Onderzoekers ontwikkelen gistgebaseerd genetisch scherm voor proteïnen gelinkt aan ALS en FTLD

Onderzoekers aan de “University of Pennsylvania School of Medicine” hebben een gist model ontwikkelt dat kan screenen naar proteïnen die bepaalde neurodegeneratieve ziektes bestrijden.

Onderzoek in het verleden heeft een aantal mutaties gevonden in een ziekte proteïne die TDP-43 noemt, die betrokken is in Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) en bepaalde types van frontotemporale lobaire degeneratie (FTLD), becommentariëren de wetenschappers.

Zich baserend op deze studies die suggereren dat TDP-43 als een oorzaak van ALS en FTLD, heeft het team van Penn een gistmodel ontwikkeld om dit proteïne uit te drukken. Ze ontdekten dat TDP-43 gevormde klonters in het gist zich modeleren op dezelfde manier dat ze dat doe in menselijke zenuwcellen. Ze hebben ook bepaalde segmenten van het gemuteerde TDP-43 proteïne die het laten aggregeren en waarvan de delen ervoor zorgen dat het giftig is.

De wetenschappers zijn erin geslaagd het klonteringsproces van proteïnes te repliceren, een proces dat decennia duurt bij mensen, en dat in een kwestie van uren in de gistcellen. Dit laat een visualisatie toe van de klontering, en snelle genetische screening om proteïnen te identificeren die de schadelijke effecten van het ziekteproteïne kunnen terugdraaien, en laat toe moleculen te testen die de klontering zouden kunnen elimineren of voorkomen.

Het team van Penn voert nu medicatie screenings uit met hun TDP-43 model. In de huidige studie zijn ook wetenschappers betrokken van Johns Hopkins en het Whitehead Instituut voor Biomedisch Onderzoek. Resultaten worden gepubliceerd in het online exemplaar van de Proceedings of the National Academy of Sciences van deze week.

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence