Laatste patiënt behandeld In Neuralstem fase II ALS stamcel studie

GERMANTOWN, MD, 4 augustus 2014 ben--Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: CUR) heeft aangekondigd dat de laatste patiënt werd behandeld in de fase II studie met NSI-566, de van het ruggenmerg afkomstige neurale stamcellen in de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Deze multicenter fase II studie behandelde 15 ambulante patiënten in vijf verschillende doseringsgroepen. De eerste 12 patiënten kregen alleen injecties in de cervicale regio van het ruggenmerg, waar de stamcellen zouden kunnen helpen om de ademhalingsfunctie te behouden, in doses variërend van vijf injecties van 200.000 cellen per injectie, tot 20 injecties van 400.000 cellen per keer. De laatste drie patiënten in de studie kregen zowel cervicale en lumbale injecties, voor een totaal van 40 injecties van 400.000 cellen ieder, dus een totaal van 16 miljoen cellen werden getransplanteerd. Daarentegen kregen de laatste drie patiënten in de fase I studie de maximale 15 injecties van 100.000 cellen elk, voor een totaal van 1,5 miljoen cellen. De studie duurt voort tot zes maanden na de laatste operatie, op dat moment zullen de gegevens worden beoordeeld.

"We zijn allemaal heel blij dat de transplantaties zijn voltooid in deze historische fase II studie," zei hoofdonderzoeker, Dr. Eva Feldman, MD, PhD, directeur van het A. Alfred Taubman Medical Research Instituut en directeur van het onderzoek van de ALS-kliniek van de Universiteit van Michigan. "Tegen begin volgend jaar, hebben we zes maanden aan follow up gegevens van de laatste patiënten die, wat we geloven, de maximale veilige getolereerde dosis voor deze therapie kregen. We kijken uit naar wat de gegevens ons vertellen zullen over de veiligheid en werkzaamheid van deze aanpak. Ook vermeldenswaardig is dat we deze fase II studie zullen afgerond hebben binnen ongeveer een jaar.. Ik bedank Dr. Parag Patil, en mijn medewerkers op Emory, Drs. John Glass en Nick Boulis, en van het MGH, Drs. Merit Cudkowicz en Larry Borges, om te helpen ons dit doel te bereiken." Dr. Feldman is een onbetaalde adviseur van Neuralstem.

"De voltooiing van de fase II van dit belangrijk klinisch onderzoeksprogramma is een belangrijke mijlpaal, die aantoont dat patiënten transplantatie van hoge doses cellen en meerdere ruggenmerg injecties kunnen tolereren" zei hoofdonderzoeker, Jonathan D. Glass, MD, directeur van het Emory ALS-centrum. "Uit zowel klinisch als wetenschappelijk perspectief, denk ik dat we nu klaar zijn om verder te gaan naar een echte therapeutische studie om de werkzaamheid van deze chirurgische aanpak voor het vertragen van het verloop van ALS te testen."

"We willen onze dank uitspreken aan alle artsen en medisch personeel die dit mogelijk gemaakt hebben, alsmede de patiënten en hun families. Zonder hun moed, zou er niets van dit zijn gebeurd," zei Karl Johe, PhD, Voorzitter van de Raad van Bestuur van Neuralstem en Chief Scientific Officer. "Met deze mijlpaal studie, de eerste transplantatie van stamcellen in deze aantallen, via veel injecties langsheen het menselijk ruggenmerg, hopen we om de dosis die zowel veilig als optimaal is als behandeling. We zijn enthousiast benieuwd naar de verzameling en analyse van de laatste gegevens en kijken uit om verder te gaan met onze volgende studie." 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Wall Street Journal