Institut de Développement de Thérapie SLA coopère avec Centres Cliniques pour établir des mécanismes pathologiques de la maladie de Lou Gehrig

Sang donné et échantillons de tissue seront utilisés pour identifier la signature moléculaire de la maladie neurone moteur.

L’Institut de Développement de Thérapie SLA (ALS TDI) a annoncé aujourd’hui l’accélération d’un effort bio marqueur SLA en utilisant des échantillons de sang collecté par un réseau étendu de partenaires cliniques. Ces projets en cours font partie de l’effort extensif de l’Institute pour identifier l’expression altéré de gènes et protéines, au commencement de, et en cours de la progression de la maladie neurodégénérative fatale connue comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA, en générale connue comme la maladie de Lou Gehrig). La connaissance générée par cet effort sera cruciale pour l’identification de bios marqueurs potentiels qui puissent être utilisé pour diagnose et monitoring de la progression de la maladie, et sera utile pour les scientifiques autours du monde dans l’effort de développer des thérapeutiques vraiment effectifs. Pour faciliter une participation de patient SLA supplémentaire, ALS TDI a récemment exécuté ou remis des protocoles pour différents hôpitaux supplémentaires et cliniques pour la collection d’échantillons de sang supplémentaires, aussi bien que de la tissue musculaire et adipose. Le programme est conçu pour inclure tous les patients SLA, indifféremment de s’ils ont la forme sporadique ou héréditaire de la maladie.

"Ces types de projets en cours, rendu possible seulement par les collaborations avec nos partenaires cliniques, sont critiques pour déterminer les signatures moléculaires de cette maladie extrêmement compliquée. Les efforts de nos partenaires cliniques pour prudemment collecter ces échantillons biologiques, aussi bien que l’information clinique relevant de chaque patient, est central pour le succès de ce projet,’ a dit Steve Perrin, Ph.D., chef fonctionnaire scientifique de ALS TDI.

La SLA est une maladie neurodégénérative qui résulte dans la paralyse progressive et est considéré fatale. La maladie frappe typiquement sans un cause identifiable, affectant in discriminant une nouvelle famille chaque 90 minutes dans les Etats-Unis. Ce taux d’incidence est similaire à celle de la sclérose multiple, mais le pronostic de survie typique donné à un nouveau patient SLA et seulement 2 à 5 ans dès la date de la diagnose. Pour le moment il y a aucun guérison pour la SLA et seulement un médicament approuvé par le FDA, avec une efficacité marginale, pour traiter la maladie.

L’analyse de données de cette base de données transrationnelle développante a déjà commence et sera compare avec la base de données transcriptase de ALS TDI pour la souris SOD1 collecté l’année passée. A date, l’Institute a catalogué et analysé la plus grande collection au monde d’information sur les changements moléculaires dans le modèle souris principale dans un effort d’établir les mécanismes pathologiques fondamentaux de cette maladie affreuse. Ces projets en cours sont rendus possibles comme partie d’un financement majeur de 3 ans et 18 millions de dollars et une collaboration scientifiques avec l’Association Dystrophie Musculaire (MDA) et son Initiative Augie’s Quest, commencé au début de 2007.

"Nous sommes contents de faire partie de ce projet qui donne nos patients une opportunité de participer dans une recherché très signifiante. En collaborant avec ALS TDI, un spectre large de gens qui vivent avec la SLA sont maintenant concernés dans la création des thérapeutiques,’ a dit Stanley Appel, M.D., co-fondateur et co-directeur du Methodist Neurological Institute à Houston, Texas.

Au même temps de cette annonce, ALS TDI avait créé trios locations cliniques pour collecter des donations de sang et de l’information clinique des patients SLA ; Methodist Neurological Institute, Université de Californie - Irvine, et Mount Sinai Medical Center. Mount Sinai a approuvé tous les deux les protocoles de collection de sang et tissue musculaire. Tous les trois de ces cliniques sont des Centres MDA/SLA. ALS/TDI plane de continuer à accélérer son programme bio-marqueur et a soumis de différents protocoles supplémentaires pour revoir et approuver aux hôpitaux et cliniques dans des autres parties des Etats-Unis. Des patients SLA et des autres intéressés pour comprendre plus sont encouragés pour contacter Beth Levine, Scientifique Associates Sénior et Project Manager, par email à blevine@als.net ou par téléphone (617) 441-7200.

Sur l’Institute de Développement de Thérapie SLA

L’Institute de Développement de Thérapie SLA (ALS TDI) (http://www.als.net, situé en Cambrigde, Mass., exécute la plus grande recherche au monde et le plus grand programme de développement focalisé exclusivement sur la SLA. A SLA TDI, une équipe de plus de 30 scientifiques et techniciens de recherche travaillent au nom des patients SLA pour découvrir et avancer des nouvelles thérapeutiques pour traiter, et finalement guérir la SLA. L’institut de biotechnologie non-profit est supérieur dans l’identification de nouvelles cibles de maladies, dans la découverte de components qui puissent agir contre ces cibles, et le screening de traitements potentiels pour le développement clinique.

Sur Augie's Quest

Pionnier de fitness Augie Nieto a lancé Augie's Quest ( http://www.augiesquest.org ) en conjonction avec la Division SLA de MDA. Nieto est co-fondateur et ancien président du Life Fitness de Chicago, et directeur d’Octane Fitness. Lui et sa femme, Lynne, servent comme co-directeurs de la Division SLA de MDA. Nieto a reçu la diagnose de la SLA en Mars 2005.

Sur MDA

MDA ( www.mda.org) est le plus grand fournisseur au monde de services SLA et financeur de recherche SLA. Dans le cours des années, ils ont dépensé 230 million de dollars dans cet effort. Ils ont opéré 225 cliniques de travers le pays, 38 d’entre eux qui sont des centres de recherche et soins spécifiques pour la SLA.

Traduire: Joke Mulleners

Source: ALS Independence