Antisense oligonucleotiden

02-10-2012

De ganse weg om af te leggen met C9

Bijna 40 % van de familiale gevallen van ALS kan worden gekoppeld aan repeat expansions in het C9ORF72-gen. Om de niveaus van deze potentieel toxische sequenties te beperken, werken onderzoekers hard om strategieën te ontwikkelen gebaseerd op antisense oligonucletiden* in de hoop op een behandeling voor deze vorm van de ziekte. Maar het aantal repeat expansions dat ALS uitlokt blijft onduidelijk, wat de diagnose tot een uitdaging maakt.

Aan de vooravond van de C9ORF72 conferentie in San Francisco 2012 van de FTLD en ALS vereniging, blikt ALS today terug op de meest voorkomende oorzaak van ALS tot nu toe ontdekt, op een interactieve en chronologische tijdslijn. Deze overloopt de belangrijke vooruitgang om de voortdurende inspanningen in diagnostiek en behandeling van deze vorm van de ziekte te leren kennen.

* Antisense oligonucleotiden (ASOs) zijn korte synthetische single-stranded DNA-sequenties die binden aan en de splitsing induceren van homologe strengen van mRNA sequenties. Deze resulteren in de gerichte vernietiging van mRNA en de correctie van genetische afwijkingen. ASOs kunnen dus fungeren als medicamenteuze moleculen en mogelijks vele ziektepatronen corrigeren. De brede waaier van toepassingen die vermeld worden in de literatuur, benadrukt de vooruitgang op het terrein.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS TDI