Canadees register en Amylyx werken aan het verzamelen van gegevens over AMX0035 in de praktijk

De Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR) en Amylyx Pharmaceuticals werken samen aan een initiatief dat het eerste echte bewijs zou kunnen opleveren over AMX0035,het onderzoekstherapeutisch middel van Amylyx om de functionele achteruitgang bijALS-patiënten te vertragen.

De twee zullen, in samenwerking met neuromusculaire centra in heel Canada,demografische, klinische, functionele gegevens en resultaten verzamelen van ALS-patiëntendie de experimentele behandeling gebruiken. Deze centra omvatten klinieken die deeluitmaken van het Canadese ALS Research Network.

"Wij geloven dat deze samenwerking, die de reële gegevens van het CNDR en deindustriële expertise van Amylyx Pharmaceuticals samenbrengt, een kans zal bieden aanCanadezen die leven met ALS en hun dierbaren om belangrijke inzichten te verwerven overde impact van AMX0035," zei Lawrence Korngut, MD, de hoofdonderzoeker van het register,in een persbericht.

AMX0035 is een orale combinatietherapie met vaste doses die twee kleine moleculen bevat- natriumfenylbutyraat en tauroursodeoxycholzuur - die klinisch worden gebruikt en een goedveiligheidsprofiel hebben. Ze werken samen om cellulaire mechanismen die verband houdenmet celdood in ALS te minimaliseren.

De therapie wordt momenteel door de regelgevende instanties onderzocht met het oog opmogelijke goedkeuring in Canada en in de VS, waar een besluit van de Amerikaanse Foodand Drug Administration wordt verwacht tegen 29 juni. Ook in Europa is een verzoek totbeoordeling ingediend.

Deze aanvragen zijn gebaseerd op de top-line resultaten van de CENTAUR fase 2/3klinische studie (NCT03127514), die aantoonde dat AMX0035 de functionele achteruitgangvertraagde en de overleving verlengde in vergelijking met placebo bij patiënten met een snelvoortschrijdende ziekte.

CNDR, een Canada-wijd register van mensen met ALS en andere neuromusculaire ziekten,heeft als doel het begrip van deze aandoeningen te verbeteren om nieuwe behandelingen tebevorderen. Meer dan 4.600 patiënten zijn geregistreerd bij de 36 neuromusculaire en 14ALS klinische sites.

"Het voordeel van CNDR is dat het de mogelijkheid biedt om bewijsmateriaal uit de echte wereld te genereren voor besluitvorming, terwijl prioriteit wordt gegeven aan de behandelinvan patiënten en de toegang tot onderzoekstherapie. We hopen dat we met dit partnerschapinzichten en begeleiding kunnen bieden voor de beste praktijken in de behandeling vanALS", aldus Korngut.

De ALS Society of Canada noemde deze samenwerking met Amylyx een belangrijke stap voorwaarts voor de ALS-gemeenschap. "Het tijdig introduceren van nieuwe onderzoekstherapieën voor mensen die leven met ALS isvan cruciaal belang. We moeten echter beter begrijpen hoe patiënten reageren oponderzoekstherapieën in een reële context", aldus Tammy Moore, CEO van de vereniging."Samenwerkingen tussen de industrie en de academische wereld zijn belangrijk en ditpartnerschap zou ook het kader kunnen leggen voor de tijdige introductie van toekomstigeALS-therapieën," voegde Moore eraan toe.

"Terwijl dit partnerschap van start gaat, zullen we snel blijven werken aan de Canadesegoedkeuringsprocessen die vereist zijn door de federale, provinciale en territorialeoverheden," zei Justin Klee, mede-CEO, directeur en mede-oprichter van Amylyx.

Een lopende Fase 3 klinische studie - PHOENIX (NCT05021536) - die in november van startging, onderzoekt ook AMX0035 tegenover een placebo bij ongeveer 600 ALS patiënten. Deruwweg één jaar durende studie zal naar verwachting in aanmerking komende patiënteninschrijven op locaties in de VS en Europa; meer informatie vindt u hier. Momenteel zijnalleen Amerikaanse locaties vermeld.

Het belangrijkste doel is veranderingen in een gezamenlijke beoordeling van functioneleachteruitgang - gemeten met de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) - enna 48 weken. Secundaire uitkomsten zijn veranderingen in de gezondheid van delongen, de noodzaak van beademing, en de kwaliteit van leven.

AMX0035 zou zenuwceldood voorkomen door het blokkeren van stresssignalen binnenmitochondria - de krachtcentrales van de cellen - en het endoplasmatisch reticulum, eencellulaire organel betrokken bij eiwitproductie, -modificatie en -transport.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: ALS News Today