Update HEALEY ALS-Platformonderzoek: Zilucoplan-onderdeel stopgezet wegens niet efficiënt genoeg

08-03-2022

Het onafhankelijke Data and Safety Monitoring Board (DSMB) beval aan het zilucoplanregime dat deel uitmaakt van het HEALEY ALS-Platformonderzoek stop te zetten nadat een vooraf geplande tussentijdse analyse aantoonde dat het product niet efficiënt genoeg is.

Het Healey ALS-Platformonderzoek is een masterplatformonderzoek dat wordt geleid door het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Massachusetts General Hospital (MGH), in samenwerking met het Northeast ALS Consortium (NEALS).

Het onderzoek gaat uit van een efficiënt onderzoekontwerp dat een geleidelijke initiatie van nieuwe regimes mogelijk maakt en de mogelijkheid voorziet deze vroegtijdig stop te zetten als een kandidaat-geneesmiddel niet efficiënt blijkt te zijn. Het regime dat zilucoplan test (NCT04436497) was één van de eerste, in juli 2020 geïnitieerde regimes. Zilucoplan is een experimentele C5-complementremmer die wordt vervaardigd door UCB.

De beslissing om het zilucoplanregime vroegtijdig stop te zetten was gebaseerd op een aanbeveling van het DSMB aan de hand van vooraf bepaalde criteria voor vroegtijdige stopzetting die worden geëvalueerd als deel van geregelde tussentijdse analyses. Tijdens de meest recente tussentijdse analyse stelde men vast dat er weinig kans was dat zilucoplan de ziektevoortgang betekenisvol kon vertragen.

“Om het onderzoek van producten voor ALS die zich in onderzoeksfase bevinden te versnellen, maken regels ter vroegtijdige stopzetting en andere mogelijke aanpassingen integraal deel uit van het platformonderzoek", zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoeker en sponsor van het HEALEY ALS

Platformonderzoek, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, hoofd van het departement Neurologie aan het MGH, en Julieanne Dorn-professor Neurologie aan de Harvard Medical School. “We zijn natuurlijk teleurgesteld over de resultaten van het zilucoplanregime, maar we beseffen dat het belangrijk is te beschikken over vroegtijdige uitlezingen wanneer de resultaten duidelijk zijn, zodat we onze aandacht snel kunnen verleggen naar andere producten in onderzoeksfase. In onze zoektocht naar nieuwe behandelingen is snelheid een topprioriteit. We zijn de vele deelnemers aan het onderzoek en de leden van onze adviesgroep van patiënten bijzonder dankbaar voor hun bijdragen aan het wetenschappelijke onderdeel van ALS en de therapieontwikkeling voor ALS.”

“We willen onze oprechte dank betuigen aan iedereen die deelnam aan het zilucoplanregime voor de tijd, de energie en de hoop die ze investeerden in het onderzoek. Tevens wensen we de onderzoekers en de studiestaf te bedanken voor hun inspanningen en expertise", zegt Sabrina Paganoni, MD, PhD, die als arts-wetenschappers verbonden is aan het Healey & AMG Center en hoofdonderzoeker was van het zilucoplanregime. “Hoewel de onderzoeksresultaten tegenvielen, leverden de deelnemers toch een belangrijke bijdrage aan het ALS-onderzoek in het algemeen doordat ze substantiële klinische en biomerkergegevens opleverden die ons in staat zullen stellen de ziektemechanismen van ALS en de rol van het complementaire systeem bij mensen met ALS beter te begrijpen.”

De deelnemers die zich inschreven voor het zilucoplanregime zetten de studiemedicatie stop en zullen de komende dagen de noodzakelijke opvolgingsactiviteiten afronden. In de loop van dit jaar verwachten we de volledige gegevens over dit onderzoek.

Tot de andere producten die tijdens de platformstudie worden onderzocht behoren: 
1) verdiperstat, een myeloperoxidase enzymremmer die tot de hersenen doordringt;
2) CNM-Au8, a cellulaire energetische nanokatalysator;
3) pridopidine, een selectieve sigma-1-receptoragonist; en
4) SLS-005 (trehalose), een molecule die eiwitten stabiliseert en autofagie activeert. 

De rekrutering voor de verdiperstat-, CNM-Au8-, en pridopidineregimes is afgerond, en de rekrutering voor het SLS-005-regime is onlangs opgestart. Het onderzoek is actief en rekruteert in het hele land.

 

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Massgeneral.org persbericht

Share