Het HEALEY ALS Platform-onderzoek bereikt zijn rekruteringsdoel voor zijn vierde regime (pridopidine)

17-01-2022

Nu de rekrutering voor het vierde regime van het Platformonderzoek is afgerond, mogen we weer wat meer hoop koesteren op de ontdekking van nieuwe ALS-behandelingen met behulp van deze innovatieve benadering voor de ontwikkeling van therapieën.

Merit Cudkowicz, MD, MSc
Directeur, Sean M. Healey & AMG Center for ALS, Massachusetts General Hospital

BOSTON – Het HEALEY ALS Platform-onderzoek wordt geleid door het Northeast ALS Consortium (NEALS) en het Healey & AMG Center for ALS van het Massachusetts General Hospital, en effent het pad naar een snelle manier om potentiële behandelingen te testen voor mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS), een neurodegeneratieve ziekte die de hersenen en het ruggenmerg aantast.

De kandidaat-geneesmiddelen die door het platform worden onderzocht, worden geselecteerd door een groep wetenschappers die experten zijn op het gebied van ALS en lid zijn van het Healey & AMG Center Therapy Evaluation Committee. In het lopende onderzoek is de rekrutering voor de vierde behandeling (pridopidine) nu afgerond.
Het HEALEY ALS Platform-onderzoek vormt het eerste platformonderzoek voor deze ziekte en is ontworpen om meerdere behandelingen die zich in onderzoeksfase bevinden gelijktijdig te evalueren. Op die manier wordt de ontwikkeling van effectieve en baanbrekende behandelingen voor ALS in een stroomversnelling gebracht. Momenteel schakelt het platform het centrale nazichtcomité van het Mass General Brigham in om bijkomend efficiëntieonderzoek te verrichten. Het platform omvat 52 sites van NEALS en zolang er geen effectieve ALS-benaderingen zijn ontdekt, zullen nog andere klinische sites, nog meer deelnemers en nog andere behandelingen die zich in onderzoeksfase bevinden, worden toegevoegd.

Pridopidine is het vierde behandelingsregime in het onderzoek. Het gaat om een oraal toegediend kandidaat-geneesmiddel dat de rol vervult van een zeer selectieve Sigma-1 receptor (S1R) agonist. De S1R is een eiwit dat verscheidene cellulaire processen die verband houden met neurodegeneratieve ziektes reguleert. Uit preklinische studies is gebleken dat pridopidine een veelbelovende kandidaat-behandeling is voor ALS.

“Nu de rekrutering voor het vierde regime van het platformonderzoek is afgerond, kunnen we dankzij deze nieuwe benadering voor therapieontwikkeling weer wat meer hoop koesteren op de ontdekking van behandelingen voor mensen die met ALS leven”, zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoeker en sponsor van het HEALEY ALS Platform-onderzoek, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, hoofd van Departement Neurologie van het MGH, en Julieanne Dorn Professor Neurologie aan de Harvard Medical School. “We zijn dankbaar dat we kunnen samenwerken met mensen die aan ALS lijden, want zonder hun medewerking zou het onmogelijk zijn effectieve ALS-behandelingen te ontwikkelen.”

De eerste drie onderzochte behandelingen waren: 
a) zilucoplan, een kleine macrocyclische peptideremmer van complementcomponent 5 [C5];
b) verdiperstat, een oraal toegediende myeloperoxidaseremmer; en
c) CNM-Au8, een cellulair energetisch nanotherapeutisch middel.

Voor deze drie behandelingen was de rekrutering al afgerond.
“Het HEALEY ALS Platform-onderzoek drijft het tempo van geneesmiddelenontwikkeling gevoelig op door meerdere producten die zich in onderzoeksfase bevinden tegelijkertijd te testen. Dat gebeurt in samenwerking met de patiëntgemeenschap, met verscheidene sites voor klinisch onderzoek en met meerdere industriële en academische partners. Uit de uitzonderlijke rekruteringsratio’s blijkt hoe krachtig de platformbenadering is. We zijn de volgende instanties dankbaar voor hun steun: Tackle ALS, The ALS Association, ALS Finding A Cure®, ALS One, The Muscular Dystrophy Association, I AM ALS, en Tambourine ALS Collaborative. We zullen behandelingen die zich in onderzoeksfase bevinden blijven toevoegen tot we remedies voor ALS hebben gevonden”, zegt Sabrina Paganoni, MD, PhD, arts-wetenschapper aan het Healey & AMG Center en medehoofdonderzoeker.

 

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Massachusetts General Hospital
 

Share