Startend Nederlands bedrijf in life science biedt patiënten met weinig opties toegang tot laat-stadium medicijnen

Door Stephanie Baum

Een Nederlandse starter in life science werkt samen met biotechnologiebedrijven om de toegang voor patiënten met geavanceerde chronische aandoeningen die niet aan klinische proeven kunnen deelnemen tot potentieel levensreddende geneesmiddelen, voordat ze gewist worden door de regelgevende instanties, makkelijker te maken. MyTomorrows positioneert zich als een patiëntgericht bedrijf en haalde onlangs 2,2 miljoen dollar op van vrienden en familie om behandelingen voor oa Amyotrofische Laterale Sclerose, multiple sclerose en de ziekte van Parkinson, uit te breiden tot dit programma.

Het bedrijf voldoet in elk land aan de compassionate use bepalingen die de voorwaarden definieert waarbij patiënten met weinig opties toegang kunnen krijgen tot geneesmiddelen die nog niet officieel goedgekeurd zijn door de regelgevende instanties, via samenwerking met hun arts.

MyTomorrows mede-oprichter en CFO Erdem Yavuz vertelde MedCity News dat tot nu toe, het bedrijf met vijf biotechbedrijven deals heeft getekend en verwacht om er 10 tot 12 extra dit jaar aan toe te voegen. MyTomorrows vraagt een kleine vergoeding voor de dekking van hun kosten en neemt 4 tot 5 procent aandeel in de royalty's van het  medicijnenbedrijf als ze de  Europese regelgevende instanties passeren. Tot nu toe is dit alleen beschikbaar in zes landen: België, Frankrijk, Nederland, Turkije, Canada en het Verenigd Koninkrijk. Yavuz wees erop dat het voordeel voor de biotechs is dat ze sneller toegang krijgen tot gegevens. "We verdienen alleen geld als deze producten goedgekeurd worden," zei hij.

MyTomorrows werd opgericht in 2012 door Ronald Brus, de voormalige CEO van de Nederlandse vaccin fabrikant Crucell, dat J & J in 2010 voor $2.5 miljard kocht. Yavuz zei dat hij geïnspireerd is om te beginnen met het bedrijf door zijn ervaring met zijn vader die leed aan longkanker en hij wilde het gemakkelijker maken voor anderen in die situatie om medicijnen te verkrijgen, zelfs als ze nog in ontwikkeling zijn.

Hoewel patiënten via het bedrijf sinds oktober vorig jaar medicijnen krijgen, weigerde Yavuz te zeggen hoeveel patiënten van de service gebruik maken. Hij voegde eraan toe dat hij hoopt uit te breiden naar de VS.

Hoewel de VS ook bepalingen heeft voor het gebruik in compassionate use (schrijnende gevallen), zijn de omstandigheden waarin patiënten toegang krijgen tot geneesmiddelen in ontwikkeling gevarieerd en bezaaid met ethische debatten. Farmaceutische bedrijven zijn huiverig om een schijnbaar veelbelovend medicijn aan te bieden als er een kans bestaat dat het  een slecht resultaat voor patiënten kan geven en ook de bedrijfsstrategie voor die stof kan compliceren. De Amerikaanse Food and Drug Administration moet ook een goede afweging maken. Een reden van zorg is dat, omdat de medicijnen nog in ontwikkeling zijn,  ze ernstige bijwerkingen kunnen produceren. Het protocol in de VS schrijft voor dat de arts van de patiënt toestemming vraagt aan de FDA om toegang te krijgen tot een experimentele stof en instemt om het medicijngebruik op te volgen. Patiënten tekenen een informed consent (genformeerde toestemmings tekst) om duidelijk te maken dat zij zich bewust zijn van de risico's.

Dit kan leiden tot een tijdrovend proces en een frustrerende en pijnlijke wachttijd voor de patiënten.

The Wall Street Journal vermeldt dat 1.200 patiënten deelnamen aan het compassionate risk programma in 2011 en merkte op dat de FDA zegt niet bij te houden hoeveel patiënten worden geholpen met de drugs die zij via dit programma ontvangen.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MedCity News