Orion's fase 3 REFALS studie waarin de werkzaamheid van orale levosimendan bij de behandeling van ALS-patiënten werd geëvalueerd, haalde de vooraf gespecificeerde eindpunten niet

30-07-2020

Orion heeft de klinische fase 3 REFALS studie afgerond waarin de werkzaamheid en veiligheid van orale levosimendan bij de behandeling van ALS (amyotrofische laterale sclerose) wordt geëvalueerd.

Het primaire eindpunt van de studie was om een statistisch significant verschil aan te tonen tussen levosimendan en placebo in trage vitale capaciteit (Slow Vital Capacity) in rugligging en dit op 12 weken in vergelijking met de baseline. Een belangrijk secundair eindpunt was het aantonen van een statistisch significant verschil tussen levosimendan en placebo in het functioneren van de patiënt gemeten door de ALSFRS-R-schaal (Herziene Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Rating Schaal) in combinatie met overleving op 48 weken en dit in vergelijking met de baselinewaarde.

Deze vooraf gespecificeerde eindpunten werden niet gehaald in de studie. In deze studie werden geen nieuwe veiligheidsproblemen vastgesteld voor levosimendan. De REFALS fase 3 studie data zullen in de toekomst gepresenteerd worden tijdens een wetenschappelijke meeting.

"We willen graag onze hartelijke dank uitspreken aan de patiënten, verzorgers en onderzoekers voor hun deelname aan de REFALS studie. De resultaten waren niet wat we wensten en we zijn vooral teleurgesteld voor de ALS-patiënten en hun verzorgers. Er zijn zeer weinig behandelingsmogelijkheden voor ALS op dit moment en er is een grote onvervulde behoefte aan nieuwe innovatieve therapieën. De REFALS studie biedt nog steeds grote waarde om lopend ALS-onderzoek te helpen", zegt professor Outi Vaarala, Senior Vice President, Hoofd van Onderzoek en Ontwikkeling (Research and Development) bij Orion.

Over REFALS en REFALS-ES

REFALS was een fase 3, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, studie van orale levosimendan bij patiënten met ALS. In totaal werden 496 deelnemers in 104 centra in de VS, Canada, de EU en Australië gerecruteerd in de studie en 492 patiënten werden dagelijks met levosimendan 1-2 mg of placebo tot 48 weken lang behandeld. De primaire parameter van de studie die werd geëvalueerd was de trage vitale capaciteit (SVC) in ruglig en dit na 12 weken. Daarnaast omvatten secundaire evaluaties de functionele ratingschaal ALS en ademhalingsmetingen en dit gedurende 48 weken. Het doel van de studie was om aan te tonen dat levosimendan, door het verbeteren van de ademhalingsspierfunctie, kan helpen om de ademhalingscapaciteit te behouden en dus de algehele functionaliteit van patiënten met ALS te behouden.

REFALS-ES bood alle toegelaten patiënten die de REFALS studie voltooiden de mogelijkheid om een levosimendan-behandeling te krijgen zolang het klinisch nodig was. Vanwege de resultaten van de REFALS studie wordt de voortzetting van de REFALS-ES studie herzien.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: GlobeNewswire

Share