Door Neuralstem, Inc.

ROCKVILLE, Maryland, 9 november 2012--ROCKVILLE, Maryland, 9 november 2012 ben--Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: CUR) verstrekt een update over de klinische programma's.

'In het derde kwartaal, heeft het bedrijf drie belangrijke klinische mijlpalen gehaald. De eerste was de voltooiing van de achttiende en laatste chirurgie in onze ALS fase I studie. Alle ALS-studie evaluaties tonen dat de NSI-566 neurale stamcellen en de intraspinale transplantatie procedure, de eerste in de wereld, veilig zijn. De hoofdonderzoeker van de studie, Dr. Eva Feldman, zei dat er effecten van de behandeling te zien zijn in sommige fase I studie patiënten over een langere periode. Wij verheugen ons om door te gaan naar de volgende ALS-studies met een groter aantal patiënten behandeld en een hogere NSI-566 dosering, om effectief de werkzaamheid te evalueren. Daartoe zijn wij ijverig aan het werk met onze onderzoekers om een aanvraag voor een nieuwe studie fase II ALS te doen voor het einde van het jaar,"zei Karl Johe, PhD, voorzitter van de Neuralstem Raad van Bestuur en Chief Scientific Officer.

Lees meer hier: http://www.sacbee.com/2012/11/09/4973278/neuralstem-reports-third-quarter.html#storylink=cpy

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Sacbee

Neuralstem: 2 Patiënten aan het woord.

“Ik weet wat een placebo effect is. Ik ben niet gek. Dit is geen placebo effect,” zei Ted Harada verleden jaar enthousiast met luide stem tegen een van zijn behandelende dokters. Harada, een 40-jarige voormalige directeur van FedEx Corp., was een van 15 pALS die deelnam aan een recent voltooide en door de FDA goedgekeurde Fase I trial aan de Emory Universiteit in Atlanta. Die trial werd uitgewerkt voor het injecteren van stamcellen in het ruggenmerg van pALS. De Fase I test uitsluitend naar veiligheid. Een Fase II, waarvan verwacht wordt dat de FDA die zal goedkeuren, zal testen naar efficiëntie.

Harada is lid van het bestuur van de ALS Association of Georgia, in 2009 stelde hij de eerste symptomen van ALS vast tijdens een spel met zijn kinderen het zwembad. Toen hij duidelijk maakte dat hij weet wat een placebo effect is kreeg hij zijn eerste injectie met 500.000 stamcellen op 9 maart 2011. Een tweede injectie met 500.000 stamcellen volgde op 22 augustus.

Voor zijn eerste ingreep kon Harada nog amper de trap ophinken met een wandelstok om zijn kinderen goedenacht te wensen. Toen kon hij zijn been niet meer optillen wanneer zijn vrouw een klein gewicht op zijn knie legde wanneer hij op een stoel zat. Terugdenkend aan het onderzoek zegt hij nu: “Ik ging naar de trial in volle besef dat het uitsluitend een veiligheidstest betrof. De dokter legden mij uit dat de trial uitsluitend diende om veiligheid aan te tonen, niet om de pALS te helpen, integendeel de test zou zelfs schadelijk kunnen zijn. Maar ik dacht: ik kan de loterij niet winnen indien ik geen kaartje koop.”

Twee weken na zijn operatie dacht Harada dat hij een klein gevoel van kracht bespeurde in zijn benen. Nu zegt hij: “Ik voelde mij niet meer zo vermoeid als tevoren. Daarom vroeg ik of mijn vrouw een test wilde afnemen.” Voor die test ging hij zitten, zijn vrouw vouwde haar hand bovenop zijn knie en duwde. Zijn been ging omhoog in plaats van bewegingsloos te blijven. Zij probeerden het terug en ditmaal duwde zijn vrouw harder en weer ging zijn been omhoog. En de derde test lukte ook ondanks nog meer duwkracht. Harada zei: “Dat was een schok. Was dat wel waar? Dat effect was onvoorzien, hoe hard zijn vrouw ook probeerde, zelfs met twee handen, zij kon zijn been niet op de grond houden.” Zij begonnen allebei te wenen. “Alleen mijn dokters waren nog meer verbaasd dan ik.” Dat bleek toen hij hen belde in Emory en hij zijn verhaal vertelde. De dokters spraken hem meteen over het placebo effect. Toen Harada bij hen ging testen beseften zij ook dat hetgeen in zijn lichaam gebeurde niets te maken had met een placebo effect. Dat hij zijn stok niet meer nodig had om zijn kinderen in bed te stoppen was geen placebo effect. “Wat er ook aan de hand was, ik zou er ten volle van genieten. Maar elke nacht toen ik ging slapen maakte ik mij zorgen dat ik de volgende dag zou ontwaken en zou ontdekken dat het resultaat weg was, dat ik het hele verhaal zou hebben verzonnen.” Maar integendeel: “Gedurende twee drie maanden begon ik almaar te verbeteren, met kwantum stappen zelfs.” Maar na enkele maanden stopte de hoogconjunctuur, en in de voorbije maand maart ging de toestand geleidelijk achteruit.

