Over het heruitvinden van geneesmiddelen: een veelbelovend doelwit voor ALS-medicatie

26-04-2013

Een nieuwe, op stamcellen gebaseerde, medicatie screening techniek heeft de potentie om de manier waarop nieuwe geneesmiddelen worden ontwikkeld opnieuw uit te vinden en de kosten voor ontwikkeling te reduceren nu Harvard stamcel instituut onderzoekers gevonden een product vonden dat effectiever was in het beschermen van de neuronen getroffen in Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) dan twee medicaties die in klinische studies mislukten nadat honderden miljoenen dollars in hen waren geïnvesteerd.

De nieuwe stamcel screening techniek ontwikkeld door Lee Rubin, lid van het Uitvoerend Comité van HSCI en hoogleraar in Harvard’s afdeling van stamcel en regeneratieve biologie, had met succes voorspeld dat de twee medicaties in de derde en laatste fase van het testen bij de mensen, in feite zouden mislukken.

"Het is een diep geheim in geneesmiddelenontwikkeling dat zeer weinig geneesmiddelen getest zijn op zieke menselijke cellen voordat ze getest worden in een levend persoon," zei Rubin, die aan het hoofd staat van het HSCI programma in translationele geneeskunde.

"We waren geïnteresseerd in het idee dat we stamcellen kunnen gebruiken om die situatie te corrigeren. "

Rubin’s model is gebouwd op een eerder proof-of-concept ontwikkeld door Kevin Eggan, faculteitslid van HSCI, die aantoonde dat het mogelijk was om een neuronziekte naar een laboratorium schaaltje over te zetten met behulp van stamcellen die de genen van patiënten met de ziekte hebben.

 
In een artikel vandaag gepubliceerd in het tijdschrift Cell Stem Cell legt Rubin uit hoe hij en zijn collega's hun nieuwe methode op stamcellen-gebaseerd, toepasten op geneesmiddelenontwikkeling in ALS. De ziekte wordt geassocieerd met de progressieve dood van motorische neuronen, die informatie tussen de hersenen en de spieren doorgeven. Als cellen sterven, ervaren mensen met ALS zwakte in de ledematen gevolgd door snelle verlamming en respiratoire insufficiëntie. De ziekte slaat meestal later in het leven toe. Tien procent van de gevallen zijn genetisch bepaald, maar voor de meeste patiënten er is geen bekende uitlokkende factor.

Rubin, die in het lab begon met het bestuderen van de ziekte in muizen, kweekte miljarden motor neuronen vanuit embryonale stamcellen van muizen, de helft normale cellen en de helft cellen met een genetische mutatie die ALS veroorzaakt.

Onderzoekers uitgehongerd de cellen van voedingsstoffen en vervolgens gescreend vijfduizend drug-achtige moleculen om te vinden dat de motor neuronen levend houden.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Medical Xpress

Share