AB Science maakt bekend dat Health Canada toestemming heeft verleend voor het indienen van een New Drug Submission voor masitinib voor de behandeling van ALS

25-02-2022

AB SCIENCE KONDIGT AAN DAT HEALTH CANADA TOESTEMMING HEEFT VERLEEND VOOR HET INDIENEN VAN EEN AANVRAAG NIEUW GENEESMIDDEL VOOR MASITINIB  VOOR DE BEHANDELING VAN AMYOTROFISCHE LATERALE SCLEROSE (ALS) IN HET KADER VAN HET BELEID INZAKE DE MELDING VAN NALEVING VAN VOORWAARDEN (NOC/c)

AB SCIENCE ZAL EEN WEBCAST ORGANISEREN MET NADERE BIJZONDERHEDEN OVER DEZE AANVRAAG EN EEN UPDATE VAN HET ONTWIKKELINGSPLAN VOOR MASITINIB

AB Science maakt bekend dat Health Canada toestemming heeft verleend voor het indienen van een New Drug Submission voor masitinib voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) onder het beleid Notice of Compliance with Conditions (NOC/c).

Markttoelating onder het NOC/c-beleid geeft Health Canada de mogelijkheid om mogelijk levensreddende geneesmiddelen eerder op de markt te brengen. De NOC/c-status wordt verleend aan in aanmerking komende geneesmiddelen die in klinische proeven een veelbelovende klinische doeltreffendheid hebben laten zien. De producten moeten van hoge kwaliteit zijn en een aanvaardbaar baten/risicoprofiel hebben. In aanmerking komen alleen veelbelovende nieuwe geneesmiddelentherapieën voor de behandeling, preventie of diagnose van ernstige, levensbedreigende of ernstig invaliderende ziekten of aandoeningen waarvoor: a) geen alternatieve therapie op de Canadese markt beschikbaar is of, b) het nieuwe product een aanzienlijke verbetering van het baten/risicoprofiel betekent ten opzichte van bestaande producten.

Een beoordeling, Advance Consideration genaamd, die wordt uitgevoerd door een Adjudicating Committee van Health Canada, is noodzakelijk alvorens toestemming kan worden verleend om een aanvraag in te dienen krachtens het NOC/c-beleid.

Deze beoordeling werd uitgevoerd op basis van een pakket dat AB Science vóór indiening had ingediend en dat gegevens bevatte over de werkzaamheid van studie AB10015, overleving op lange termijn (gemiddelde follow-up 75 maanden na diagnose) van studie AB10015, en veiligheidsgegevens.

Het Adjudicating Committee (Raadgevend Comité) heeft geconcludeerd dat het verzoek voldoet aan de criteria voor indiening en voorafgaande beoordeling in het kader van het NOC/c-beleid.
De volgende punten werden door deze entiteit in overweging genomen om toestemming te geven voor indiening onder NOC/c:

- Masitinib wordt voorgesteld voor de behandeling, preventie of diagnose van een ernstige, levensbedreigende of ernstig invaliderende ziekte of aandoening, aangezien ALS een ernstige, levensbedreigende en ernstig invaliderende ziekte is, met een mediane overleving van 2 jaar na de diagnose.

- Er zijn veelbelovende aanwijzingen van klinische effectiviteit dat masitinib een aanzienlijke toename van de werkzaamheid en/of een aanzienlijke afname van het risico oplevert, zodat het algehele baten/risicoprofiel is verbeterd ten opzichte van bestaande therapieën, preventieve middelen of diagnostische middelen voor een ziekte of aandoening die niet adequaat wordt behandeld door een geneesmiddel dat in Canada op de markt is. 