Na de tweede ingreep voelde Harada een kleine verbetering, maar lang niet zo spectaculair als bij de eerste. “Ik voel mij nu beter, maar het zou gulzig geweest zijn van mij om opnieuw zulke goede resultaten te verwachten.”

Ed Tessaro is 66 en was vroeger werkzaam bij Macy’s Inc. in Alpharetta. Hij was marathonloper, mountainbiker en bergbeklimmer toe de eerste symptomen van ALS zich vier jaar eerder bij hem voordeden. Hij voelde verzwakking in zijn been halfweg de marathon van Bangkok in 2008 en maakte daar toen niet veel uit op. Maar die verzwakking ging niet meer weg. Net zoals Harada was Tessaro een van de drie pALS in de trial die twee beurten injecties ontving, eerst in april en daarna op 20 juli. Zijn bewijzen van verbetering zijn niet zo uitgesproken als die van Harada. Maar Tessaro is er van overtuigd dat de stamcellen voor een aanzienlijke verbetering zorgden. Hij gebruikt twee wandelstokken om te bewegen, hij kan amper enkele tientallen meters wandelen in zijn arm- en beenspieren is de helft van het spierweefsel verdwenen. Maar Tessaro heeft een stevige longfunctie behouden, hij test nog steeds 120 % van de gemiddelde longfunctie. Lachend zegt hij daarover: “Moeilijk ademen is uiteindelijk dodelijk, en mijn stembanden zijn nog steeds gezond. Ik heb de beste fysieke conditie van alle mensen met een fatale ziekte die je ooit zult ontmoeten. Deze beproeving biedt ook lichtere momenten. Ik ben niet gezonder geworden en ik kan het niet met zekerheid aantonen, maar je zou kunnen zeggen dat indien ik die injecties niet gekregen had, dan zou ik slechter zijn. Het betekent toch heel wat denk ik dat ik mijn longfunctie heb behouden.”

Met de term ‘anekdotisch’ onderdrukken onderzoekers het enthousiasme, maar dat is niet noodzakelijk het lievelingswoord van Eva Feldman, directeur van het A. Alfred Taubman Medical Research Institute en een van de ontwerpers van de trial. “ Indien ik zou geloven dat het slecht anekdotisch was zou ik er niet zoveel tijd en energie in stoppen,” zegt zij over de stamcelprocedures en de eerste tekenen van positieve resultaten. Feldman werkte mee aan het ontwerp van de Fase I trial voor 15 pALS aan de Emory Universiteit en aan de nog te volgen Fase IB trial met 3 pALS en de Fase II trial met 32 pALS.

De Fase I trial diende alleen om de veiligheid te testen. De Fase II trial zal de veiligheid en de efficiëntie testen en de Fase II trial zal de efficiëntie testen. Omdat de Fase I opgezet was om alleen de veiligheid te testen, dient Feldman voorzichtig te zijn om niet vooruit te lopen met overdreven commentaren over pALS die veel beter lijken te zijn geworden.

Maar nu Tessaro en Harada hun operaties en hun resultaten publiek gemaakt hebben staat het haar vrij om eveneens te commentariëren. Feldman wikt haar woorden wanneer zij zegt: “Wij hadden een aantal pALS in de eerste trial die, hoewel niet zo spectaculair als Ted, effecten vertoonden waarvan mag aangenomen worden dat die voortkomen uit de ingrepen die de pALS hebben ondergaan. Het geval van Harada zal niet uniek zijn. Bij hem was het resultaat vrij hilarisch. Voor de Fase II studie zullen wij pALS selecteren die jonger zijn, die in een vroeg stadium van hun ziekte zijn en die ook gezonder zijn. En dan ben ik er zeker van dat wij een spectaculair resultaat zullen bereiken.”

Gevraagd of indien Fase II verloopt zoals verhoopt, hoe lang een goedgekeurde behandeling open voor het grote publiek dan zal uitblijven, zegt Feldman. “Optimistisch geschat? 3 jaar. Realistisch geschat? 5 jaar.”

“Wanneer je de ALS-gemeenschap bekijkt is hoop geen simpele aanwezige koopwaar. Realistisch bekeken kunnen wij voorzien hoe dit zal aflopen, maar het geeft ons tenminste hoop.”, zegt Harada. “Zelfs indien dit niet bedoeld was om mij te helpen, ben ik tevreden vanuit een altruïstisch perspectief. Ik zou een onderdeel kunnen zijn van iets veel groter dat zal bijdragen om mensen op weg te helpen. Het zou een erfstuk kunnen zijn dat ik zal nalaten voor mijn kinderen.”

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Taubman Medical Research Institute

• 16de en 17de patiënt Neuralstem - Klik hier

• Ted Harada deel 2 - Klik hier