Therapie van de toekomst (stamcellen)

12-05-2006

Therapie van de toekomst door Prof.Dr. Catherine Verfaillie, directeur stamcelleninstituut Minneapolis en KU Leuven

Stamcellen:

De verworven resultaten zijn op zich wel betekenisvol, maar mogen niet zomaar worden geëxtrapoleerd naar de mens. Zelfs als de stamcellen uiteindelijk niet aan al die hooggespannen verwachtingen voor menselijk therapeutisch gebruik tegemoet kunnen komen, dan nog zullen ze een aanzienlijke bijdrage kunnen leveren aan het wetenschappelijk onderzoek. Stamcellen bieden de mogelijkheid het effect van nieuwe geneesmiddelen rechtstreeks op de doelwitcellen aan te tonen en om inzicht te verwerven in de verborgen processen die leiden tot differentiatie en dedifferentiatie van cellen. Misschien levert dit soort onderzoek uiteindelijk therapieën op voor tal van aangeboren aandoeningen. Maar binnen een aantal jaren pas, omdat niet gelijk welke stamcel gebruikt kan worden is het nog een zoeken naar de geschikte stamcel voor de gewenste functie!

Het therapeutisch gebruik van stamcellen zal pas mogelijk worden als donor en ontvanger dezelfde MHC-moleculen tot expressie brengen. Opdat voor elke patiënt een compatibele stamcel te vinden zou zijn, moeten duizenden verschillende stamcellijnen worden aangelegd. De kans echter dat de publieke opinie daarmee instemt, is op dit moment behoorlijk klein. Een andere mogelijkheid bestaat erin de expressie van weefseltypische antigenen door genetische manipulatie te veranderen of te blokkeren.

Het therapeutisch gebruik van stamcellen zal pas mogelijk worden als donor en ontvanger dezelfde MHC-moleculen tot expressie brengen. Opdat voor elke patiënt een compatibele stamcel te vinden zou zijn, moeten duizenden verschillende stamcellijnen worden aangelegd. De kans echter dat de publieke opinie daarmee instemt, is op dit moment behoorlijk klein. Een andere mogelijkheid bestaat erin de expressie van weefseltypische antigenen door genetische manipulatie te veranderen of te blokkeren.

Eventueel zou op die manier een universele donorstamcel kunnen worden gecreëerd. Wanneer de patiënt zijn eigen stamcellen toegediend kan krijgen, stelt dit probleem zich natuurlijk niet. Maar omwille van de geringe proliferatiemogelijkheden vormen AS voorlopig geen waardig alternatief. Daarnaast lijken de differentiatie richtingen veeleer beperkt en zijn geprepareerde fracties zelden zuiver. Veilig gebruik van AS impliceert de aanmaak van zuivere cellijnen door klonen. Dat geld niet voor de hemapoetische componenten uit het beenmerg, die voor transplantatie bruikbaar zijn omdat ze in het lichaam van de ontvanger hun normale ding mogen doen. De aanwezigheid van AS in alle organen staat trouwens nog altijd ter discussie, ondermeer wat de pancreas betreft. Hier dient de Dolly aanpak zich als mogelijke oplossing aan. Om het tekort op te lossen probeerden onderzoekers door middel van kerntransplantatie embryonale stamcellen te maken uit lichaamscellen van patienten. Veel moeten we daar voorlopig niet van verwachten. Gezien de geringe steun die momenteel te vinden is voor het gebruik van ten dode opgeschreven menselijke restembryo's, zal het aanmaken van embryo's voor het genezen van zieke organen, het zogenaamde therapeutisch klonen, nog wel een tijdlang in de koelkast

De wetenschap mag sowieso haar volledige kapitaal niet op het therapeutisch klonen verwedden en moet investeren in andere mogelijkheden om het afstotingsprobleem te tackelen. Het gebruik van eigen cellen is immers niet altijd aan te bevelen. Denk maar aan erfelijke ziektes zoals sommige vormen van leukemie, waarbij het defect in de genen van de eigen cellen ingebakken zit. Het team van diezelfde dr. Thomson die in 1998 de wereld verblijde met de eerste humane ES, rapporteerde onlangs over een andere manier om het afstoting probleem te omzeilen. We weten al langer dat de mensen die een volledige beenmergtransplantatie hebben ondergaan geen afstotingsreactie meer vertonen tegen organen afkomstig van dezelfde donor. Dat is niets om verwonderd over te zijn, aangezien de immuuncellen van de patiënt afgeleid zijn van het gedoneerde beenmerg. Volgens dit zelfde principe hopen de onderzoekers door stamceltransplantatie tolerantie op te wekken tegenover organen die buiten het lichaam op basis van dezelfde stamcellen werden gemaakt.

Dus stamceltherapie voor herstel van de hersenen is nog niet aan de orde, er moet nog onderzoek gebeuren naar de oorzaak van A.L.S. vooraleer er sprake kan zijn van een volledig herstel! Wat niet nalaat om de onderzoekers een stabiliseringsproces te laten aanbieden zodat meer tijd kan gemaakt worden voor de werkelijke genezing. Wij kijken nu al uit!

Vertaling: Joris Bruneel

Share