Patiënten hebben celmassa’s die voor de eerste keer in laboratoria geproduceerd zijn

03-11-2008

Zenuwen van een patiënt met een fatale degeneratieve ziekte zijn voor het eerst aangemaakt in het laboratorium, waardoor een nieuwe stap naar gepersonaliseerde regeneratieve geneeskunde is gezet.

Het werk van een Amerikaans team, markeert de eerste keer dan ziektespecifieke stamcellen voor een patiënt aangemaakt zijn.

Het markeert een principebewijs dat een Japanner ontwikkelde als alternatief voor het klonen van embryo’s, en dat in staat is om eigen weefsel van de patiënt aan te maken, door het omzetten van volwassen huidcellen naar een embryonale status.

In dit geval, werden de embryonale cellen gemaakt van 2 oudere patiënten met een motor neuron ziekte, waarvan men acht dat ze onder andere Prof. Stephen Hawking heeft aangetast, veranderd in zenuwcellen zodat nieuwe inzichten verkregen kunnen worden in de oorzaak van hun zenuwdegeneratie. De cellen kunnen ook gebruikt worden om medicatie te testen.

Advertentie.Op lange termijn, zou de nieuwe methode toegepast kunnen worden om de eigen cellen en weefsels van een patiënt te kweken die, als de onderliggende oorzaak van de ziekte erin aangepakt is, zouden kunnen gebruikt worden om op maat gemaakte cellen te maken om verergerende ziektes te behandelen.

Dit onderzoek is gepubliceerd in het tijdschrift Science door een team onder leiding van Prof Kevin Eggan van het Harvard Stem Cell Institute, Cambridge, Massachusetts.

Dit is de eerste keer dat huidcellen van een chronisch ziekte patiënt gedeprogrammeerd zijn in een stamcelachtige staat, en dan ingepikt zijn in de specifieke celtypes die nodig zouden zijn om behandelingen voor de ziekte te begrijpen en te testen, een vorm van motor neuron ziekte die ALS genoemd wordt.

"Niemand is er ooit in geslaagd deze neuronen van een patiënt te isoleren en ze in een schaaltje te kweken,” zei Prof Eggan. “Nu kunnen we onbegrensde voorraden maken van de cellen die in deze verschrikkelijke ziekte afsterven."

"Dit is een seminale ontdekking,” zei Valerie Estess, onderzoeksdirecteur voor het project ALS, een non-profit organisatie toegewijd aan het gevecht tegen de ziekte. “De mogelijkheid om ALS motor neuronen af te leiden door een simpele huidbiopsie opent de deuren voor een verbetering aan medicatie ontdekking.

“Voor de eerste keer, zal het voor onderzoekers mogelijk zijn ALS cellen te bekijken onder een microscoop, en zo te kijken waarom ze sterven. Als we kunnen uitdokteren hoe de motor neuronen van een persoon sterven, zullen we kunnen uitdokteren hoe we de motor neuronen kunnen redden."

In dit geval, hadden de patiënten, een van 89 en de andere van 92, een milde vorm gelinkt aan een specifieke genetische verandering. De verandering, die aanwezig is in de laboratoriumgekweekte versies, veroorzaakt de degeneratie en de dood van motor neuronen, de zenuwcellen die zenuwimpulsen opwekken vanuit het ruggenmerg naar elk van de spieren in het lichaam.

De dood van motor neuronen leidt tot verlamming van deze spieren, waaronder die, die gebruikt worden bij het slikken en het ademen, en uiteindelijke leidt dat tot de dood van de patiënt.

"Tot nu toe, was het onmogelijk om toegang te krijgen tot de neuronen aangetast door de ziekte en, hoewel iedereen opgewonden was over het potentieel van de nieuwe technologie, was het onzeker dat we erin zouden slagen om ze te verkrijgen van de huidcellen van patiënten,” zeiden coauteur Prof Chris Henderson, codirecteur van het Centre for Motor Neuron Biology and Disease aan de Columbia University, New York.

"Ons verslag toont nu dat we honderden miljoenen motor neuronen kunnen genereren die genetisch identiek zijn aan de eigen neuronen van een patiënt. Dit zal een immense help zijn als we de mechanismes proberen blootleggen achter deze ziekte, en wanneer we screenen voor medicatie die het leven kan verlengen.”

De motor neuronen werden gemaakt aan de hand van een nieuwe techniek die volwassen menselijke huidcellen herprogrammeert in cellen die lijken op embryonale stamcellen. De techniek die gebruikt wordt om deze cellen te maken –induced pluripotent stem (iPS) cellen genaamd - was een grote vooruitgang in het veld die voor het eerst gerapporteerd werd in 2006 door Prof Shinya Yamanaka van de Kyoto University.

De Yamanaka methode zag er zo veelbelovend uit dat de onderzoeker die het team leidde dat Dolly het schaap maakte door kloning, Sir Ian Wilmut, vorig jaar aankondigde dat hij het zou gebruiken in plaats van de Dolly methode, en ook in studies van motor neuron ziektes.

De Yamanaka methode levert voordelen omdat kloning het gebruik van menselijke eitjes vereist, die krap in voorraad zijn, en de creatie van menselijke embryo’s heeft een bittere tegenstand bij pro-leven groeperingen.

Sir Ian becommentarieerde: "In hun haast om na te denken over cellen voor therapie, lijken veel mensen de enorme waarde te overzien van de nieuwe kansen om cellen te gebruiken om erfelijke ziektes te bestuderen. Cellen die van een persoon komen die een ziekte erfde, zullen de eigenschappen van die ziekte hebben.

"Om de veranderingen te ontdekken die leiden tot de symptomen van de ziekte, kan een vergelijking gemaakt worden tussen de cellen van een patiënt en die van een gezonde persoon. In dit geval met ALS, begonnen de auteurs te werken aan het produceren van zenuwen die aangetast zijn in de ziekte – de motor neuronen die de ziekte zijn andere naam gaven.

"Dit is de eerste keer dat dit bereikt is, en het is een interessante stap vooruit. Het initiële doel was deze cellen te gebruiken in laboratorium testen om nieuwe medicatie te identificeren die in staat zijn om de symptomen van de ziekte te voorkomen.

Hoewel dit nieuwe hoop biedt, moet het genoteerd worden dat het nog verscheidene jaren, misschien 10 jaar, zal duren alvorens de eerste medicatie beschikbaar komt.

"De auteurs hebben ervoor gekozen om ALS te bestuderen, maar andere groepen nemen dezelfde aanpak over om andere erfelijke ziektes te bestuderen, zoals de ziekte van Parkinson, schizofrenie, en oorzaken van plots hartfalen. Over het algemeen is het waarschijnlijk dat dit één van de meest belangrijke gebruiken van stamcellen zal zijn over de volgende 10 tot 20 jaar.”

Het werk is een gigantische stap naar het geloof van onderzoekers dat stamcelonderzoek het uiteindelijke mogelijk zal maken om patiënten die lijden aan chronische ziektes te genezen met stamcelgebaseerde behandelingen gemaakt van hun eigen cellen.

Maar het gebruik van deze methode om vervangingscellen te maken is verder weg. Er zijn veiligheidsissues met iPS cellen, waaronder een risico op kanker, omdat de huidige methode die gebruikt wordt om ze te maken (alternatieven zijn in ontwikkeling) vertrouwen op een virus om 4 genen te introduceren om de cellen te herprogrammeren. Dokters moeten ook een manier vinden om gezonde cellen te herintroduceren in een zieke volwassene op een dergelijke manier, dat het heilzaam is.

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence

Share