Fase II/III gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie van Arimoclomol in SOD1 positieve familiale Amyotrofische Laterale Sclerose

10-07-2012

De eenheid klinische proeven neurologie in het Massachusetts General Hospital is op zoek naar personen met familiale Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) voor een 'fase II/III gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, studie van Arimoclomol in SOD1 positieve familiale Amyotrofische Laterale Sclerose'. Dit is een 12 maanden studie om te leren hoe effectief en veilig een drug genaamd Arimoclomol is voor mensen met SOD1 positieve familiale ALS in vergelijking met een placebo. Deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen (dat wil zeggen, door het toeval) om Arimoclomol of placebo (ziet eruit als Arimoclomol, maar bevat geen actieve medicatie) te krijgen.

Arimoclomol is een experimentele drug die de niveaus van proteïnen bekend als "chaperones", die het vermogen van een cel om te overleven bij bepaalde soorten van stress kunnen verbeteren, verhoogt. Arimoclomol komt in capsules oraal in te nemen. De studie is voor degenen die onlangs gediagnosticeerd zijn met familiale ALS en weten dat ze een SOD1 mutatie hebben, of bereid zijn om een genetische tests te ondergaan om dat uit te vinden.

Studiebezoeken zullen plaatsvinden zowel in het Massachusetts General Hospital als op afstand via telefoon en via een bezoekende verpleegster.

Instelling - MGH - Massachusetts General Hospital, Boston, MA

Principal Investigator - Nazem Atassi, MD, MMSc

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ClinicalTrials@Partners

Share