Wetenschappers gebruiken iPS cellen om de weg te effenen voor het vinden van ALS-therapie
14-08-2012
Wetenschappers hebben gemeld dat zij vooruitgang hebben geboekt naar een behandeling voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), een hardnekkige ziekte met degeneratie van de motorische zenuwen overal in het lichaam.
Ze gebruikten geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS) en celtechnologie ter identificatie van een chemische verbinding die als een remedie kan fungeren.
Dit is de eerste keer dat iPS cellen van patiënten zijn gebruikt om een stof met genezende effecten te identificeren, zeiden de onderzoekers.
Het team van de Universiteit van Kyoto en andere instellingen werd geleid door Haruhisa Inoue, universitair hoofddocent neurologie aan het Kyoto University Center voor iPS celonderzoek en toepassingen.
Met behulp van huidbiopten geschonken door drie ALS-patiënten van in de 50, die drager zijn van een aangeboren afwijking in de genen voor het genereren van een specifieke proteïne, kweekte het team motor zenuwcellen uit de iPS cellen van de patiënten.
De kunstmatige cellen had dezelfde kenmerken als de motor zenuwcellen van vele ALS-patiënten.
Ze hadden kortere uitsteeksels dan cellen afkomstig van gezonde mensen, en zijn meer vatbaar voor afsterven wanneer ze blootgesteld worden aan stress dat de effecten van veroudering induceert.
De wetenschappers vonden dat eiwit anomalieën de generatie van RNA zuren (RNA), het genetisch materiaal van alle vormen van leven, kunnen belemmeren.
Ze voegden vervolgens vier soorten chemische verbindingen, die bij RNA generatie betrokken zijn, toe aan de cellen. De toevoeging van anacardic zuur, een chemische verbinding gevonden in cashewnoten, hielp de cellen weer normale eigenschappen te hebben, met inbegrip van langere uitsteeksels en meer weerstand.
Het blijft onbekend of anacardic zuur rechtstreeks kan worden toegepast als therapie, omdat zo weinig bekend is over de veiligheid ervan.
De onderzoekers zeiden dat ze meer in diens mechanismen van de curatieve effecten en bijwerkingen zullen onderzoeken om te helpen om therapeutica te ontwikkelen.
De onderzoeksresultaten werden gepubliceerd online in de Aug. 1 editie van Science Translational Medicine, een Amerikaans medisch vakblad.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Science Translational Medicine
