Medicijn tegen ALS gevonden door gebruik van iPS-cellen van patiënten

KYOTO – Een geneesmiddel dat werd ontdekt via een methode waarbij geïnduceerde pluripotente stamcellen, of iPS-cellen, van mensen die lijden aan amyotrofische laterale sclerose (ALS) worden gebruikt, was doeltreffend bij het stoppen van de progressie van de neurologische ziekte bij vijf van de negen patiënten in een klinische proef, zei een onderzoeksteam van de Universiteit van Kyoto donderdag.

Hoewel in het verleden geneesmiddelen zijn gebruikt die de progressie van amyotrofische laterale sclerose, ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig, vertragen, is dit de eerste keer dat een geneesmiddel voor chronische myeloïde leukemie, bosutinib genaamd, de progressie van deze ziekte blijkt te stoppen, aldus het team.

Haruhisa Inoue, een professor in de neurologie aan de Universiteit van Kyoto die het team leidt, zei dat grotere klinische proeven nodig zullen zijn om te bepalen of het medicijn in de praktijk kan worden toegepast, maar "We kijken nu naar de mogelijkheid om ALS onder controle te krijgen met de kracht van de wetenschap".

Het team bootste de ziekte na door iPS-cellen afkomstig van de huid van patiënten te kweken tot motorneuronen. Vervolgens testten zij een reeks samenstellingen van het medicijn op de cellen om vast te stellen dat bosutinib doeltreffend was om de progressie van ALS te vertragen.

Het geneesmiddel werd gedurende ongeveer drie maanden toegediend aan negen patiënten die zich in een vroeg stadium van de ziekte bevonden en tekenen van verslechtering vertoonden. Bij vijf patiënten stopte de progressie van de ziekte tijdens de behandelingsperiode, terwijl vier patiënten in hetzelfde tempo als voorheen achteruit bleven gaan.

Een vergelijking van de bloedmonsters van beide groepen patiënten toonde aan dat zij verschillende hoeveelheden hadden van een eiwit dat uniek is voor zenuwcellen voordat het geneesmiddel werd toegediend. Onderzoekers zijn van plan om in de toekomst klinische proeven te doen met grotere groepen en daarbij de dosering en andere voorwaarden aan te passen.

Er zijn ongeveer 9.000 mensen in Japan die lijden aan ALS. Door de ziekte sterven de motorische neuronen geleidelijk af, wat tot verlamming leidt, en veel patiënten hebben een beademingsapparaat nodig om in leven te blijven. De precieze oorzaak is onbekend, en er zijn geen wezenlijke behandelingen voor gevonden.

Vertaling: E. Van Daele
Bron: The Japan Times