EMA beveelt aanwijzingen aan voor weesgeneesmiddel AX200 bij de behandeling van ALS

SYGNIS Pharma AG (Frankfurt: LIO; ISIN DE0005043509; Prime Standard), heeft vandaag aangekondigd dat zij een positieve aanbeveling heeft ontvangen van het Comite voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor AX200 bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

ALS is een progressieve neurondegeneratieve aandoening, die wordt veroorzaakt door de degeneratie van zenuwcellen die spieren van het skelet doorzenuwen. Deze ziekte treft naar schatting 50000 tot 100000 mensen in de geïndustrialiseerde landen. Patiënten met ALS lijden aan progressieve spierafname in hun hele lichaam, wat toenemende handicaps en een verkorte levensduur teweegbrengt. ALS patiënten overlijden gewoonlijk een paar jaar na de diagnose en er bestaan momenteel geen adequate therapieën.

Het SYGNIS-onderzoeksteam heeft in preklinische studies aangetoond dat AX200 de neuronale celsterfte tegengaat en daardoor de ontwikkeling van de ziekte vertraagt. In het laboratorium, leidde de bescherming van de motorische neuronen tot een verminderde degeneratie van de spieren, terwijl de spierkracht langer behouden bleef. Bovendien bevordert AX200 regeneratieve processen door de neuronale stamcellen te stimuleren. Deze dubbele werking van AX200 is een unicum in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ALS.

Dr Alfred Bach, directeur van SYGNIS Pharma AG, verklaarde: "Onze preklinische gegevens hebben de EMEA-deskundigen ervan overtuigd dat AX200 een veelbelovend kandidaat-medicijn is voor de behandeling van ALS. Het positieve advies van EMA valideert het grote potentieel van AX200 voor de behandeling van zo’n moeilijke indicatie en steunt ons in onze inspanningen om een effectieve therapie voor ALS te ontwikkelen, welke een van de meest ingrijpende neurologische ziekten is. We zullen verdere stappen ondernemen voor een nauwe samenwerking met het EMEA en hopen om klinische proeven te starten in de komende twaalf maanden. Bovendien is dit zeker een belangrijk signaal voor de toekomstige ontwikkeling van AX200 als geheel. "

Over de aanwijzing van weesgeneesmiddelen

Het EMEA-programma voor aanwijzing van weesgeneesmiddelen stimuleert en ondersteunt de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van levensbedreigende of zeer ernstige en zeldzame ziekten, die niet of onvoldoende kunnen worden behandeld. Aan bedrijven die de uitdaging aangaan om onderzoek te verrichten naar deze aandoeningen, biedt EMEA ondersteuning bij het opzetten van ontwikkelingsplannen (wetenschappelijke advies) en geeft het kortingen op goedkeuringskosten. Na de goedkeuring van de producten, krijgen de zogenaamde "weesgeneesmiddelen" (de weeskinderen onder de geneesmiddelen) 10 jaar lang exclusiviteit op de markt.

Over AX200

AX200 is een farmaceutisch eiwit, ontwikkeld door SYGNIS voor de behandeling van neurondegeneratieve ziekten. In de indicatie voor beroerte is het het meest geavanceerde kandidaat-geneesmiddel tussen de SYGNIS’ producten. In de zomer van 2007 werd de fase IIa van de klinische ontwikkeling met succes afgesloten. AX200 is een endogeen eiwit. Als onderdeel van het afweersysteem dat eigen is aan het lichaam, wordt de productie van AX200 versterkt na hersenschade. Als het molecuul wordt gegeven als medicatie, verhoogt dit de bestaande endogene reactie op de schade. SYGNIS voert een dubbele neurotherapeutische aanpak bij de ontwikkeling van AX200 voor de behandeling van neurondegeneratieve ziekten: AX200 stopt de neuronale celsterfte in de acute fase van de ziekte, terwijl het tegelijkertijd het herstel stimuleert van de beschadigde CNS, door neurogenese en arteriogenese te stimuleren, en de reorganisatie van neuronale netwerken. Naast de behandeling van een beroerte, is AX200 momenteel in de preklinische testfase voor verdere neurondegeneratieve aanwijzingen zoals Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) en chronische ruggenmergletsels (SCI).

Over SYGNIS Pharma

SYGNIS Pharma AG, met het hoofdkantoor in Heidelberg, is een gespecialiseerde farmaceutische firma genoteerd op de Prime Standard van de Duitse effectenbeurs. De onderneming is gericht op het onderzoek, de ontwikkeling en de marketing van innovatieve therapieën voor de behandeling van neurondegeneratieve ziekten. Deze omvatten beroerte, Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), de ziekte van Huntington en neurologische aandoeningen als gevolg van letsels aan de hersenen of het ruggenmerg. Al deze stoornissen worden gekenmerkt door het feit dat, wanneer de ziekte vordert, de zenuwcellen beschadigd worden en sterven. Hoewel er grote medische vraag naar is, er zijn momenteel geen of slechts onvoldoende behandelingen beschikbaar.

Vrijwaring

Sommige verklaringen in dit persbericht, die geen betrekking hebben tot financiële resultaten noch tot historische gegevens, moet worden beschouwd als een toekomstgericht, d.w.z. niet definitief. Dergelijke verklaringen zijn voornamelijk voorspellingen van toekomstige resultaten, neigingen, plannen of doelstellingen. Deze verklaringen dienen niet te worden beschouwd als totale garanties, aangezien zij zijn onderworpen aan bekende en onbekende risico's en onzekerheid en kunnen worden beïnvloed door andere factoren, als gevolg waarvan de werkelijke resultaten, plannen en doelstellingen van SYGNIS Pharma AG sterk kunnen afwijken van de gevestigde conclusies of impliciete voorspellingen in dergelijke verklaringen. SYGNIS acht zich niet voor het bijwerken of herzien van deze verklaringen in het licht van nieuwe informatie of toekomstige resultaten of om een andere reden.

Vertaling: ALS Liga