Stamcellen imiteren genetische fouten in ongeneesbare ziektes

Wetenschappers hebben in levende cellen de defecte genen gerecreëerd die ziektes veroorzaken zoals Parkinson en musculaire dystrofie. Gewone cellen van patiënten werden gebruikt om de genetische fouten te dupliceren. Dit is een grote doorbraak voor onderzoekers.

"Onderzoekers willen al lang een manier vinden om de ziekte van een patiënt in een testbuisje te duwen, om cellen te ontwikkelen die zouden gekweekt kunnen worden in de vele weefsels relevant voor de bloedziektes, de hersenen en het hart, bijvoorbeeld” zei onderzoekers George Daley. (Dr. George Daley, van het Children's Hospital Boston)

"Nu, hebben we een manier om exact dát te doen, om pluripotente cellen af te leiden van patiënten met de ziekte, wat betekent dat de cellen eender welk weefsel kunnen maken en voor eeuwig kunnen groeien.

"Dit stelt ons in staat om duizenden condities te modelleren door gebruik te maken van celcultuur technieken.”

“Pluripotent” betekent stamcellen. Het probleem was al jaren dat genetische ziektes getest moesten worden bij muizen, en dat sommige genen zich gewoon niet altijd op dezelfde manier gedragen bij muizen.

Zulke cellen reproduceren menselijke ziektes getrouwer dan die, die van dieren zoals muizen genomen worden.

Hoewel de genetische verschillen tussen de twee klein zijn in sommige ziektes, zoals het Down Syndrome, triggert de genetische fout niet dezelfde reactie bij muizen als bij mensen.

De creatie van celculturen is ook zeer belangrijk, omdat, zoals de samenvatting door Daily in Cell Magazine leest:

Weefselcultuur van onsterfelijke celstammen van zieke patiënten is een onschatbare bron voor medisch onderzoek, maar is grotendeels gelimiteerd tot tumor cellijnen of getransformeerde afgeleiden van aangeboren weefsels… Zulke ziektespecifieke stamcellen bieden een uitstekende mogelijkheid om zowel normale als pathologische menselijke weefselformatie in vitro te herhalen, al zo de ziekteonderzoeken en medicatie ontwikkeling in werking stellen.

Wat letterlijk betekent, “We hebben de kleine drommels geïsoleerd, en we hebben nu eindelijk een ongelimiteerde voorraad, en nu kunnen we echt de genen bestuderen, één voor één.”

Wat ook exact is wat ze zullen moeten doen. De genetica van deze ziektes moet uit elkaar getrokken worden, nogal letterlijk, en dat zou eeuwen of millennia kunnen duren hebben, zonder een goede voorraad aan materialen.

Je kunt je verwachten aan veel meer informatie over het onderzoek afgeleid van dit werk. Je kunt ook verwachten dat de groeiende ideeën en technieken alom gebruikt zullen worden, omdat deze groeiende aanpak veel moeite wegneemt van het toegangsprobleem tot de materialen.

Het gebrek aan materialen is al jaren, als het al geen eeuwen zijn, een beperkende factor op de hoeveelheid effectief onderzoek dat mogelijk is. Vandaag de dag wordt er zoveel onderzoek gedaan dat de vraag gigantisch is. Die beperking is nu geschiedenis die we gelukkig kwijt zijn.

Daley's team heeft dat probleem nu opgelost. Gebruik maken van echte menselijke cellen maakt het werk veel efficiënter. Dat zal voor veel blije muizen zorgen, of tenminste, een fatsoenlijke kostenbasis voor onderzoekers.

Dit is een eerste, heel grote logistieke verwezenlijking voor medisch onderzoek. Ik hoop dat deze onschatbare toevoeging aan het medisch onderzoek erkend zal worden door zijn nuttigheid.

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence