Patiëntgerapporteerde uitkomsten bij ALS: kenmerken van de ALS Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) voor zelfbeoordeling en de Activities-specific Balance Confidence Scale (ABC-schaal)

21-04-2021

Abstract

Doelstelling:
In dit onderzoek werden twee patiëntgerapporteerde uitkomstmaten (PROMs) bestudeerd: een patiëntgerichte variant van de ALS Functional Rating Scale-revised ("ALSFRS-R voor zelfbeoordeling") en de Activities-specific Balance Confidence Scale (ABC-schaal).

Methoden:
ALS-patiënten die zich in de kliniek aanmeldden, vulden de volgende PROMs in: (1) de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling, (2) de ABC-schaal, en (3) een vraag over valincidenten. De PROM-gegevens werden zowel onderling vergeleken als met de traditionele ALSFRS-R die door professionele beoordelaars in de kliniek werd afgenomen ("standaard ALSFRS-R").

Resultaten:
Tijdens de dataverzamelingsperiode hebben 449 ALS-patiënten ten minste één van de drie PROMs ingevuld. De totaalscores van de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling en de standaard ALSFRS-R (n = 183) kwamen in hoge mate overeen (intraclass-correlatie (ICC) = 0,81, 95 % CI = 0,67, 0,88). De totaalscores van de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling waren aanzienlijk hoger dan de totaalscores van de standaard ALSFRS-R (2,3 punten, p < 0,001). In een subgroep van deelnemers die hun gegevens op twee tijdstippen indienden, verschilde de gemiddelde daling op de ALSFRS-R nauwelijks tussen de methoden (n = 49). De ABC-scores correleerden sterk met de scores van de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling en de standaard ALSFRS-R op het vlak van grove motoriek (respectievelijk Pearson’s r = 0,72, p < 0,001 en Pearson’s r = 0,76, p < 0,001; n = 130). De ABC-score was negatief gecorreleerd met het aantal gerapporteerde valincidenten in de afgelopen maand (Spearman’s r = -0,40; p < 0,001; n = 130). Een daling van 10 punten in de ABC-score verhoogde de kans op een gerapporteerde val met 16 %.

Conclusies:
In een multidisciplinaire kliniek waren de scores van de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling en de standaard ALSFRS-R vergelijkbaar, maar niet onderling verwisselbaar. De scores bij zelfbeoordeling waren hoger dan de standaard ALSFRS-R-scores, maar namen in vergelijkbare mate af ten opzichte van de standaard ALSFRS-R-scores. De ABC-scores waren gecorreleerd met de gerapporteerde valgeschiedenis en kunnen daarom nuttige gegevens opleveren voor de klinische zorg.

Beperkingen van het onderzoek en toekomstige onderzoeken

Het is belangrijk op te merken dat dit onderzoek verscheidene beperkingen heeft. Niet alle patiënten die naar de ALS-kliniek kwamen voor een follow-upbezoek hebben PROMs ingevuld. De PROMs waren optioneel. Sommige patiënten hebben geen tablet aangeboden gekregen wegens tijdgebrek of beperkte beschikbaarheid van de tablets. Deze factoren kunnen leiden tot een selectiebias. De patiënten mochten bij het gebruik van de tablets bijstand krijgen van een verzorger, wat de antwoorden zou kunnen hebben beïnvloed.

De longitudinale analyses hadden nog andere beperkingen. Het longitudinale cohort was kleiner, waardoor er sprake kan zijn van een bijkomende selectiebias in vergelijking met het cross-sectionele cohort. Bovendien verschilden de individuele follow-uptijden. Vervolgonderzoeken moeten de bezoekintervallen standaardiseren om die variabiliteit te voorkomen. Verder moeten toekomstige onderzoeken ook rekening houden met belangrijke patiëntkenmerken, zoals cognitieve status, om te bepalen welke patiënten het meest geschikt zijn voor het gebruik van PROMs. Op die manier kan men het potentiële voordeel van PROMs voor zowel klinisch management als voor klinische onderzoeken beter bepalen.

Ten slotte hebben we geen training gegeven over het invullen van PROMs. De variabiliteit in dit onderzoek benadrukt het mogelijk belang van patiëntenvoorlichting over het invullen van PROMs voordat ze worden verzameld.

Conclusies

Zowel de ALSFRS-R voor zelfbeoordeling als de ABC-schaal bevatten waardevolle gegevens over het beeld dat ALS-patiënten hebben van hun dagelijkse functioneren. Hoewel onze klinische resultaten meer variabiliteit vertonen dan in eerdere onderzoeken, blijkt er toch een hoge mate van overeenstemming te zijn tussen deze PROMs en uitkomsten zoals de standaard ALSFRS-R en gerapporteerde valincidenten. Ze kunnen daarom waardevol zijn bij het sturen van klinische zorg. Door deze maten verder te evalueren aan de hand van longitudinale onderzoeken en patiëntenvoorlichting over het invullen van PROMs, met aandacht voor patiëntkenmerken, kan de beste aanpak voor het gebruik van PROMs in ALS-onderzoeken worden uitgewerkt.

 

Vertaling: Emilie Poissonnier

Bron: Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration

Share