ALSCELL studie

Vanaf augustus 2012 start de ALSCELL studie in het ziekenhuis La Pitié-Salpêtrière, Parijs, Frankrijk. Het doel is om een weefselbank te starten om de moleculaire, cellulaire en genetische parameters van de ALS pathologie te bestuderen. Van 30 patiënten wordt enkel een huidbiopsie afgenomen waaruit men ondermeer stamcellen kweekt. Men hoopt eind 2014 over de resultaten te beschikken.

Oprichting van een bank met fibroblasten van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose: piloot studie (ALSCELL)

ClinicalTrials.gov id NCT01639391

Doel 
Patiënten met ALS worden opgenomen in het referentiecentrum voor ALS in het ziekenhuis La Pitié-Salpêtrière, Parijs, Frankrijk. De studie stelt voor om de pathofysiologie van ALS te onderzoeken door de oprichting van een bank met fibroblasten voor de studie van moleculaire, cellulaire en genetische parameters van de pathologie. Uit de iPS (geïnduceerde pluripotente stamcellen) zullen verder gedifferentieerde cellen worden gegenereerd. De pathofysiologie van ALS zal worden bestudeerd op de 3 soorten cellen (fibroblasten, iPS, gedifferentieerde cellen).

Studie ontwerp
Deze wetenschappelijke studie is een open studie met één enkele groep patiënten.

Studie resultaten
Primaire eindmeetpunten zijn het succes van de fibroblast cultuur, vermenigvuldiging, invriezen en cultuur binnen een tijdsbestek van 2 maanden. Secundaire eindmeetpunten omvatten om het bestuderen van de fysiopathologie van de fibroblasten en geïnduceerde cellen: iPS (geïnduceerde pluripotente stamcellen) en gedifferentieerde cellen binnen een tijdsbestek van 2 jaar.

Studie Planning en Procedure
Naar schatting 30 patiënten zullen ingesloten worden vanaf augustus 2012; het einde van de studie is voorzien in augustus 2014. De procedure bestaat uit een huidbiopsie van maximaal 5 mm van gezonde huid onder plaatselijke verdoving van elke patiënt.

Selectiecriteria
ALS-patiënten uit beide geslachten komen in aanmerking als wordt voldaan aan alle insluitingscriteria en geen van de uitsluitingscriteria van toepassing zijn:

Insluitingscriteria:
• patiënten ouder dan 18 jaar
• ALS van het sporadische of familiale of onbekende type

Uitsluitingscriteria:
• bekende huidziekte die geen biopsie toestaat
• bloedplaatjes van minder dan 10 000/m3
• vermeende of bekende xylocain allergie

Belangrijke mededeling
Alleen patiënten geselecteerd in het referentie centrum zeldzame ziekten SLA, Paris, Frankrijk kunnen deelnemen. Deze studie wordt gesponsord door het Institut Pasteur.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ClinicalTrials.gov