Menselijke stamcellen verschaffen een nieuw model voor ALS

27-03-2009

Motorneuronen afgeleid van embryonale stamcellen imiteren de progressie van familiale ALS. Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een verwoestende aandoening waarbij de degeneratie van de motorneuronen een progressief verlies van mobiliteit en spierzwakte tot gevolg heeft wat uiteindelijk leidt tot de dood.

Nadat het beperkte succes van de vorige modellen werd overtroffen, publiceerde men een rapport in de Disease Models & Mechanisms (DMM) waarin men beschrijft hoe neuronen kunnen worden afgeleid van menselijke stamcellen en na manipulatie kunnen dienen voor nabootsing van erfelijke ALS.

Onderzoekers van de Universiteit van California Los Angeles ontwikkelden een geoptimaliseerd protocol voor het genereren van motorneuronen uit menselijke embryonale stamcellen (ES cellen), deze uiten zich in normale of mutante vormen van het SOD-1 gen, die wordt gelinkt aan erfelijke familiale ALS. Uiteindelijk heeft men cellen die typische kenmerken vertonen van motorische zenuwcellen en neuronen die het mutant SOD-1 uitbrengen die afwijkingen vertonen eigen aan ALS. Beschadigingen die verkorte celprojecties en een beperkte levensduur inhouden worden vergeleken met cellen die het normale SOD-1 gen bevatten.

Dit menselijk afgeleid celmodel van ALS verschaft een nieuwe methode om deze ziekte te bestuderen en nieuwe therapieën uit te testen. Dit is vooral handig als slechts één middel bekwaam is om de ALS progressie te vertragen en dierlijke modellen die algemeen gebruikt worden in medicijn ontwikkeling slechts een beperkt succes hebben. Bovendien is dit onderzoek nuttig voor andere gen-gelinkte neurodegeneratieve ziektes zoals deze die in aanmerking kunnen komen voor studies bij afgeleide celmodellen van mensen.

Dit rapport werd geschreven door Saravanan Karumbayaram, Theresa K. Kelly, Andres A. Paucar, Anne J.T. Roe, Joy A. Umbach, Andrew Charles, Harley I. Kornblum, en Martina Wiedau-Pazos van de David Geffen School of Medicine aan de Universiteit van California Los Angeles, en Steven A. Goldman van de Universiteit van Rochester Medical Center in Rochester, NY.

Dit rapport werd gepubliceerd in de Maart / April editie van Disease Models & Mechanisme (DMM), een onderzoekstijdschrift gepubliceerd door de Vennootschap van Biologen, een non-profit vereniging gevestigd in Cambridge, UK.

Aangepast uit gegevens die werden verstrekt door de Vennootschap van Biologen, via EurekAlert!, een dienst van AAAS.

Vertaling: Jan Van der Veken

Bron: ALS Independence

Share