Seneca Biopharma kondigt resultaten aan van ontmoeting met FDA over het ontwerp van fase 3-studie voor NSI-566 bij ALS

10-04-2020

Seneca Biopharma (voorheen NeuralStem), een biofarmaceutische onderneming voor het klinische stadium die zich toelegt op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor ziektes met grote onbevredigde behoeften, kondigde vandaag aan dat het op 20 maart 2020 een Type C-vergadering heeft gehouden met het Office of Tissues and Advanced Therapies (Bureau voor Weefsels en Geavanceerde Therapieën) bij het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) om de toekomstplannen te bespreken voor de ontwikkeling van NSI-566, de voornaamste neuralestamceltherapiekandidaat van de onderneming, die dient voor de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Op basis van de bespreking en de feedback van het FDA zijn de mensen van Seneca ervan overtuigd dat de bestaande fase 1- en fase 2-onderzoeksresultaten meer dan voldoende positief zijn om over te schakelen op een fase 3 klinische studie voor ALS.

"Dit is een belangrijke stap voorwaarts. We komen steeds dichter bij een gunstige therapie voor mensen die getroffen zijn door deze slopende ziekte", zegt David Recker, M.D., Chief Medical Officer van Seneca. "We kregen voldoende richtlijnen van het FDA over een aanvaardbaar onderzoekontwerp en we ontwikkelen momenteel het protocol voor verder nazicht."

"We zijn opgetogen over de resultaten van de besprekingen", zegt dr. Ken Carter, Uitvoerend Voorzitter van Seneca. "We kijken uit naar een nauwe samenwerking met het Agentschap bij het finaliseren van het ontwerp van een fase 3-onderzoek voor deze slopende ziekte."

NSI-566 kreeg een weesgeneesmiddelentoewijzing in de VS voor de behandeling van ALS. Zo’n toewijzing biedt de sponsor diverse incentives, waaronder belastingvermindering voor gekwalificeerd klinisch onderzoek en een verlengde marketingexclusiviteit.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Seneca Biopharma

Potentiële stamceltherapie voor ALS in fase 3-studie

Therapy

Seneca Biopharma heeft aangekondigd dat er wordt gewerkt aan de bevordering van NSI-566, de belangrijkste kandidaat voor stamcelbehandeling, naar een fase 3-onderzoek bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Het besluit volgde op een bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en wordt ondersteund door gegevens die zijn verzameld uit een klinische fase 1 (NCT01348451) en fase 2 (NCT01730716) -studie.

Tijdens de vergadering van 10 maart gaf de FDA richtlijnen over hoe de fase 3-studie het beste kon worden ontworpen en uitgevoerd. Seneca ontwikkelt nu het protocol van de proef, dat zal worden beoordeeld door de FDA voordat deze wordt geopend.

"Dit betekent een grote stap voorwaarts om onze potentieel heilzame therapie aan patiënten die aan deze verwoestende ziekte lijden, te geven", zei David Recker, Chief Medical Officer van Seneca, in een persbericht. "We hebben aanzienlijke richtlijnen van de FDA gekregen met betrekking tot een acceptabel proefontwerp en zijn bezig met het ontwikkelen van het protocol voor verdere beoordeling."

NSI-566 is een neurologische stamceltherapie voor onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van menselijke ruggenmergstamcellen (HSSC's). Stamcellen zijn uniek omdat ze tijdens de ontwikkeling kunnen differentiëren in vele soorten gespecialiseerde cellen.

Bij injectie in het ruggenmerg onderscheidt NSI-566 zich in soorten neuronen die bij volwassenen worden aangetroffen. Ze omringen en ondersteunen door ALS beschadigde motorneuronen door te integreren in het neurale netwerk en verbindingen (synapsen) te vormen met de eigen neuronen van de patiënt. Ze scheiden ook bepaalde moleculen af die de groei en overleving van motorneuronen bevorderen.

De twee eerdere klinische onderzoeken waren in de eerste plaats bedoeld om de veiligheid van NSI-566 bij ALS-patiënten te testen, en elk leverde veelbelovende resultaten op. Beide onderzoeken bevinden zich nu in een vervolgfase, waarbij onderzoekers patiënten volgen om de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling op lange termijn te bepalen.

Bij het analyseren van de onderzoeksgegevens vergeleken onderzoekers de klinische uitkomst en overleving van ALS-patiënten gedurende maximaal drie jaar met gegevens verzameld uit eerdere klinische ALS-onderzoeken, waaronder een onderzoek naar ceftriaxon (Rocephin) en 23 andere die zijn gecatalogiseerd in de PRO-ACT-database.

Metingen omvatten ALSFRS-R, een functionele beoordelingsschaal gebaseerd op een vragenlijst, en ALS / SURV, een statistische analyse die overleving en functionele uitkomsten combineert.

Na twee jaar waren de ALSFRS-R- en ALS / SURV-scores significant hoger bij mensen die NSI-566-transplantaties kregen dan in de vergelijkingsgroepen. Overleving verschilde niet significant tussen groepen.

NSI-566 kreeg een aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA, die Seneca een langere periode van exclusiviteit op de markt biedt, evenals financiële prikkels voor onderzoeken naar klinische onderzoeken.

"We zijn erg blij met het resultaat van de gesprekken", zegt Ken Carter, uitvoerend voorzitter van Seneca. "We kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de Agency [FDA] bij het afronden van het ontwerp van een fase 3-studie voor deze verwoestende ziekte."

Aangezien NSI-566 is ontworpen om beschadigde neuronen te vervangen, wordt de behandeling ook onderzocht voor chronische dwarslaesie (cSCI) en voor herstel van de motorische functie na verlamming als gevolg van een ischemische beroerte.

 

Vertaling : Christina Lambrecht

Bron : ALS News Today

Share