Uitdagingen en kansen voor multinationale, door onderzoekers geïnitieerde klinische trials voor ALS: Europese en Amerikaanse samenwerkingsverbanden

Samenvatting

Een uitdaging die inherent is aan klinische trials die de efficiëntie van experimentele therapieën voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) willen testen, is de relatieve zeldzaamheid van de ziekte. Een veelbelovende oplossing voor dit probleem is een aanpak via meerdere centra die idealiter locaties omvat die verspreid zijn over een breed geografisch gebied. Ter ondersteuning van dergelijke aanpak zijn het Europese E-RARE programma en de Nationale Gezondheidsinstituten van de Verenigde Staten een partnerschap aangegaan om de door onderzoekers geïnitieerde ROCK-ALS trial (Eudra-CT-Nr.: 2017-003676-31, NCT03792490) te ondersteunen als een multinationale samenwerking tussen centra in Europa en Noord-Amerika; een samenwerking die geleid wordt door Europese onderzoekers. Maar tijdens het opzetten van deze internationale trial kwamen een aantal onvoorziene juridische, administratieve, en financiële complicaties naar boven die een belangrijke aanpassing van het voorgestelde trialschema nodig maakten. Hier beschrijven we onze ervaring bij het navigeren tussen deze obstakels en beschrijven we de mogelijke oplossingen die we verkenden. Onze ervaring kan een informatiebron zijn voor toekomstige inspanningen om multinationale, door onderzoekers geïnitieerde trials in te voeren waarbij zowel Europese als Amerikaanse centra betrokken zijn

Figuur
Concepten voor de integratie van academische Europese en Amerikaanse centra in klinische trials. (A) Eén trial, één sponsor: een gezamenlijke klinische trial in Europa en de VS wordt ondersteund door één enkele sponsor die in beide landen gevestigd kan zijn. (B) Eén trial, twee sponsors: een gezamenlijke klinische trial met een in Europa gevestigde sponsor en een in de VS gevestigde sponsor. De verantwoordelijkheden zijn verdeeld tussen de twee sponsors. (C) Twee trials, twee sponsors: er worden twee afzonderlijke klinische trials uitgevoerd in de VS en in Europa, maar beide delen hetzelfde trialprotocol en stemmen in met een daaropvolgende gecombineerde analyse van de gegevens en een gezamenlijke publicatie.

Vertaling: E. Van Daele

Bron: Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration