NeuroSense Therapeutics meldt positieve resultaten van fase III ALS-biomarkerstudie

23-08-2022

Voorlopige resultaten tonen aan dat niveaus van ziekte-gerelateerde biomarkers onveranderd blijven bij mensen met ALS die worden behandeld met standaardzorg, in tegenstelling tot de statistisch significante daling van deze biomarkers bij patiënten die werden behandeld in NeuroSense's Fase IIa-studie met PrimeC.

Nieuwe biomarkergegevens bij mensen met ALS valideren NeuroSense's klinische strategie.

NeuroSense Therapeutics, een bedrijf dat behandelingen ontwikkelt voor ernstige neurodegeneratieve ziekten, kondigde resultaten aan van Fase III van haar biomarkerstudie die werd uitgevoerd in samenwerking met het Massachusetts General Hospital (MGH) om PrimeC, NeuroSense's belangrijkste kandidaat-combinatiegeneesmiddel voor de behandeling van amyotrofe laterale sclerose (ALS), te evalueren. PrimeC wordt momenteel geëvalueerd in NeuroSense's Fase IIb PARADIGM studie na de succesvolle afronding van de Fase IIa studie die aan de primaire eindpunten voldeed.

Het doel van de initiële ALS biomarker studie (Fase I) was het karakteriseren van de baseline fenomenen waargenomen bij mensen die leven met ALS. De studie identificeerde nieuwe ALS biomarkers die indicatief zijn voor het werkingsmechanisme (MOA) van PrimeC, via een analyse waarbij bloedstalen van gezonde mensen en van ALS-patiënten werden vergeleken. Stapeling van TDP-43 en neuroinflammatie via prostagladin2 behoorden tot de gekarakteriseerde ziektemodificerende doelwitten, samen met miRNA-dysregulatie, ijzerstapeling, lysosomale disfunctie en verminderde autofagie.

In Fase II werd het therapeutische effect van PrimeC onderzocht. In NeuroSense's Fase IIa studie werden bloedmonsters geanalyseerd om het longitudinale effect van PrimeC op de in Fase I geïdentificeerde biomarkers te bepalen. Na 12 maanden toediening van PrimeC werden statistisch significante veranderingen in belangrijke ALS-gerelateerde biomarkers waargenomen bij deelnemers aan de studie. Bovendien werd in de studie een correlatie vastgesteld tussen de ontdekte klinisch zinvolle resultaten en modulaties in deze biomarkers.

De fase III natuurlijke geschiedenis studie analyseerde bloedmonsters van mensen die leven met ALS, behandeld met de standaard zorg. Voorlopige resultaten tonen aan dat niveaus van ziekte-gerelateerde biomarkers stabiel en onveranderd blijven bij mensen die leven met ALS, in tegenstelling tot de statistisch significante daling die werd waargenomen in deze biomarkers wanneer PrimeC werd toegediend als aanvulling op de standaard zorg. De resultaten van fase III bevestigen verder het MOA van PrimeC en vergroten het inzicht in ALS-gerelateerde biomarkers en hun correlatie met de progressie van ALS-symptomen.

"Deze resultaten zijn zeer bemoedigend, vooral omdat ze NeuroSense's klinische strategie valideren. De biomarkerstudie zal, samen met de gegevens die we verzamelen uit onze Fase IIb studie, informatie leveren voor de optimalisatie van een cruciale Fase III studie van PrimeC bij ALS," verklaarde NeuroSense's CEO, Alon Ben-Noon. "NeuroSense is vereerd om samen te werken met het MGH-team van wereldklasse aan deze cruciale studie."

"NeuroSense blijft in de voorhoede van biomarkeronderzoek met de opname van een uitgebreide portfolio van biomarkers in onze Fase IIb studie. Dit is essentieel bij het onderzoeken van mechanistische associaties in ALS," verklaarde Dr. Shiran Zimri, Hoof van Wetenschappelijke Programma's bij NeuroSense. "Het gebruik van neuronaal afgeleide exosomen (NDE), een geavanceerde technologie, maakt het mogelijk om belangrijke veranderingen in biomarkers in het centrale zenuwstelsel te observeren. We kijken ernaar uit om meer gedetailleerde resultaten te delen op het komende World Orphan Drug Congress in Boston, Massachusetts op 11-13 juli."

Over PrimeC

PrimeC, het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van NeuroSense, is een combinatietherapie die de status van weesgeneesmiddel heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). NeuroSense voltooide een Fase IIa klinische studie die met succes voldeed aan de veiligheids- en werkzaamheids-eindpunten, waaronder vermindering van functionele en respiratoire achteruitgang en statistisch significante veranderingen in ALS-gerelateerde biologische markers die wijzen op de biologische activiteit van PrimeC. Via een samenwerking met het Massachusetts General Hospital in Boston op het gebied van nieuwe Neuron-Derived Exosomes (NDE's), werkt NeuroSense aan de verdere analyse van de resultaten en correlaties met de klinische gegevens, om de biologische veranderingen in ALS-gerelateerde pathologieën en de omvang van het effect van PrimeC op relevante targets te bepalen.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: PR Newswire
 

Share