Anti-epilepticum als mogelijke kandidaat-therapie voor ALS

Twee recente studies geven aanwijzingen dat een medicijn tegen epilepsie mogelijk in de toekomst bruikbaar zou kunnen zijn in de behandeling voor ALS.

De studies zijn gepubliceerd in Cell Stem Cell en Cell Reports. Beide studies werden geleid door laboratoria uit Harvard, in Boston (VS). De studies maken gebruik van speciale stamcellen, die worden gemaakt van huidcellen van ALS-patiënten. Deze stamcellen zijn vervolgens in het laboratorium met speciale kweektechnieken tot motorische zenuwcellen gemaakt. Vervolgens is er gekeken naar de verschillen tussen motorische zenuwcellen van ALS-patiënten en gezonde proefpersonen.

In de van ALS-patiënten afkomstige motorische zenuwcellen werden specifieke stress reacties binnen de cel waargenomen, die uiteindelijk leidden tot een gestoorde zenuwgeleiding. De motorische zenuwcellen waren overactief (hyperactief). Deze hyperactiviteit van de zenuw, leidde tot extra stress binnen de cel. Zo ontstond er een vicieuze cirkel waardoor de motorische zenuwcel afstierf.

Om het ziekteproces een halt toe te roepen werd geprobeerd om de vicieuze cirkel van overactiviteit en cel stress te doorbreken. Met behulp van een middel tegen epilepsie, genaamd retigabine, werd de normale activiteit van de motorische zenuwcellen hersteld en zo ook cel stress verminderd. Dit leidde tot verminderde celdood van motorische zenuwcellen. Als hyperactiviteit van de zenuwcel inderdaad een grote rol speelt bij ALS, dan zouden medicijnen als retigabine mogelijk een effect kunnen hebben voor patiënten met ALS.

Voorzichtigheid is echter van belang. Want een studie gepubliceerd eind 2013, die gebruik maakte van een vergelijkbaar ziektemodel, rapporteerde juist een verminderde activiteit van motorische zenuwcellen. Terwijl de recente studies dus hyperactiviteit van motorische zenuwcellen beschrijven.

De hoopvolle resultaten uit de twee meest recente studies zullen eerst gevalideerd moeten worden in nieuwe studies die gebruik maken van stamcel afgeleide zenuwcellen. Eventueel zijn ook studies in diermodellen van ALS nodig (bijvoorbeeld met muizenstudies). Ten slotte kan er gekeken worden naar klinische trials met dergelijke middelen bij patiënten met ALS.

Een eerste klinische trial om de veiligheid van het middel retigabine bij patiënten met ALS zal worden gestart in de VS vanuit Harvard. Ook zijn zijn er studies in laboratoria om de bevindingen te kunnen bevestigen. Dit zijn hoopvolle ontwikkelingen. Het is echter nog te vroeg om te zeggen of middelen zoals retigabine in de toekomst bij ALS-patiënten kunnen worden voorgeschreven. Het ALS Centrum volgt de ontwikkelingen op de voet en informeert ALS-patiënten zodra er nieuwe effectieve behandelingsmogelijkheden voor ALS beschikbaar zouden komen.

Bron: ALS Centrum Nederland