Neuralstem update

Neuralstem: 2 pALS ont la parole.

« Je sais ce qu'est l’effet placebo. Je ne suis pas fou. Ceci n'est pas un effet placebo. » déclarait l'an dernier Ted Harada, à voix forte et enthousiaste, à l'un de ses médecins traitants. Harada, la quarantaine et ancien directeur de FedEx Corp., est l'un des 15 pALS qui ont participé récemment à un essai clinique phase I, approuvé par la FDA, à l'Université d’Emory à Atlanta. Cet essai, auquel ont participé des chercheurs de l’Université du Michigan, consistait en l’injection de cellules-souches dans la moelle épinière de pALS. La phase I de l’essai en vérifie uniquement la sécurité. La phase II, dont l’approbation par la FDA est attendue, en testera l'efficacité.

Harada est membre du Conseil d'administration de l'Association SLA de la Géorgie. Il ressentit les premiers symptômes de la SLA en 2009, lors d’un jeu avec ses enfants dans la piscine. Lorsqu’il expliquait qu'il savait ce qu'était l’effet placebo, il venait de recevoir, le 9 mars 2011, sa première injection de 500000 cellules-souches. Une deuxième injection de 500000 cellules-souches suivit le 22 août.

Avant sa première intervention, Harada parvenait à peine à monter les escaliers en boitant avec sa canne pour saluer ses enfants à son domicile, à McDonough en Géorgie. Il ne parvenait même plus, assis sur une chaise, à lever sa jambe, lorsque son épouse exerçait une petite résistance sur ses genoux. En se remémorant l’essai, il explique: « j’ai participé à l'essai en sachant qu’il testait uniquement la sécurité. Le médecin m'a expliqué et transmis les documents précisant que l’essai ne servait qu'à démontrer l’innocuité du procédé, pas à aider les pALS; qu’au contraire, le test pourrait même m’être nuisible. Mais j'ai pensé : je ne peux pas gagner à la loterie si je n’achète pas de ticket. »

Deux semaines après son opération, Harada pensa éprouver un léger sentiment de force dans ses jambes. Il dit: « J'ai senti que je n'étais plus autant fatigué qu'avant. J'ai donc demandé à ma femme d’effectuer un test. » Il se mit en position assise et sa femme poussa avec sa main au-dessus du genou. Sa jambe se leva au lieu de rester immobile. Ils ont recommencé, cette fois son épouse a poussé plus fort, et sa jambe s’est levée à nouveau. Le troisième essai a également réussi, malgré une poussée encore plus importante. Harada déclare: « c'était un choc. Etait-ce bien réel? Cet effet était imprévu. Mon épouse essaya de me retenir, mais, même avec les deux mains elle il ne parvenait plus à maintenir ma jambe au sol. » Ils ont pleuré tous les deux. « Lorsque je téléphonai à Emory et raconta mon histoire, mes médecins ont été encore plus surpris que moi. » Les médecins lui ont tout de suite parlé de l'effet placebo. Lorsque Harada se présenta pour des tests chez eux, ils ont réalisé que ce qui se passait dans son corps n'avait rien à voir avec un placebo. Qu’il n’ait plus besoin de cane pour saluer ses enfants n’avait rien à voir avec un effet placebo. « Je voulais profiter pleinement de toute l’amélioration. Mais avant de m’endormir tous les soirs, je craignais de découvrir au réveil le lendemain que les résultats avaient disparus, que j'aurais seulement rêvé toute cette histoire. » Mais, au contraire: « J'ai commencé à m’améliorer pendant deux à trois mois, parfois à grands pas. »  Mais, après plusieurs mois, la conjoncture favorable s’arrêta, au cours du mois de mars son état commença à se dégrader progressivement.

