NurOwn and the Therapy Development Process
24-01-2020
De ALS Liga België en de brede ALS gemeenschap zijn hoopvol dat een aantal therapieën die zich momenteel in fase 3 klinische studie bevinden zullen bewijzen dat ze succesvol zijn in het vertragen, stoppen of omkeren van ALS.
Over NurOwn, één van deze therapieën die zich momenteel in fase 3 studie bevinden, wordt behoorlijk gediscussieerd op sociale media. Bepaalde beweringen die op sociale media erover worden gemaakt zijn helaas niet accuraat, en riskeren pALS te misleiden.
We geven hier meer duidelijkheid over NurOwn en een stand van zaken van het ontwikkelingsproces.
Lopende fase 3 klinische studie met NurOwn in de USA en Canada
NurOwn, een therapie die wordt ontwikkeld door BrainStorm, toonde beloftevolle resultaten in een fase 2 studie en bevindt zich nu in een fase 3 klinische studie die wordt uitgevoerd in de USA en Canada. De studie is volledig volzet, wat betekent dat het voorziene aantal van 200 pALS die aan de inclusiecriteria voldoen aan de studie deelnemen. Afronding van de fase 3 klinische studie is voorzien in het laatste kwartaal van 2020.
Het beschikbaar komen van een therapie is enkel mogelijk na een succesvolle fase 3 klinische studie en daar op volgende goedkeuring door de regelgevende instantie (FDA in de USA, EMA in de EU). In de USA zijn er echter twee legale wegen voor NurOwn om ter beschikking te komen van pALS terwijl het zich nog in de klinische testfase bevindt: Expanded Access en Right To Try. In beide gevallen moet het bedrijf dat het experimentele middel ontwikkelt toelating vragen en de behandeling aanbieden. BrainStorm heeft bij meerdere gelegenheden aangegeven dat het NurOwn niet – op uitzondering van pALS Matt Bellina na - ter beschikking zal stellen via Expanded Access of Right to Try. Dit is niet ongebruikelijk, omwille van de kost en andere factoren die een bedrijf afweegt wanneer het Expanded Access of Right to Try overweegt.
Daarom kan de FDA niets doen zolang BrainStorm geen aanvraag indient voor een marktlicentie op basis van positieve fase 3 klinische studieresultaten. BrainStorm heeft gecommuniceerd dat het geen vervroegde toelating zal vragen voor NurOwn, en dat het zijn fase 3 klinische studie met NurOwn zal vervolledigen zoals gepland.
Stand van zaken van NurOwn in de EU, inclusief België
Momenteel is NurOwn niet goedgekeurd om op de markt te worden gebracht in de EU, inclusief België.
Indien BrainStorm een dergelijke marktauthorisatie voor NurOwn zou wensen in de EU, moet het een aanvraag richten aan EMA, het regelgevend agentschap voor de EU. Na deze aanvraag zal EMA de condities bepalen voor mogelijke goedkeuring. Dit kan de uitvoering van een klinische studie in de EU vereisen.
Daarom is het duidelijk dat het initiatief om marktauthorisatie voor NurOwn in de EU aan te vragen genomen moet worden door BrainStorm, en niet door EMA.
De ALS Liga België kan dit proces niet beïnvloeden. Ook kunnen we niet tussenkomen om het product te verkrijgen.
Brainstorm lanceerde echter een Hospital Exemption Program in Israel, waarin 13 pALS behandeld zullen worden met de NurOwn therapie. Volgens dit artikel in de Israelische krant Haaretz worden 8 plaatsen voorzien voor Israëlische pALS zonder kost, en zijn 5 plaatsen gereserveerd voor buitenlandse pALS die elk 300.000 USD betalen.
Terwijl wordt gewacht op mogelijke goedkeuring om NurOwn op de markt te brengen in de EU, bieden we pALS transparent alle info over o.a. NurOwn aan onder de rubriek Onderzoek op onze website.
P.S. Het Engelstalig persbericht van BrainStorm met hun standpunt tegenover de Right To Try regelgeving vind je hier.
P.S. 2 Niettegenstaande BrainStorm had bericht niet meer te communiceren alvorens de fase 3 klinische studie in de USA en Canada was afgerond, gaf hun COO & CMO Ralph Kern toch deze presentatie op het 3rd Annual Neuroscience Innovation Forum at the JP Morgan Week.
