Project ALS en Columbia University kondigen nieuw screeningplatform aan voor ALS Therapeutics

10-05-2019

Zeven-eenheidskern leidt de meest veelbelovende medicijnkandidaten meteen naar de patiëntenproef

Project ALSNEW YORK, Columbia University en Project ALS hebben vandaag het Project ALS Therapeutics Core aangekondigd bij Columbia, een 3-jarig, $ 6.3M-initiatief voor de eerste betekenisvolle therapieën voor ALS. The Core is 's werelds eerste en enige samenwerking tussen een academische instelling van wereldklasse en een toonaangevende non-profitorganisatie die zich toelegt op een volledig spectrumbenadering van ALS-geneesmiddelen, preklinische evaluatie en klinische proeven bij mensen. 

De wetenschappelijke directeurs van Core, Serge Przedborski, MD, PhD, Neil Shneider, MD, PhD, en Hynek Wichterle, PhD (Columbia), zullen de zeven-eenheid poging coördineren om medicijnkandidaten afkomstig van academische laboratoria en industrie te integreren met klinisch onderzoek in het Eleanor en Lou Gehrig ALS Center. Men wil betere klinische onderzoeken verkrijgen en de eerste effectieve behandelingen voor mensen met ALS, een uniform fatale neurodegeneratieve ziekte die nauw samenhangt met de ziekte van Alzheimer, Parkinson en Huntington. 

The Core verenigt toonaangevende onderzoekers en artsen om een nieuwe standaard voor de ontwikkeling van ALS-therapie te ontwikkelen. Door recente ontdekkingen toe te passen in de ALS-genetica en biologie, nieuwe stamceltechnieken en geavanceerde technologieën in de richting van een uitgebreide, efficiënte aanpak voor het identificeren en evalueren van mogelijke ALS-geneesmiddelen, zal de Core interne therapeutische kandidaten bevorderen en samenwerken met de industrie om rationele geneesmiddelen te testen voor ALS - en gevalideerde therapieën zo snel mogelijk toe te passen op mensen. De Core heeft al een nieuw medicijn opgeleverd en tientallen commerciële geneesmiddelen geëvalueerd in samenwerking met farmaceutische bedrijven. 

The Core bouwt verder op twee decennia van door Project ALS-gefinancierde doorbraken bij toonaangevende onderzoeksinstellingen. "Het is tijd voor medicijnen die werken," zei Valerie Estess, directeur van Research bij Project ALS. "Gedurende twintig jaar hebben project ALS-onderzoekers tools gebouwd waarmee we potentiële drugs efficiënter kunnen screenen. De Core is de eerste poging om alle gevalideerde tools onder één dak te gebruiken, in Columbia, misschien wel het epicentrum van de neurowetenschap. Dit is onze kans om op dit moment een groot verschil te maken. " 

The Core begint en eindigt bij ALS-patiënten - er worden bloedmonsters van patiënten gebruikt voor het screenen van geneesmiddelen, het ontdekken van biomarkers en geneticaonderzoeken. Ze leveren betere therapeutische opties terug aan de kliniek, aan patiënten die hebben deelgenomen aan het begin van het proces. 

"Voor de eerste keer kunnen ALS-patiënten direct deelnemen aan onderzoek dat ons in de richting van therapieën zal leiden die effectief werken," zei Neil Shneider, MD, PhD, directeur van het Eleanor en Lou Gehrig ALS Center in Columbia. "The Core biedt een mogelijkheid om de vruchten te plukken van de vooruitgang in het ALS-onderzoek tijdens de laatste jaren en deze nu om te zetten in een zinvolle behandeling."

 

Vertaling: Coralie Schuermans

Bron: PR Newswire

Share