De ALS Association hernieuwt financiering voor distributie van SOD1/G93A Rat voor ALS onderzoek

Roberta Friedman, Ph.D., Research Department Information Coordinator

De ALS Association gaat verder met het voorzien van supplementaire fondsen om de distributie van een ratmodel van de ziekte te ondersteunen. Met die toelage kan de leverancier van de rat, Taconic Farms, Inc, de mutante rat verstrekken aan de onderzoekers aan een verlaagde kost.

Het ratmodel reproduceert vele eigenschappen van de menselijke ziekte die het gevolg is van een genverandering in het produceren van het proteïne, koperzink superoxide dismutase (SOD1). Onderzoekers wereldwijd gaan door met het gebruiken van de rat om de biologie en de mogelijke behandeling van ALS te bestuderen.

De ALS Association vergemakkelijkte de introductie van het ratmodel met de bedoeling om het beschikbaar te stellen voor de onderzoeksgemeenschap. Onderzoekers bij Wyeth, een farmaceutisch bedrijf, hebben transgene ratten gegenereerd, die een mutatie van het aminozuur in positie 93 in SOD1 vertonen, en onderzoekers in de Rothstein groep aan Johns Hopkins en de Cleveland groep aan de Universiteit van California, San Diego, werkten samen met Wyeth om dit ratmodel te karakteriseren.

“Er is een voortdurende interesse geweest in dit model en een significante groei; derhalve zullen we meer dollars toekennen aan dit initiatief”, becommentarieert de Science Director en Vice President van de Association, Lucie Bruijn, Ph.D.

Laboratoria wereldwijd hebben de rat besteld, en verschillende honderden van de dieren zijn verdeeld.

Een ratmodel laat een eenvoudigere manipulatie toe voor bepaalde experimenten. Meer cerebrospinale vloeistof kan verkregen worden van een rat dan van de veel kleinere muis. In operaties om genceltherapieën en stamceltherapieën te testen, is de ruggengraat van de rat makkelijker bereikbaar met injecties. Continue infusie van trofische factoren, een soort van proteïne die helpt om de cellen gezond te houden, onmiddellijk in het brein door een minipomp, is realiseerbaar voor een rat.

Don Cleveland Ph.D., professor aan het Ludwig Institute aan de Universiteit van California, San Diego, en zijn collega’s gaan verder in het nagaan of antisense aanpakken patiënten met ALS zullen helpen. Antisense verhindert specifieke genen om proteïnen aan te maken en kan een defect gen precies treffen. Resultaten in knaagdiermodellen, inclusief de rat, hebben geresulteerd in antisense kandidaten voor de ziekte. Clive Svendsen, Ph.D., aan de Universiteit van Wisconsin, Madison, gebruikt de rat ook in studies gericht op een levering van een gentherapie van hulpvaardige groeifactoren voor neuronen die sterven in de ziekte.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Joke Mulleners