DPS: effectief voor patiënten met ALS?

Deze week, hebben de Muscular Dystrophy Association (MDA) en de Amyotrophic Lateral Sclerosis Association (ALSA) vereniging aangekondigd zich gezamenlijk in te zetten voor het verstrekken van financiering ($ 1.2 miljoen) aan een fase 2 klinische studie die de werkzaamheid van het NeuRx Diaphragma Pacing System ® (DPS) zal testen bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). De fabrikant van NeuRx DPS ®, Synapse Biomedical Inc, zal ook deelnemen aan de studie.

Dr. Katalin Scherer, Assistent-Professor Neurologie en directeur van de MDA en ALS-klinieken van het Medical Center van de Universiteit van Arizona, sprak met Rare Disease Report over deze unieke samenwerking."Dit is een zeer belangrijke klinische studie die wordt ondernomen door MDA en ALSA in een zeer ongewone gemeenschappelijke financiering,"verklaarde Dr. Scherer.

Wat vreemd is bij deze ontwikkeling, is dat het verzoek om meer veiligheids- en werkzaamheid gegevens van patiëntenverenigingen en de fabrikant komt– en dus niet van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Vorig jaar heeft de FDA NeuRx ® als een apparaat voor humanitair gebruik (HUD) voor de behandeling van chronische ademhalingsdepressie (onvoldoende ademhaling) in ALS goedgekeurd. Aangezien patiënten met ALS vaak als gevolg van respiratoire insufficiëntie sterven, zijn alle middelen om de longfunctie te verbeteren en/of te verlengen van vitaal belang. HUD goedkeuring is ontworpen voor de herziening van medische apparaten bij patiënten met zeldzame ziekten en terwijl de FDA vrij toegeeflijk is bij de vraag naar gegevens over de werkzaamheid ter goedkeuring als HUD, wordt het gebruik van het apparaat tot specifieke ziekenhuizen beperkt. Door deze goedkeuring kan het medisch hulpmiddel bedrijf het apparaat op de markt brengen maar het moedigt het bedrijf ook aan om meer gegevens over de werkzaamheid te verzamelen en het apparaat in alle ziekenhuizen van de markt te plaatsen.

Het apparaat is goedgekeurd door de FDA onder een vrijstelling als HUD. Maar helpt het ALS-patiënten?

Het antwoord – we weten het niet zeker.

Een paar jaar geleden, heeft Synapse Biomedical een klinische studie gesponsord in 9 sites met meer dan 100 ALS-patiënten (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00420719). Tot op heden, zijn de gepubliceerde gegevens van die studie beperkt gebleven. De enige publicatie vermeld in clinicaltrial.gov die is gekoppeld aan deze multicentrische studie was over een subset van patiënten (n = 14) getest voor werkzaamheid op vlak van slaap na de opstart van de NeuRx DPS ®. [1] Deze publicatie documenteerde geen verbetering in functie scores, vitale capaciteit (FVC), of sniff nasal inspiratory pressure (SNIP) in deze kleine groep van patiënten. De studie rapporteerde echter een verbetering in slaap efficiëntie. Andere voorlopige resultaten van deze 'cruciale' klinische studie zijn gepubliceerd [2] [3] maar in een recente evaluatie van de klinische bewijzen voor diafragma stimulatie in ALS-patiënten [4], waren Dr Scherer en Dr Bedlack kritisch over het bewijsmateriaal en hebben enkele discrepanties in de gepubliceerde gegevens genoteerd.

Nieuwe fase 2 studie zal beginnen
Om beter de werkzaamheid van NeuRx DPS ® in ALS-patiënten te verzekeren, combineren de MDA en de ALS Association (samen met Synapse Biomedical Inc,) hun inspanningen ter ondersteuning van een zeer ambitieuze fase 2 klinische studie. De MDA zal $750.000 voor de studie geven en de ALS-vereniging $450.000. Kirsten Gruis, MD van SUNY (Upstate Medical University in Syracuse, NY,) wordt de hoofdonderzoeker. Er wordt verwacht 180 personen met ALS (120 ontvangen de DPS, 60 ontvangen de huidige standaard van zorg) in te sluiten. Metingen zullen overleving, functie van het middenrif, kortademigheid en kwaliteit van leven omvatten.

Dr. Scherer zei "Dr. Gruis en de NEALS klinische onderzoekssites zijn goed gepositioneerd om deze enorme uitdaging te voltooien. Ik ben blij om te zien dat zulk een studie er zo snel zal komen. "

Dr Scherer gevoegde nog toe, "deze nieuwe fase 2 van het middenrif pacing systeem (DPS) zal zeer nuttige en hoge kwaliteitsgegevens verstrekken over de werkzaamheid van de DPS en de reële waarde in de klinische behandeling van patiënten ALS helpen verduidelijken. Het zal ook helpen bepalen, of het voor bepaalde groepen van patiënten gunstiger zou kunnen zijn, en helpen met passende patiëntenselectie en verwijzingen."

We juichen alle partijen die betrokken zijn bij dit streven, toe; zij zouden model moeten staan voor toekomstige samenwerkingen tussen klinische onderzoekers, belangengroepen en medische apparaat/farmaceutische bedrijven.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Rare Disease Report

ALS-patiënten krijgen een diafragma pacemaker - Klik hier