Après la deuxième intervention chirurgicale, Harada a ressenti une petite amélioration, pas aussi spectaculaire qu’après la première. « Je me sens mieux maintenant, il aurait été irraisonnable d’espérer à nouveau des résultats tellement magnifiques. »

Ed Tessaro a 66 ans et travaillait auparavant comme cadre chez Macy’s Inc. à Alpharetta, en Géorgie. Coureur de marathon, il pratiquait aussi le cyclisme en montagne et l’alpinisme lorsque, il y a quatre ans, les premiers symptômes de la SLA sont apparus. Il ressentit un affaiblissement à la jambe pendant un semi-marathon à Bangkok en 2008, mais n’y fit pas trop attention au moment même. Mais cet affaiblissement ne le quitta plus. A l'instar de Harada, Ed Tessaro était l'un des trois pALS qui ont reçu deux injections dans le cadre de cet essai, en avril et en juillet. Ses signes d'amélioration ne sont pas aussi prononcés que ceux d’Harada. Mais il est convaincu que les cellules-souches ont été très bénéfiques. Même s’il doit utiliser deux canes pour se déplacer, ne peut qu’à peine marcher quelques dizaines de mètres et que la moitié du tissu musculaire de ses bras et de ses jambes a disparu, il a conservé une fonction pulmonaire solide et score encore 120 % de la moyenne aux tests. Il ajoute avec le sourire : « c’est l’amoindrissement de la respiration qui est finalement fatale et mes cordes vocales sont encore en bon état. J'ai une meilleure condition physique que toutes les personnes atteintes d'une maladie mortelle que vous pourriez rencontrer. Cette terrible épreuve offre également des moments plus légers. Sans certitude, ma santé ne s’est pas améliorée mais on peut dire que si je n'avais pas reçu ces injections, je serais dans un état pire. Ce n’est quand même pas rien d’avoir pu préserver ma fonction pulmonaire. »

Si les chercheurs limitent fortement l'enthousiasme avec la mention « anecdotique », ce n'est pas nécessairement le mot préféré du Dr. Eva Feldman, directrice de l’A.Alfred Taubman Medical Research Institute de l’Université du Michigan et l’une des concepteurs de l’essai. « Si je les estimais anecdotiques, je n’y consacrerait pas autant de temps et d’énergie » dit-elle concernant les essais de cellules-souches et les premiers signes de résultats positifs. Feldman a travaillé à la conception de la phase I d’essai pour 15 pALS à Emory University, à la Phase IB avec 3 pALS et à la phase II avec 32 pALS.

La phase I de l’essai n'a servi qu'à tester la sécurité. L'essai en phase IB évaluera l’innocuité et l'efficacité, tandis que la phase II de l’essai permettra d’en tester l'efficacité. Étant donné que la phase I évaluait uniquement la sécurité, Dr. Feldman doit rester prudente et faire attention à ne pas anticiper avec trop de commentaires sur les pALS dont l’état de santé semble s’être grandement amélioré.

Mais maintenant que Tessaro et Harada ont rendu publiques leurs opérations et leurs résultats, elle est libre de livrer ses commentaires. Dr. Feldman mesure ses mots quand elle dit : « nous avons eu quelques autres pALS qui ont aussi participé au premier essai et on peut admettre que les résultats, pas aussi spectaculaires que chez Ted, sont l’effet des interventions qu’ils ont subis. Le cas de Harada ne restera pas unique. Avec lui le résultat était clairement enthousiasmant. Pour l'étude en phase II, nous allons sélectionner des pALS plus jeunes, à un stade plus précoce de la maladie et en meilleure santé. Je suis sûre que nous obtiendrons des résultats spectaculaires. »

A la demande combien de temps il faudrait pour mettre un traitement à la disposition du grand public si la phase II se déroule comme prévu, Dr. Feldman réponds : « Estimation optimiste ? 3 ans. Estimation réaliste ? 5 ans. »

Harada affirme : « Pour la communauté SLA, l’espoir n’était pas vraiment de mise. Examiné avec réalisme, nous savons tous comment cela finira, mais au moins cela nous aura rendu l’espoir. Même si ce n'était pas destiné à m'aider, je suis satisfait d’un point de vue altruiste. Je pourrais faire partie d’un ensemble beaucoup plus grand qui contribuera à aider les gens. Ce serait un héritage que je laisserais à mes enfants. »

Traduction : Fabien

Source : Taubman Medical Research Institute

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