Wat dit laatste punt betreft, concludeerde het Raadgevend Comité dat: De gepresenteerde gegevens leveren veelbelovend bewijs voor de klinische effectiviteit van masitinib 4,5mg/kg/dag in de vooraf geplande studiepopulatie, zowel wat betreft het vertragen van de ziekteprogressie als wat betreft het verminderen van de mortaliteit bij patiënten met matige ALS in vergelijking met alleen riluzol.  Verder heeft masitinib met achtergrondbehandeling met riluzol een overlevingsvoordeel laten zien dat niet is aangetoond met edaravon-therapie, ondanks het ontbreken van een head-to-head (onderlinge) studie.  De gegevens gaven ook een aanvaardbare beoordeling op hoog niveau van het klinische veiligheidsprofiel bij deze patiënten, die effectieve nieuwe therapieën nodig hebben voor deze progressieve, levensbedreigende medische aandoening.  

Er is dus sprake van een verbetering van de totale baten/risico's ten opzichte van op de markt gebrachte ALS-therapieën in Canada. Indien een NOC/c wordt toegekend, is dit een vergunning om een geneesmiddel onder voorwaarden op de markt te brengen. Deze voorwaarden zullen tijdens de procedure met Health Canada worden besproken.

Volgens het NOC/c-beleid heeft AB Science 60 kalenderdagen de tijd om de aanvraag in te dienen en Health Canada heeft een streeftermijn van 200 kalenderdagen om de aanvraag te beoordelen. AB Science is voornemens zijn aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in minder dan 60 dagen in te dienen.

Naar schatting 3.000 Canadezen lijden momenteel aan ALS.  Elk jaar sterven ongeveer 1.000 Canadezen aan ALS. Een vergelijkbaar aantal Canadezen krijgt elk jaar de diagnose ALS. 

Alain Moussy, mede-oprichter en CEO van AB Science, zei: "Wij zijn verheugd over de beslissing van Health Canada om de indiening van het registratiedossier voor masitinib in ALS toe te staan. We zijn vastbesloten om met Health Canada samen te werken aan deze indiening van een nieuw geneesmiddel, die mogelijk kan leiden tot de snelle beschikbaarheid van masitinib voor ALS-patiënten via het NOC/c-beleid en uiteindelijk tot volledige registratie. Wij danken alle onderzoekers en vorsers die het ontwikkelingsprogramma van masitinib in ALS gedurende meerdere jaren hebben gesteund. Bovenal zijn we erg blij met deze beslissing voor de ALS-patiënten en de ALS-gemeenschap, voor wie masitinib een nieuwe therapeutische hoop kan bieden."

Professor Olivier Hermine, voorzitter van het Wetenschappelijk Comité van AB Science en lid van de Académie des Sciences in Frankrijk, zei: "Als wetenschapper en als directeur van de wetenschappelijke strategie van AB Science, ben ik erg blij met dit nieuws. Masitinib's selectieve gerichtheid op het aangeboren immuunsysteem, voornamelijk door modulatie van de activiteit van mestcellen en microglia, heeft bewezen de juiste strategie te zijn bij neurodegeneratieve ziekten en in het bijzonder bij ALS. Voor mij is het het unieke werkingsmechanisme van masitinib dat de werkzaamheid verklaart die vanaf week 48 werd waargenomen bij het vertragen van de functionele achteruitgang, zoals gemeten door de ALSFRS-R score [1], en de verlengde overleving met een mediaan van 25 maanden bij patiënten die met de behandeling begonnen vóór de ernstige achteruitgang van hun functionaliteit, idealiter op het moment van de diagnose, zoals werd waargenomen bij de follow-up op zeer lange termijn van 7 jaar[2]."

AB Science houdt een webcast op maandag 28 februari om 18.00 uur CET, waar twee onderwerpen zullen worden besproken:

- Masitinib indiening voor de behandeling van ALS in Canada onder de NOC/c procedure
- Update van het klinisch programma van masitinib in alle indicaties

Referenties

[1] Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14.
[2] Mora JS; Bradley WG; Chaverri D, et al. Ther Adv Neurol Disord 2021, Vol. 14: 1-16.

                                                                                                                      
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: website AB Science
 

Share