn ^® bij 48 ALS patiënten. Ze werd uitgevoerd op drie locaties in de VS: Massachusetts General Hospital, UMass Medical School en de Mayo Clinic. Patiënten werden gerandomiseerd voor de toediening van ofwel NurOwn cellen intramusculair gecombineerd met intrathecale injectie (n = 36), ofwel placebo (n = 12). Het primaire doel van de studie was veiligheid en verdraagbaarheid. De vooraf vastgestelde werkzaamheid analyses waren : veranderingen in de ALSFRS-R-helling, de trage vitale capaciteit (SVC) en de spierkracht, responder (het percentage proefpersonen die verbeterden na de behandeling in vergelijking met de situatie voor behandeling), en een subgroep analyse zonder langzaam vorderende patiënten die aantoonbaar minder baat kunnen hebben van NurOwn.

Dr. Berry's presentatie is gepost op de "Evenementen en presentaties" pagina van de website van het bedrijf Brainstorm. 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: PR Newswire

07-12-2016 - Interview met neuroloog en belangrijke opinieleider inzake ALS werpt licht op potentieel van NurOwn® van BrainStorm

18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve toplineresultaten aan van de VS fase 2-studie met NurOwn®