Onderzoek naar experimentele behandeling

← ga terug naar “Is een zogenaamde therapie tegen ALS mij de moeite waard?”

Onderzoek naar experimentele behandeling met penicilline en hydrocortison bij ALS

Het ALS Centrum Nederland is gestart met het medicijnonderzoek naar een behandeling bij ALS-patiënten waarbij penicilline wordt gecombineerd met hydrocortison. Deze medicijnstudie heeft de naam PHALS.

De aanleiding voor deze studie is de experimentele off-label toepassing van deze middelen elders. Er zijn wisselende signalen over de ervaringen met deze experimentele behandeling. Het is op dit moment niet duidelijk of er een placebo-effect is, een kortdurend oppeppend effect van hydrocortison, of dat er een daadwerkelijk effect is op ALS. Daarom is zorgvuldig onderzoek naar de werkzaamheid nodig.

Het ALS Centrum Nederland heeft één doel: het vinden van een oplossing voor ALS. Berichten over een mogelijk positief effect van deze behandeling neemt het ALS Centrum Nederland dan ook zeer serieus. Daarom heeft het ALS Centrum Nederland een onderzoek opgezet om het effect van de middelen op het verloop van ALS te onderzoeken. In de eerste helft van 2017 is in afstemming met stichting ALS Nederland en ALS Patiënts Connected een subsidieaanvraag gedaan en een studieprotocol geschreven. Dit studieprotocol is nav feedback aangepast. De studie is op basis daarvan uitgebreid van 12 naar 16 deelnemers. Hiervoor is aanvullende financiering aangevraagd bij Stichting ALS Nederland.

In oktober 2017 is goedkeuring van de Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC) voor deze studie ontvangen. Alle bij TRICALS (platform voor ALS medicijnonderzoek) ingeschreven ALS-patiënten zijn daarop in het najaar 2017 via de TRICALS nieuwsbrief geïnformeerd over de aanstaande start van deze PHALS studie naar penicilline en hydrocortison bij ALS. Zij zijn uitgenodigd om zich aan te melden voor deze studie als zij aan de inclusiecriteria van deze trial voldoen. Er hebben zich een aantal ALS-patiënten voor deze studie aangemeld. In november heeft Stichting ALS Nederland de aanvraag voor aanvullende financiering voor 16 ipv 12 deelnemende patiënten goedgekeurd. Daarop zijn de eerste patiënten voor de studie geselecteerd.

Hoe is de studie opgebouwd?

De opzet van het onderzoek bestaat uit vier behandelperioden van elk 21 dagen. Tijdens de behandeldagen en daarbuiten vinden metingen plaats om het ziektebeloop goed in de gaten te houden. Elke behandelperiode start met de plaatsing van een infuuslijn waardoor dagelijks de intraveneuze behandeling wordt toegediend. De toediening van het onderzoeksgeneesmiddel duurt gemiddeld 8-9 uur per dag waarna de patiënt aan het einde van de dag weer naar huis terugkeert. Op de 21e dag wordt uw infuuslijn verwijderd.

De vier behandelperioden vinden met tussenpozen van 12 weken plaats. Dit onderzoek is placebo-gecontroleerd en geblindeerd: De patiënt noch het behandelend team weet of de patiënt een actieve behandeling krijgt of de placebo. De riluzole en eventuele andere medicatie blijven patiënten onveranderd door gebruiken. Er kunnen 16 patiënten aan deze studie deelnemen. Er is voor elke deelnemende patiënt een kans van 2 op 3 dat hij/zij de actieve behandeling krijgt. Deze toekenning gebeurt door middel van loting.

Wie kan deelnemen aan de PHALS studie?

Dit onderzoek bestaat uit een aantal ziekenhuisbezoeken en heeft een looptijd van ongeveer een jaar. U kunt in aanmerking komen voor deelname indien u voldoet aan onder andere de volgende criteria:

- U hebt de diagnose ALS.
- Het is korter dan twee jaar geleden dat uw eerste ziekteverschijnselen ontstonden.
- U gebruikt 2 maal daags riluzole of glentek.
- Uw longfunctie is op het moment van screening hoger dan 80%

Indien het bekend is dat u overgevoelig bent voor penicilline kunt u niet deelnemen.

Voorafgaand aan het onderzoek vindt er een uitvoerig onderzoek plaats waarin uw geschiktheid in meer detail zal worden getoetst.

Waarom kunnen niet alle 16 patiënten tegelijk starten?

Het PHALS onderzoek is zowel voor de patiënt als het ondersteunend / behandelend team erg intensief. Momenteel zijn er twee ervaren onderzoeksverpleegkundigen bij het ALS centrum werkzaam die de verantwoordelijkheid dragen voor ALS onderzoek. Zij zijn voor een groot deel van hun beschikbare tijd per direct voor dit onderzoek vrijgemaakt. Om een optimale zorg en veiligheid rondom de behandeling te garanderen is ervoor gekozen de trial gefaseerd op te starten en kort daarop te inclusiesnelheid te verhogen (meer patiënten tegelijkertijd insluiten). Dit om eventuele onvoorziene startproblemen tijdig het hoofd te kunnen bieden zonder dat daarmee veiligheid in het geding is of de geplande behandeling wordt onderbroken. In overleg met de verpleegafdeling is nauwkeurig bekeken hoe zoveel mogelijk patiënten tegelijkertijd kunnen worden behandeld in een 21-opeenvolgende-dagen durend programma. Dit betekent wel dat de opname- en zorgcapaciteit van reguliere patiënten op de verpleegafdeling hierdoor tevens beïnvloed wordt. De planning van nieuwe trial opnames is complex, te meer omdat reeds eerder ingesloten patiënten elke drie maanden terugkomen voor een 21-dagen durende behandeling. Om te allen tijde de veiligheid te kunnen garanderen van alle opgenomen patiënten op de verpleegafdeling en daarnaast de ALS trial patiënten een optimaal comfort te bieden is ervoor gekozen patiënten in groepen achtereen in te sluiten. Op deze wijze is de uitvoerbaarheid gegarandeerd totdat de laatste patiënt zijn 4e cyclus heeft doorlopen.

Deelname

Patiënten met ALS die willen deelnemen aan de trial kunnen zich inschrijven bij het online platform voor ALS medicijnonderzoek TRICALS op www.tricals.org. Patiënten die zich bij TRICALS hebben ingeschreven worden door middel van een nieuwsbrief op de hoogte gehouden van al het lopende en toekomstige medicijnonderzoek voor ALS.

 

Bron: ALS Centrum Nederland