Nieuw ALS vaccin veelbelovend

Onderzoekers aan de Universiteit van Quebec en Harvard werken aan een veelbelovend vaccin om mensen te behandelen die lijden aan ALS, de destructieve neuro-musculaire aandoening.

Er is geen gekende oorzaak of genezing voor de ziekte, formeel gekend als Amyotrofische Laterale Sclerose. Zoveel als 3.000 volwassen Canadezen lijden aan ALS, en de meesten zullen sterven binnen de 2 à 5 jaar na de diagnose.

Maar er is hoop aan de horizon, aangezien de Amerikaanse neurowetenschapper Robert Brown een genetische mutatie heeft geïdentificeerd in een klein percentage van ALS gevallen.

Nu zijn Brown en de onderzoekers aan de Universiteit Laval, in Quebec City, bezig met het ontwikkelen van een vaccine dat giftige proteïnen zou aanvallen bij mensen met de genetische mutatie.

"De welbepaalde proteïne die het onderwerp was van vele discussies, is eentje die aangemaakt wordt in elke cel van het lichaam, in grote hoeveelheden,” legde Bronw gisteren uit aan het Neurologisch Instituut van Montreal die deze week een symposium houdt over ALS.

"Het is uiterst belangrijk dat elk dier in de wereld deze proteïne aanmaakt. Het is een proteïne die beschermt tegen oxidatieve schade door het inademen van lucht."

Nochtans wordt de proteïne giftig bij mensen met de genetische mutatie.

"Het muteert op een dergelijke manier dat het onstabiel wordt, verkeerd plooit, en een zeer uitgebreide reeks giftige eigenschappen aanneemt, waardoor het waarschijnlijk heel veel aspecten van de motor neuronen waardoor ze sterven.”

ALS begint wanneer deze motor zenuwcellen sterven in het ruggenmerg. Vrijwillige spieren degenereren en de zintuigen geraken dan beschadigd.

Het idee achter het therapeutische vaccin zou zijn, om in laboratoria antilichamen te creëren tegen de kwaadaardige proteïne, en ze dan injecteren bij patiënten die het genetische defect hebben en die zouden kunnen leiden aan de vroege stadia van ALS. De antilichamen zouden het immuunsysteem triggeren om de giftige proteïnen aan te vallen (SOD1 genaamd) en de patiënten te besparen van de schade van ALS.

Onderzoekers aan de Universiteit van Laval hebben al bewezen dat een dergelijk vaccin nuttig is bij lab muizen die genetisch geïnduceerd waren met ALS. De onderzoekers, onder leiding van Jean-Pierre Julien, injecteerden 8 ALS muizen met het vaccin en 7 ALS muizen met een onschuldige saline oplossing.

De studie, gepubliceerd in februari in de Proceedings of the National Academy of Science, toonden aan dat de gevaccineerde muizen een maand langer leefden. In menselijke termen, zou zich dat vertalen in honderden dagen.

Julien is nu aan het onderzoeken hoe hij de antilichamen kan “vermenselijken” zodat ze geïnjecteerd kunnen worden bij mensen zonder een inflammatoir antwoord te veroorzaken.

"Het is zeer opwindend," vertelde Julien aan The Gazette. "We hopen binnen 2 of 3 jaar met klinische testen te starten."

Een genezing is echter nog ver weg. De genetische mutatie in kwestie is aanwezig in enkel 20 percent van de gevallen van familiale ALS. En familiale ALS vertegenwoordigt minder dan 10 percent van alle ALS gevallen.

Het derde jaarlijkse symposium was gesponsord door de André Delambre Foundation, in eerbetoon aan de entertainment executieve uit Quebec die stierf aan ALS in 2006.

Wat uniek is aan het symposium is dat het ALS onderzoekers aantrekt uit Amerika en Europa, die bereid zijn om de resultaten van hun onderzoek te delen zelfs voor publicatie in tijdschriften.

Gezien de intense rivaliteit in de wetenschappelijke wereld, zijn dit soort van coöperaties een zeldzame zaak, bevestigden afgevaardigden op het symposium.

"Alleen gaat niemand van ons dit oplossen en, in feite, het echte benefiet is niet het persoonlijke ego – het echte benefiet is de patiënt,” zei Stanley Appel, een geneesheer uit Houston.

Vertaling: Joke Mulleners