ALS: Clene plant fase III-studie van 300 patiënten met CNM-Au8

CNM-Au8 klinisch adviseur Matthew Kiernan geeft een vooruitblik op Clene's geplande fase III ALS-studieopzet, inclusief biomarkers en doelpopulatie.

Clene is van plan een internationale Fase III-studie met CNM-Au8 te starten waaraan ongeveer 300 patiënten met beginnende amyotrofische laterale sclerose (ALS) zullen deelnemen, zegt Matthew Kiernan, PhD, klinisch adviseur voor CNM-Au8-studies en voorzitter van neurologie aan de Universiteit van Sydney.

De studie, RESTORE-ALS genaamd, heeft een wetenschappelijk comité opgericht en zal later dit jaar beginnen met het betrekken van landen, voegt Kiernan toe. Clene streeft naar RESTORE-ALS studiecentra in de VS, Canada, Duitsland, Nederland, Frankrijk, Italië, en Australië, merkt hij op.

De exacte timing van de studie en de primaire eindpunten zullen echter afhangen van de komende beslissing van de FDA over Amylyx's AMX0035, en van de gegevens van de lopende HEALEY-ALS studie, zegt Kiernan. Op 30 maart stemde een adviescomité van de FDA nipt tegen de goedkeuring van AMX0035 voor ALS, maar de FDA zal zijn definitieve beslissing niet voor 29 juni nemen. Ondertussen worden voor de CNM-Au8 arm van de HEALEY-ALS studie, die een platform trial design gebruikt, Fase II resultaten van ongeveer 150 patiënten verwacht in de tweede jaarhelft van 2022, zegt Kiernan.

"Hoewel het adviescomité een stem heeft uitgebracht, heeft de FDA nog geen formeel besluit genomen, dus we kunnen daar niet op vooruitlopen," legt Kiernan uit. "Wat er gebeurt met Amylyx zal helpen de weg vrij te maken voor hoe we de uitkomstmaten van RESTORE-ALS afstemmen."

Vertaling: Ann Bracke
Bron: ClinTrials Arena