Amerikaans FDA-panel stemt tegen de ALS-therapie van BrainStorm vanwege bezorgdheid over effectiviteit

Adviseurs van de Amerikaanse gezondheidsregulator hebben woensdag tegen BrainStorm Cell Therapeutics '(BCLI. O) therapie voor een zeldzame en fatale neurodegeneratieve ziekte genaamd amyotrofische laterale sclerose (ALS), gestemd. Dit markeert de meest recente hindernis in een langdurige regelgevende review.

Terwijl 17 panelleden stemden dat de gepresenteerde gegevens geen substantieel bewijs leveren van de effectiviteit van NurOwn voor de behandeling van milde tot matige ALS, stemde één voor en één lid onthield zich van stemming.

De beslissing van het panel volgt op jaren van heen-en-weer communicatie tussen het agentschap en het bedrijf over het klinische voordeel van NurOwn nadat de therapie het hoofddoel in een laat stadium  studie in 2020 niet bereikte.

"Als iemand die leeft met ALS... ben ik erg gevoelig voor het goedkeuren van een medicijn... dat uiteindelijk op de lange termijn meer kwaad dan goed kan opleveren", aldus Andrew Buckley, een van de stemgerechtigde leden van het panel.

Brainstorm heeft gezegd dat gegevens uit nieuwe analyses hebben aangetoond dat de therapie gunstig was bij de behandeling van een kleinere subgroep van patiënten met ALS en dat het markers van zenuwdegeneratie verminderde. 

Het bedrijf zal de komende weken alle beschikbare opties onderzoeken, zei BrainStorm co-CEO Stacy Lindborg in een gemailde verklaring. 

“We zijn ervan overtuigd dat de vandaag gepresenteerde gegevens voor NurOwn een overtuigend argument voor goedkeuring bieden, met klinisch bewijs bij mensen met minder geavanceerde ziekte, ondersteund door sterke en consistente biomarker gegevens die voorspellend zijn voor de klinische respons, "zei Lindborg.

De staff reviewers  van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zeiden maandag dat er niet genoeg bewijs is om de effectiviteit van NurOwn te ondersteunen en dat er grote hoeveelheden ontbrekende gegevens in de applicatie van het bedrijf zijn.

"Het bieden van valse hoop kan ethisch problematisch zijn en valse hoop wordt geboden wanneer de kans op een positieve uitkomst wordt overschat. En ik denk dat dat hier het geval lijkt te zijn," zei Lisa Lee, een van de panelleden.

BrainStorm Cell vroeg eerder dit jaar aan de FDA om de aanvraag voor een kleinere groep patiënten met milde tot matige ALS te overwegen, in plaats van alle patiënten, nadat het agentschap weigerde de aanvraag te accepteren op basis van de mislukte studie.

NurOwn-celtherapie maakt gebruik van stamcellen die zijn geoogst uit het beenmerg van elke patiënt en die vervolgens worden behandeld om hoge niveaus van bepaalde eiwitten af te scheiden, die de groei van zenuwcellen bevorderen.

De FDA heeft tot op heden traditionele goedkeuring gegeven aan drie geneesmiddelen - het Japanse bedrijf Mitsubishi Tanabe's Radicava, het generieke medicijn Riluzole en Amylyx Pharmaceuticals '(AMLX. O) geneesmiddel Relyvrio - voor de behandeling van ALS.

Biogen’s (BIIB. O) Qalsody ontving de versnelde goedkeuring van het agentschap in april, met traditionele goedkeuring in afwachting van gegevens om de effectiviteit van het medicijn te presenteren.

De FDA volgt over het algemeen het advies van zijn panel, maar is niet verplicht om dit te doen. Het agentschap zal naar verwachting op 8 december een beslissing nemen over het medicijn.

Bron: REUTERS