Gen medicatie voor ongeneesbare ziektes
12-08-2008
Werkend vanuit een stil kantorenpark tegenover een treinterminus in Richmond, Calif., hebben onderzoekers aan Sangamo BioSciences een heftige pipeline van medicatie kandidaten gecompileerd, door het gebruik van zinkvinger DNA-bindende proteïnen, die de genen precies kunnen manipuleren of hen pakweg kunnen verwijderen.
Sangamo BioSciences (nasdaq: SGMO - news - people ) jaagt achter condities en ziektes waarvoor er geen goede medicatiebehandeling is, waaronder Amyotrofische Laterale Sclerose en ruggenmergletsels.
Het aanzetten van specifieke genen, zou bijvoorbeeld, de zenuw regeneratie of bloedvatengroei kunnen werkzaam maken op manieren waarop medicatie tot nu toe niet in staat was. Het corrigeren van slecht functionerende genen zou misschien ziektes kunnen genezen die gelinked zijn aan een enkel gen, zoals een sickle-cel anemie.
Tot nu toe, heeft Sangamo een geneesmiddel in midden-fase klinische testen voor 2 verschillende kwalen. De verst verwijderde is een behandeling voor de lagere been-zenuw schade veroorzaakt door diabetes. Diabetische neuropathie raakt 10 miljoen mensen in de Verenigde Staten, en is de oorzaak van ten minste 70% van de 100.000 amputaties die elk jaar uitgevoerd worden.
Huidige behandelingsopties zijn pijnstillers en antidepressiva: geen enkel geneesmiddel is goedgekeurd om de zenuwschade terug te draaien die voorkomt wanneer bloed glucose niveaus te hoog blijven voor een langere periode. (De conditie kan teruggedraaid worden als patiënten hun bloed glucose niveaus kunnen controleren.)
Gegevens van een vroegere fase van testen van 20 mensen, suggereerde dat het Sangamo medicijn, SB-509 genaamd, niet enkel de zenuwen zou kunnen beschermen van verdere schade, maar mogelijk ook zou kunnen helpen in de zenuwregeneratie. Het medicijn stelt het gen in werking dat de productie van de vasculaire endotheliale groeifactor stimuleert. Deze groeifactor toonde aan dat het de bloedvaten groei promoot, de zenuwen beschermt en de hergroei van zenuwen promoot.
Resultaten van een grotere middenschaal klinische test worden verwacht in de tweede helft van 2008. De Juvenile Diabetes Research Foundation voorziet Sangamo met zoveel als 32 miljoen Amerikaanse dollars om een test te ondersteunen van het medicijn in diabetes patiënten.
Vorige pogingen in academische testen om gentherapie in te tomen, hebben, soms desastreuze gevolgen gehad. In 1 test in
1999, stierf een 18 jaar oude patiënt; in een andere test in
Frankrijk, ontwikkelde een kind leukemie. In beide gevallen, leverde het virus dat normaal het gen leverde, de tegengestelde reactie. De medicatie van Sangamo worden tot nu toe niet geleverd tegen virussen, en misschien zou het zo wel veiliger zijn.
Omdat de Chief Executive van Sangamo, Edward Lanphier, exclusieve licenties verkreeg van een handvol academici die werken aan zinc-vinger proteïnen, heeft Sangamo een nauw slot op patenten gelieerd aan zink-vinger proteïnen. Het heeft 65 Amerikaanse patenten (waarvan 15 gelicentieerd zijn van onderzoekers; de rest werden gegenereerd door Sangamo) en 117 vreemde patenten ( 17 gelicencieerde) en nog eens 89 patenten die aangevraagd zijn in Amarika.
Geen enkel ander bedrijf beconcurrencieerd ons met dezelfde technologie. "Dit is het eerste nieuwe medicatie-ontwikkeling platform in het post-genome tijdperk," straalt Lanphier.
De tijd zal ons vertellen of het zijn grote belofte naleeft.
Vertaling: Joke Mulleners
Bron: ALS Independence
