Onderzoek naar groeifactor VEGF voortgezet

19-12-2014

Te UZ Leuven wordt het onderzoek naar sNN0029 (VEGF) voortgezet. sNN0029 is een experimenteel middel dat mogelijk de progressie van ALS kan vertragen. In deze fase 1 studie wordt alleen gekeken naar veiligheid en verdraagbaarheid van het middel bij ALS-patiënten.

Vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF), is een eiwit dat van nature voorkomt in het menselijk lichaam en dat bijdraagt aan de ontwikkeling van bloedvaten en zenuwen in de eerste levensjaren. Ook lijkt VEGF motorische zenuwcellen te beschermen tegen afsterving en daardoor de levensduur te verlengen. Muizen met verminderde productie van VEGF ontwikkelen een motorneuron ziekte en deze groeifactor kon de overleving van motorneuronen in cultuur bevorderen. In het muizen en rattenmodel van de ziekte kon de toediening van VEGF de ziekteprogressie afremmen.

Omdat VEGF niet via de bloedbaan naar de hersenen kan worden vervoerd, moet het middel rechtstreeks in het hersenvocht (liquor) dat zich in een hersenholte (een ventrikel) bevindt, worden toegediend. Daarvoor wordt tijdens een operatie een dun infuusslangetje ingebracht in de hersenkamer. Dit wordt verbonden met een doseerpompje dat op buikhoogte onder de huid wordt aangebracht. VEGF kan zich zo continu verspreiden via het hersenvocht Op deze manier wordt een maximale concentratie van het middel in en rond het zenuwweefsel verkregen.

Details van de studie

Deze fase I klinische studie, opgestart door NEWRON Zweden, heeft als doel het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel. Het is niet de bedoeling om de effectiviteit van het middel te testen.

Het onderzoek wordt dubbelblind, gerandomiseerd en placebo-gecontroleerd uitgevoerd. Patiënten worden willekeurig in één van de twee groepen geplaatst: patiënten die VEGF krijgen (2/3) en patiënten die placebo (infusietoediening zonder werkzaam geneesmiddel, 1/3) krijgen. “Dubbelblind” betekent dat noch de patiënt, noch de onderzoeksarts, noch iemand anders van het deelnemende studiepersoneel weet of de patiënt VEGF of placebo krijgt. “Gerandomiseerd” betekent dat de patiënt willekeurig wordt ingedeeld in de sNN0029-groep of de placebo-groep. Na drie maanden zullen alle patiënten VEGF krijgen in een “open-label extension” studie.

Het onderzoek wordt uitgevoerd UZ Leuven in België en door het UMC Utrecht. Er zullen in totaal 18 mensen deelnemen aan de studie, verspreid over de twee centra.

Share