Het Israëlische BrainStorm levert veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwn voor de behandeling van ALS
20-04-2017
Het Israëlische BrainStorm Cell Therapeutics kondigde positieve topline-fase-2-gegevens aan voor NurOwn, een stamceltherapietechnologie op maat voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).
BrainStorm ontwikkelde en commercialiseerde NurOwn in een partnershap met Ramot, de zakenengagementafdeling van de Universiteit van Tel Aviv. NurOwn maakt de productie mogelijk van groeifactoren die neuronen doen overleven. Dat is een cruciale stap bij de behandeling van neurodegeneratieve ziektes.
In juli 2016 kondigde BrainStorm positieve resultaten aan van haar fase 2 gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van NurOwn bij ALS-patiënten en stelde het de resultaten voor op het 27ste Internationale Symposium over ALS/MNZ in Dublin, Ierland. Die studie toonde voornamelijk aan dat NurOwn veilig is en goed verdraagbaar. Ze haalde ook verscheidene efficiëntie-eindpunten nadat het product was toegediend aan 48 ALS-patiënten. Tot die eindpunten behoort het vermogen om de ziektevoortgang een halt toe te roepen of om te keren in de loop van een opvolgingsperiode van zes maanden.
Daarop kreeg BrainStorm de toelating van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) om een fase-3-test te starten. Dat wordt een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multidosistest, uitgevoerd op meerdere locaties in de Verenigde Staten en Israël. Met de inschrijving van de patiënten wordt wellicht later dit jaar nog begonnen.
"Nu de besprekingen met het FDA over fase 2 achter de rug zijn, treffen we de laatste voorbereidingen voor de fase 3 klinische test. Als die een succes wordt, kunnen we ALS-patiënten en hun familie een innovatieve ziekteregelende therapie aanbieden en daar is grote nood aan", zegt voorzitter en CEO van BrainStorm Chaim Lebovits in een perscommuniqué.
De onderneming is van plan cryopreservatie te gebruiken om herhaalde doses van autologe NurOwn uit één enkel beenmergaspiraat mogelijk te maken.
Het FDA aanvaardde reeds sleutelelementen van het fase-3-programma om een Biologic License Application (Biologischelicentieaanvraag (BLA)) te ondersteunen voor NurOwn, een noodzakelijke stap voor de commercialisering van het product.
Daarnaast kondigde BrainStorm plannen aan om te gaan samenwerken met het City of Hope Centrum voor Biogeneeskunde en Genetica in Los Angeles om de klinische voorraden op te leveren die nodig zijn voor haar fase-3-studie. Bij die studie is ook het Israëlische Tel Aviv Sourasky Medisch Centrum betrokken.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: ALS News Today
22-02-2017 - BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden
19-12-2016 - Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen
15-12-2016 - Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn
07-12-2016 - Interview met neuroloog en belangrijke opinieleider inzake ALS werpt licht op potentieel van NurOwn® van BrainStorm
18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve toplineresultaten aan van de VS fase 2-studie met NurOwn®
